Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk forsøg med SB-509 i forsøgspersoner med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) (ALS)

30. oktober 2012 opdateret af: Sangamo Therapeutics

Et fase 2 gentagen dosering klinisk forsøg med SB-509 i forsøgspersoner med amyotrofisk lateral sklerose

Formålet med undersøgelsen er at evaluere virkningerne af forsøgslægemidlet, SB-509 på progression af sygdommen hos forsøgspersoner med ALS

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

SB-509 indeholder genet (DNA-en slags biologisk "blueprint") for et protein. Når en undersøgelseslæge injicerer SB-509 i musklerne i din nakke, arme og/eller ben, trænger lægemidlet ind i muskel- og nervecellerne omkring injektionsstederne og får disse celler til at danne et protein. Dette protein får dine celler til at øge produktionen af ​​et af dine egne proteiner kaldet vaskulær endotelvækstfaktor (VEGF-A), som kan forbedre strukturen og funktionen af ​​nerver og muskler. Derudover er der ændringer i niveauerne af 28 yderligere proteiner i dine celler. Disse proteiner virker til at fremme væksten af ​​celler, er strukturer i celler, hjælper med at syntetisere produkter og påvirker immunceller, og nogle har ukendte funktioner. Denne stigning i dine egne VEGF-proteiner kan beskytte og reparere de beskadigede nerver og muskler forårsaget af ALS.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

45

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • Coordinated Clinical Research
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California, Irvine; MDA ALS and Neuromuscular Center,
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94115
        • California Pacific Medical Center (CPMC), The Forbes Norris MDA/ALS Research Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • The University of Kansas Medical Center (KU)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 85 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde mellem 18 og 85 år med klinisk diagnose ALS
  • Forced Vital Capacity (FVC) > 60 % af forventet
  • Mindre end 3 år med ALS siden starten af ​​det første symptom med kliniske tegn på muskelatrofi og svaghed i lemmer.
  • Personer, der tager Riluzole, skal have haft en stabil dosis i mindst 30 dage uden tegn på toksicitet
  • Kvinder i den fødedygtige alder og mænd med børneskabende potentiale skal acceptere at bruge en medicinsk acceptabel fysisk barriere (kondom, mellemgulv og cervikal hætte) gennem behandlingsfasen og i mindst 30 dage efter den sidste undersøgelsesbehandling.

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinder, der er gravide eller i øjeblikket ammer
  • Afhængig af invasiv eller ikke-invasiv kunstig ventilation
  • Patienter med bulbar debut ALS eller med andre aktive neuromuskulære/ neurodegenerative sygdomme.
  • Type 1 eller Type 2 diabetes.
  • Tegn på kroniske eller aktive hjerte-, lever-, nyre- eller lungesygdomme eller aldersrelateret makuladegeneration.
  • Aktuel eller historie med kendte immun- eller immundefektsygdomme
  • Patienter med kognitiv svækkelse med betydelig manglende evne til at træffe beslutninger, eller svær depression, eller skizofreni eller demens (f. Alzheimers sygdom).
  • Malignitet eller historie med malignitet, bortset fra at den har været i fuldstændig remission i mindst 5 år
  • Forstadier til kræft (f. Barretts esophagus, dysplasier) eller godartede tumorer, som har potentiale for betydelig vækst på grund af VEGF-stimulering.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Kohorte 1
SB-509 lægemiddeladministration via IM-injektion af nakke, arme og ben
Medicin: SB-509
Intramuskulær injektion af 60 mg SB-509. To doser på dag 0 og dag 90.
Aktiv komparator: Kohorte 2
SB-509 lægemiddeladministration via IM-injektion af ben
Medicin: SB-509
Intramuskulær injektion af 60 mg SB-509. To doser på dag 0 og dag 90.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
At evaluere effekten af ​​SB-509 på progression af sygdommen hos forsøgspersoner med ALS, målt ved ALS Functional Rating Scale -Revised (ALSFRS-R).
Tidsramme: 11 måneder
11 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For at evaluere a) effekten af ​​SB-509 på forceret vitalkapacitet, neurofysiologisk indeks, manuel muskeltest og overlevelse. b) sikkerhed og tolerabilitet af SB-509 i ALS. c) stamcellemobilisering hos personer med ALS, der modtager SB-509.
Tidsramme: 11 måneder
11 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sangamo Therapeutics

Efterforskere

  • Studieleder: Ely Benaim, M.D., Sangamo Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2010

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. september 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. september 2008

Først opslået (Skøn)

8. september 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

1. november 2012

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. oktober 2012

Sidst verificeret

1. oktober 2012

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SB-509-0801

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med SB-509

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ecuador

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner