SB-509:n kliininen tutkimus potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) (ALS)
tiistai 30. lokakuuta 2012 päivittänyt: Sangamo Therapeutics
Vaiheen 2 toistuvan annostelun kliininen tutkimus SB-509:stä potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi
Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida tutkimuslääkkeen SB-509 vaikutuksia taudin etenemiseen ALS-potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
SB-509 sisältää geenin (DNA - eräänlainen biologinen "suunnitelma") proteiinille.
Kun tutkimuslääkäri ruiskuttaa SB-509:ää niskasi, käsivarsi ja/tai jalkojen lihaksiin, lääke pääsee pistoskohtien ympärillä oleviin lihas- ja hermosoluihin ja saa nämä solut muodostamaan proteiinia.
Tämä proteiini saa solut lisäämään oman proteiinisi, VEGF-A:n, tuotantoa, mikä voi parantaa hermojen ja lihasten rakennetta ja toimintaa.
Lisäksi soluissasi on muutoksia 28 muun proteiinin tasoissa.
Nämä proteiinit edistävät solujen kasvua, ovat rakenteita soluissa, auttavat syntetisoimaan tuotteita ja vaikuttavat immuunisoluihin, ja joillakin on tuntemattomia toimintoja.
Tämä omien VEGF-proteiinien lisääntyminen voi suojata ja korjata ALS:n aiheuttamia vaurioituneita hermoja ja lihaksia.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
45
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
- Coordinated Clinical Research
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- University of California, Irvine; MDA ALS and Neuromuscular Center,
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94115
- California Pacific Medical Center (CPMC), The Forbes Norris MDA/ALS Research Center
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- The University of Kansas Medical Center (KU)
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Johns Hopkins University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Nerve and Muscle Center of Texas
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 85 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 18–85-vuotias mies tai nainen, jolla on kliininen ALS-diagnoosi
- Pakotettu elinkapasiteetti (FVC) > 60 % ennustetusta
- Alle 3 vuotta ALS-sairautta ensimmäisten oireiden alkamisesta ja kliinistä näyttöä raajan lihasten surkastumisesta ja heikkoudesta.
- Rilutsolia saaneiden potilaiden on täytynyt saada vakaa annos vähintään 30 päivän ajan ilman merkkejä toksisuudesta
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten ja lapsia synnyttävien miesten on suostuttava käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttävää fyysistä estettä (kondomi, kalvo ja kohdunkaulan korkki) koko hoitovaiheen ajan ja vähintään 30 päivän ajan viimeisen tutkimushoidon jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät parhaillaan
- Riippuu invasiivisesta tai ei-invasiivisesta keinohengityksestä
- Potilaat, joilla on bulbar-alkuinen ALS tai muita aktiivisia hermo-lihas- tai hermostoa rappeuttavia sairauksia.
- Tyypin 1 tai tyypin 2 diabetes.
- Todisteet kroonisista tai aktiivisista sydän-, maksa-, munuais- tai keuhkosairauksista tai ikään liittyvästä silmänpohjan rappeutumisesta.
- Tunnettuja immuuni- tai immuunikatohäiriöitä tai -sairauksia
- Potilaat, joilla on kognitiivinen vajaatoiminta ja joilla on merkittävää päätöksentekokykyä, tai vakava masennus tai skitsofrenia tai dementia (esim. Alzheimerin tauti).
- Pahanlaatuinen kasvain tai aiemmin pahanlaatuinen kasvain, paitsi että se on ollut täydellisessä remissiossa vähintään 5 vuotta
- Syöpää edeltävät tilat (esim. Barrettin ruokatorvi, dysplasiat) tai hyvänlaatuiset kasvaimet, jotka voivat kasvaa merkittävästi VEGF-stimulaation vuoksi.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Kohortti 1
SB-509 lääkkeen antaminen im-injektiolla niskaan, käsivarsiin ja jalkoihin
|
Lihaksensisäinen injektio 60 mg SB-509:ää.
Kaksi annosta päivänä 0 ja päivänä 90.
|
|
Active Comparator: Kohortti 2
SB-509 lääkkeen anto jalkojen im-injektiolla
|
Lihaksensisäinen injektio 60 mg SB-509:ää.
Kaksi annosta päivänä 0 ja päivänä 90.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Arvioida SB-509:n vaikutus taudin etenemiseen ALS-potilailla mitattuna ALS Functional Rating Scale -Revised (ALSFRS-R) -asteikolla.
Aikaikkuna: 11 kuukautta
|
11 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Arvioida a) SB-509:n vaikutus pakotettuun vitaalikapasiteettiin, neurofysiologiseen indeksiin, manuaaliseen lihastestiin ja eloonjäämiseen. b) SB-509:n turvallisuus ja siedettävyys ALS:ssä. c) kantasolujen mobilisaatio ALS-potilailla, jotka saavat SB-509:ää.
Aikaikkuna: 11 kuukautta
|
11 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Ely Benaim, M.D., Sangamo Therapeutics
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Maanantai 1. syyskuuta 2008
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. kesäkuuta 2010
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. kesäkuuta 2010
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 4. syyskuuta 2008
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 5. syyskuuta 2008
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 8. syyskuuta 2008
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Torstai 1. marraskuuta 2012
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 30. lokakuuta 2012
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. lokakuuta 2012
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SB-509-0801
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .