Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az SB-509 klinikai vizsgálata amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) szenvedő alanyokon (ALS)

2012. október 30. frissítette: Sangamo Therapeutics

Az SB-509 2. fázisú ismételt adagolású klinikai vizsgálata amiotrófiás laterális szklerózisban szenvedő alanyokon

A vizsgálat célja az SB-509 vizsgálati gyógyszernek a betegség progressziójára gyakorolt ​​hatásának értékelése ALS-ben szenvedő alanyoknál.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az SB-509 egy fehérje génjét (DNS-t – egyfajta biológiai „tervrajzot”) tartalmazza. Amikor egy vizsgálatot végző orvos SB-509-et fecskendez be a nyak, a kar és/vagy a láb izmaiba, a gyógyszer bejut az injekció beadásának helye körüli izom- és idegsejtekbe, és ezekből a sejtekből fehérjét termel. Ez a fehérje arra készteti a sejteket, hogy fokozzák a vaszkuláris endoteliális növekedési faktornak (VEGF-A) nevezett saját fehérje termelését, amely javíthatja az idegek és az izmok szerkezetét és működését. Ezenkívül 28 további fehérje szintje is megváltozik a sejtekben. Ezek a fehérjék elősegítik a sejtek növekedését, struktúrák a sejtekben, segítik a termékek szintetizálását és befolyásolják az immunsejteket, és néhányuk ismeretlen funkcióval rendelkezik. A saját VEGF-fehérjék növekedése megvédheti és helyreállíthatja az ALS által okozott sérült idegeket és izmokat.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

45

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • La Jolla, California, Egyesült Államok, 92037
        • Coordinated Clinical Research
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • University of California, Irvine; MDA ALS and Neuromuscular Center,
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94115
        • California Pacific Medical Center (CPMC), The Forbes Norris MDA/ALS Research Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • The University of Kansas Medical Center (KU)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi vagy nő 18 és 85 év közötti, klinikai diagnózissal ALS
  • Forced Vital Capacity (FVC) > az előrejelzett 60%-a
  • Kevesebb mint 3 év telt el az ALS-ben az első tünet megjelenése óta, klinikai bizonyítékkal a végtagizom sorvadásáról és gyengeségéről.
  • A riluzolt szedő alanyoknak legalább 30 napig stabil dózisban kell lenniük, toxicitásra utaló jelek nélkül
  • A fogamzóképes korú nőnek és a gyermekteremtő képességű férfinak bele kell állapodnia abba, hogy orvosilag elfogadható fizikai akadályt (óvszer, rekeszizom és nyaksapka) használjon a kezelési szakaszban és az utolsó vizsgálati kezelés után legalább 30 napig.

Kizárási kritériumok:

  • Terhes vagy jelenleg szoptató nők
  • Invazív vagy nem invazív mesterséges lélegeztetéstől függően
  • Bulbáris kezdetű ALS-ben vagy más aktív neuromuszkuláris/neurodegeneratív betegségben szenvedő betegek.
  • 1-es vagy 2-es típusú cukorbetegség.
  • Krónikus vagy aktív szív-, máj-, vese- vagy tüdőbetegségek vagy életkorral összefüggő makuladegeneráció bizonyítéka.
  • Ismert immun- vagy immunhiányos rendellenességek jelenlegi vagy kórtörténetében
  • Kognitív károsodásban szenvedő, jelentős döntéshozatali képtelenségben szenvedő, súlyos depresszióban, skizofréniában vagy demenciában szenvedő betegek (pl. Alzheimer kór).
  • Rosszindulatú daganat vagy rosszindulatú daganat a kórtörténetében, kivéve, ha legalább 5 éve teljes remisszióban van
  • A rák előtti állapotok (pl. Barrett-nyelőcső, diszpláziák) vagy jóindulatú daganatok, amelyek jelentős növekedési potenciállal rendelkeznek a VEGF-stimuláció következtében.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: 1. kohorsz
SB-509 gyógyszer beadása IM injekcióval a nyakba, karokba és lábakba
Drog: SB-509
60 mg SB-509 intramuszkuláris injekciója. Két adag a 0. és a 90. napon.
Aktív összehasonlító: 2. kohorsz
SB-509 gyógyszer beadása a lábak IM injekciójával
Drog: SB-509
60 mg SB-509 intramuszkuláris injekciója. Két adag a 0. és a 90. napon.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Az SB-509 hatásának értékelése a betegség progressziójára ALS-ben szenvedő betegeknél, az ALS Funkcionális Értékelési Skála (ALSFRS-R) szerint.
Időkeret: 11 hónap
11 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Értékelni a) az SB-509 hatását a kényszerített vitális kapacitásra, a neurofiziológiai indexre, a kézi izomtesztre és a túlélésre. b) az SB-509 biztonsága és tolerálhatósága ALS-ben. c) őssejt mobilizáció SB-509-et kapó ALS-ben szenvedő alanyokban.
Időkeret: 11 hónap
11 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Sangamo Therapeutics

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Ely Benaim, M.D., Sangamo Therapeutics

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2008. szeptember 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2010. június 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2010. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2008. szeptember 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2008. szeptember 5.

Első közzététel (Becslés)

2008. szeptember 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2012. november 1.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. október 30.

Utolsó ellenőrzés

2012. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SB-509-0801

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Amiotróf laterális szklerózis

Klinikai vizsgálatok a SB-509

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Morocco

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel