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Essai clinique du SB-509 chez des sujets atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) (ALS)

30 octobre 2012 mis à jour par: Sangamo Therapeutics

Un essai clinique de phase 2 à doses répétées de SB-509 chez des sujets atteints de sclérose latérale amyotrophique

Le but de l'étude est d'évaluer les effets du médicament expérimental SB-509 sur la progression de la maladie chez les sujets atteints de SLA.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

SB-509 contient le gène (ADN-une sorte de "modèle" biologique) pour une protéine. Lorsqu'un médecin de l'étude injecte du SB-509 dans les muscles de votre cou, de vos bras et/ou de vos jambes, le médicament pénètre dans les cellules musculaires et nerveuses autour des sites d'injection et amène ces cellules à fabriquer une protéine. Cette protéine amène vos cellules à augmenter la production de l'une de vos propres protéines appelée facteur de croissance de l'endothélium vasculaire (VEGF-A), qui peut améliorer la structure et la fonction des nerfs et des muscles. De plus, il y a des changements dans les niveaux de 28 protéines supplémentaires dans vos cellules. Ces protéines fonctionnent pour favoriser la croissance des cellules, sont des structures dans les cellules, aident à synthétiser des produits et affectent les cellules immunitaires, et certaines ont des fonctions inconnues. Cette augmentation de vos propres protéines VEGF peut protéger et réparer les nerfs et les muscles endommagés causés par la SLA.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

45

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • La Jolla, California, États-Unis, 92037
        • Coordinated Clinical Research
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • University of California, Irvine; MDA ALS and Neuromuscular Center,
      • San Francisco, California, États-Unis, 94115
        • California Pacific Medical Center (CPMC), The Forbes Norris MDA/ALS Research Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • The University of Kansas Medical Center (KU)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 85 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Homme ou femme entre 18 et 85 ans avec un diagnostic clinique de SLA
  • Capacité vitale forcée (CVF) > 60 % de la valeur prévue
  • Moins de 3 ans de SLA depuis l'apparition du premier symptôme avec des signes cliniques d'atrophie et de faiblesse des muscles des membres.
  • Les sujets prenant Riluzole doivent avoir été à une dose stable pendant au moins 30 jours sans aucun signe de toxicité
  • Les femmes en âge de procréer et les hommes en âge de procréer doivent accepter d'utiliser une barrière physique médicalement acceptable (préservatif, diaphragme et cape cervicale) pendant la phase de traitement et pendant au moins 30 jours après le dernier traitement à l'étude.

Critère d'exclusion:

  • Femmes enceintes ou qui allaitent actuellement
  • Dépend de la ventilation artificielle invasive ou non invasive
  • Patients atteints de SLA à début bulbaire ou d'autres maladies neuromusculaires/neurodégénératives actives.
  • Diabète de type 1 ou de type 2.
  • Preuve de maladies cardiaques, hépatiques, rénales ou pulmonaires chroniques ou actives, ou de dégénérescence maculaire liée à l'âge.
  • Troubles immunitaires ou d'immunodéficience connus ou antécédents
  • Les patients atteints de troubles cognitifs avec une incapacité décisionnelle importante, ou une dépression majeure, ou une schizophrénie, ou une démence (par ex. La maladie d'Alzheimer).
  • Malignité ou antécédents de malignité, sauf qu'il est en rémission complète depuis au moins 5 ans
  • Conditions précancéreuses (par ex. Œsophage de Barrett, dysplasies) ou des tumeurs bénignes qui ont un potentiel de croissance important en raison de la stimulation du VEGF.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Cohorte 1
Administration du médicament SB-509 par injection IM du cou, des bras et des jambes
Médicament: SB-509
Injection intramusculaire de 60 mg de SB-509. Deux doses au jour 0 et au jour 90.
Comparateur actif: Cohorte 2
Administration du médicament SB-509 par injection IM des jambes
Médicament: SB-509
Injection intramusculaire de 60 mg de SB-509. Deux doses au jour 0 et au jour 90.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Évaluer l'effet du SB-509 sur la progression de la maladie chez les sujets atteints de SLA, tel que mesuré par l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la SLA - révisée (ALSFRS-R).
Délai: 11 mois
11 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Évaluer a) l'effet du SB-509 sur la capacité vitale forcée, l'indice neurophysiologique, le test musculaire manuel et la survie. b) sécurité et tolérabilité du SB-509 dans la SLA. c) mobilisation des cellules souches chez les sujets atteints de SLA recevant du SB-509.
Délai: 11 mois
11 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sangamo Therapeutics

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Ely Benaim, M.D., Sangamo Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 septembre 2008

Achèvement primaire (Réel)

1 juin 2010

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juin 2010

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 septembre 2008

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 septembre 2008

Première publication (Estimation)

8 septembre 2008

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

1 novembre 2012

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 octobre 2012

Dernière vérification

1 octobre 2012

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SB-509-0801

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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