SB-509 在肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者中的临床试验 (ALS)
2012年10月30日 更新者：Sangamo Therapeutics
SB-509 在肌萎缩侧索硬化症患者中的 2 期重复给药临床试验
该研究的目的是评估研究药物 SB-509 对 ALS 受试者疾病进展的影响
研究概览
详细说明
SB-509 含有一种蛋白质的基因（DNA——一种生物“蓝图”）。
当研究医生将 SB-509 注射到您的颈部、手臂和/或腿部肌肉中时，药物会进入注射部位周围的肌肉和神经细胞，并导致这些细胞产生蛋白质。
这种蛋白质会导致您的细胞增加一种称为血管内皮生长因子 (VEGF-A) 的自身蛋白质的产生，这可能会改善神经和肌肉的结构和功能。
此外，您细胞中另外 28 种蛋白质的水平也会发生变化。
这些蛋白质有促进细胞生长的作用，是细胞内的结构，有助于合成产物，影响免疫细胞，有的功能不明。
您自身 VEGF 蛋白的增加可能会保护和修复由 ALS 引起的受损神经和肌肉。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
45
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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La Jolla、California、美国、92037
- Coordinated Clinical Research
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Orange、California、美国、92868
- University of California, Irvine; MDA ALS and Neuromuscular Center,
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San Francisco、California、美国、94115
- California Pacific Medical Center (CPMC), The Forbes Norris MDA/ALS Research Center
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、66160
- The University of Kansas Medical Center (KU)
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21287
- Johns Hopkins University
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Nerve and Muscle Center of Texas
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 85年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 临床诊断为 ALS 的 18 至 85 岁男性或女性
- 用力肺活量 (FVC) > 预计值的 60%
- 自第一个症状出现以来不到 3 年的肌萎缩侧索硬化，具有肢体肌肉萎缩和无力的临床证据。
- 服用利鲁唑的受试者必须已保持稳定剂量至少 30 天且无毒性证据
- 有生育潜力的女性和有生育潜力的男性必须同意在整个治疗阶段和最后一次研究治疗后至少 30 天内使用医学上可接受的物理屏障（避孕套、隔膜和宫颈帽）。
排除标准：
- 怀孕或正在哺乳的妇女
- 取决于有创或无创人工通气
- 患有延髓性肌萎缩侧索硬化症或患有其他活动性神经肌肉/神经退行性疾病的患者。
- 1 型或 2 型糖尿病。
- 慢性或活动性心脏、肝脏、肾脏或肺部疾病，或年龄相关性黄斑变性的证据。
- 已知免疫或免疫缺陷病症的当前或病史
- 具有严重决策能力的认知障碍患者，或重度抑郁症，或精神分裂症，或痴呆症（例如 阿尔茨海默氏病）。
- 恶性肿瘤或恶性肿瘤病史，除非已经完全缓解至少 5 年
- 癌前病变（例如 Barrett 食管、发育不良）或良性肿瘤，它们可能因 VEGF 刺激而显着生长。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：队列 1
SB-509 颈部、手臂和腿部肌肉注射给药
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肌内注射 60 mg SB-509。
第 0 天和第 90 天两剂。
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有源比较器：队列 2
SB-509 腿部肌内注射给药
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肌内注射 60 mg SB-509。
第 0 天和第 90 天两剂。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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评估 SB-509 对 ALS 受试者疾病进展的影响，根据 ALS 功能评定量表 - 修订版 (ALSFRS-R) 测量。
大体时间：11个月
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11个月
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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评估 a) SB-509 对用力肺活量、神经生理学指数、徒手肌肉测试和存活率的影响。 b) SB-509 在 ALS 中的安全性和耐受性。 c) 接受 SB-509 的 ALS 受试者的干细胞动员。
大体时间：11个月
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11个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Ely Benaim, M.D.、Sangamo Therapeutics
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2008年9月1日
初级完成 (实际的)
2010年6月1日
研究完成 (实际的)
2010年6月1日
研究注册日期
首次提交
2008年9月4日
首先提交符合 QC 标准的
2008年9月5日
首次发布 (估计)
2008年9月8日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2012年11月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2012年10月30日
最后验证
2012年10月1日
更多信息
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