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Ensaio clínico de SB-509 em indivíduos com esclerose lateral amiotrófica (ALS) (ALS)

30 de outubro de 2012 atualizado por: Sangamo Therapeutics

Um ensaio clínico de dosagem repetida de Fase 2 de SB-509 em indivíduos com esclerose lateral amiotrófica

O objetivo do estudo é avaliar os efeitos do medicamento experimental SB-509 na progressão da doença em indivíduos com ELA

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

SB-509 contém o gene (DNA - uma espécie de "projeto" biológico) para uma proteína. Quando um médico do estudo injeta SB-509 nos músculos do pescoço, braços e/ou pernas, a droga entra nas células musculares e nervosas ao redor dos locais de injeção e faz com que essas células produzam uma proteína. Essa proteína faz com que suas células aumentem a produção de uma de suas próprias proteínas, chamada fator de crescimento endotelial vascular (VEGF-A), que pode melhorar a estrutura e a função dos nervos e músculos. Além disso, há mudanças nos níveis de 28 proteínas adicionais em suas células. Essas proteínas funcionam para promover o crescimento das células, são estruturas nas células, ajudam a sintetizar produtos e afetam as células imunes, e algumas têm funções desconhecidas. Este aumento em suas próprias proteínas VEGF pode proteger e reparar os nervos e músculos danificados causados ​​pela ELA.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

45

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • Coordinated Clinical Research
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California, Irvine; MDA ALS and Neuromuscular Center,
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • California Pacific Medical Center (CPMC), The Forbes Norris MDA/ALS Research Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • The University of Kansas Medical Center (KU)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 85 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homem ou mulher entre 18 e 85 anos com diagnóstico clínico de ELA
  • Capacidade Vital Forçada (FVC) > 60% do previsto
  • Menos de 3 anos de ELA desde o início do primeiro sintoma com evidência clínica de atrofia e fraqueza muscular dos membros.
  • Os indivíduos que tomam Riluzol devem estar em uma dose estável por pelo menos 30 dias sem evidência de toxicidade
  • Mulheres com potencial para engravidar e homens com potencial para criar filhos devem concordar em usar uma barreira física clinicamente aceitável (preservativo, diafragma e capuz cervical) durante a fase de tratamento e por pelo menos 30 dias após o último tratamento do estudo.

Critério de exclusão:

  • Mulheres que estão grávidas ou atualmente amamentando
  • Dependente de ventilação artificial invasiva ou não invasiva
  • Pacientes com ELA de início bulbar ou com outras doenças neuromusculares/neurodegenerativas ativas.
  • Diabetes tipo 1 ou tipo 2.
  • Evidência de doenças cardíacas, hepáticas, renais ou pulmonares crônicas ou ativas ou degeneração macular relacionada à idade.
  • Atual ou histórico de distúrbios imunológicos ou imunodeficiência conhecidos
  • Pacientes com comprometimento cognitivo com incapacidade significativa de tomada de decisão, ou depressão maior, ou esquizofrenia, ou demência (por exemplo, Doença de Alzheimer).
  • Malignidade ou história de malignidade, exceto se estiver em remissão completa por pelo menos 5 anos
  • Condições pré-cancerígenas (por exemplo, Esôfago de Barrett, displasias) ou tumores benignos que têm potencial para crescimento significativo devido à estimulação do VEGF.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Coorte 1
Administração de medicamentos SB-509 via injeção IM no pescoço, braços e pernas
Medicamento: SB-509
Injeção intramuscular de 60 mg de SB-509. Duas doses no dia 0 e no dia 90.
Comparador Ativo: Coorte 2
Administração de medicamentos SB-509 via injeção IM nas pernas
Medicamento: SB-509
Injeção intramuscular de 60 mg de SB-509. Duas doses no dia 0 e no dia 90.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Avaliar o efeito do SB-509 na progressão da doença em indivíduos com ELA, conforme medido pela Escala de Classificação Funcional da ELA -Revisada (ALSFRS-R).
Prazo: 11 meses
11 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Avaliar a) o efeito do SB-509 na capacidade vital forçada, índice neurofisiológico, teste muscular manual e sobrevida. b) segurança e tolerabilidade do SB-509 na ELA. c) mobilização de células-tronco em indivíduos com ELA recebendo SB-509.
Prazo: 11 meses
11 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Sangamo Therapeutics

Investigadores

  • Diretor de estudo: Ely Benaim, M.D., Sangamo Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de setembro de 2008

Conclusão Primária (Real)

1 de junho de 2010

Conclusão do estudo (Real)

1 de junho de 2010

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

4 de setembro de 2008

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de setembro de 2008

Primeira postagem (Estimativa)

8 de setembro de 2008

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

1 de novembro de 2012

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

30 de outubro de 2012

Última verificação

1 de outubro de 2012

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SB-509-0801

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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