Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie SB-509 u subjektů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) (ALS)

30. října 2012 aktualizováno: Sangamo Therapeutics

Fáze 2 klinického hodnocení s opakovaným dávkováním SB-509 u subjektů s amyotrofickou laterální sklerózou

Účelem studie je vyhodnotit účinky zkoumaného léku SB-509 na progresi onemocnění u subjektů s ALS

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

SB-509 obsahuje gen (DNA - druh biologického "plánu") pro protein. Když lékař studie vstříkne SB-509 do svalů na krku, pažích a/nebo nohou, lék vstoupí do svalových a nervových buněk v okolí místa vpichu a způsobí, že tyto buňky vytvoří protein. Tento protein způsobuje, že vaše buňky zvyšují produkci jednoho z vašich vlastních proteinů nazývaných vaskulární endoteliální růstový faktor (VEGF-A), který může zlepšit strukturu a funkci nervů a svalů. Kromě toho dochází ke změnám v hladinách 28 dalších proteinů ve vašich buňkách. Tyto proteiny fungují tak, že podporují růst buněk, jsou strukturami v buňkách, pomáhají syntetizovat produkty a ovlivňují imunitní buňky a některé mají neznámé funkce. Toto zvýšení vašich vlastních proteinů VEGF může chránit a opravovat poškozené nervy a svaly způsobené ALS.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

45

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • Coordinated Clinical Research
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • University of California, Irvine; MDA ALS and Neuromuscular Center,
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94115
        • California Pacific Medical Center (CPMC), The Forbes Norris MDA/ALS Research Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • The University of Kansas Medical Center (KU)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 85 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena ve věku 18 až 85 let s klinickou diagnózou ALS
  • Vynucená vitální kapacita (FVC) > 60 % předpokládané hodnoty
  • Méně než 3 roky ALS od nástupu prvního příznaku s klinickými známkami atrofie svalů končetin a slabostí.
  • Jedinci užívající Riluzol musí mít stabilní dávku po dobu alespoň 30 dnů bez známek toxicity
  • Žena ve fertilním věku a muž ve fertilním věku musí souhlasit s používáním lékařsky přijatelné fyzické bariéry (kondom, bránice a cervikální čepice) během léčebné fáze a po dobu nejméně 30 dnů po poslední studijní léčbě.

Kritéria vyloučení:

  • Ženy, které jsou těhotné nebo v současné době kojí
  • Závisí na invazivní nebo neinvazivní umělé ventilaci
  • Pacienti s bulbárním nástupem ALS nebo s jinými aktivními neuromuskulárními/neurodegenerativními onemocněními.
  • Diabetes typu 1 nebo typu 2.
  • Důkaz chronických nebo aktivních onemocnění srdce, jater, ledvin nebo plic nebo věkem podmíněné makulární degenerace.
  • Současné nebo v anamnéze známé poruchy imunity nebo imunodeficience
  • Pacienti s kognitivní poruchou s významnou neschopností se rozhodovat nebo s těžkou depresí, schizofrenií nebo demencí (např. Alzheimerova choroba).
  • Malignita nebo malignita v anamnéze, kromě toho, že byla v úplné remisi po dobu nejméně 5 let
  • Předrakovinové stavy (např. Barrettův jícen, dysplazie) nebo benigní nádory, které mají potenciál pro významný růst díky stimulaci VEGF.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Kohorta 1
Podávání léčiva SB-509 IM injekcí do krku, paží a nohou
Lék: SB-509
Intramuskulární injekce 60 mg SB-509. Dvě dávky v den 0 a den 90.
Aktivní komparátor: Kohorta 2
Podávání léčiva SB-509 prostřednictvím IM injekce do nohou
Lék: SB-509
Intramuskulární injekce 60 mg SB-509. Dvě dávky v den 0 a den 90.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Vyhodnotit účinek SB-509 na progresi onemocnění u subjektů s ALS, jak bylo měřeno pomocí ALS Functional Rating Scale -Revised (ALSFRS-R).
Časové okno: 11 měsíců
11 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Vyhodnotit a) účinek SB-509 na vynucenou vitální kapacitu, neurofyziologický index, manuální svalový test a přežití. b) bezpečnost a snášenlivost SB-509 v ALS. c) mobilizace kmenových buněk u subjektů s ALS přijímajících SB-509.
Časové okno: 11 měsíců
11 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sangamo Therapeutics

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Ely Benaim, M.D., Sangamo Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2008

Primární dokončení (Aktuální)

1. června 2010

Dokončení studie (Aktuální)

1. června 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. září 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. září 2008

První zveřejněno (Odhad)

8. září 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

1. listopadu 2012

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. října 2012

Naposledy ověřeno

1. října 2012

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SB-509-0801

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na SB-509

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit