フリードライヒ運動失調症患者におけるEGb761の有効性
2020年3月30日 更新者：Ipsen
フリードライヒ運動失調症に苦しむ患者におけるEGb761 120mg入札対プラセボの有効性。 3 か月間、第 II 相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間臨床試験。
このプロトコルの目的は、フリードライヒ運動失調症患者における EGb 761 120 mg 入札とプラセボの有効性を判断することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
22
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Paris、フランス、75015
- Hôspital Necker Enfants Malades
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
8年～18年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- フラタキシン遺伝子の突然変異拡大の証明により確認されたフリードライヒ運動失調症の診断
- 位置または振動感覚の喪失または構音障害に関連するかどうかに関係なく、腱反射の低下および錐体症候群を伴う外来患者
- -研究のテストを実行できる患者
除外基準:
- -スクリーニング前の少なくとも6か月以内またはウォッシュアウト期間中（4週間）に実施された心エコー検査によって評価された重度の心疾患
- 核磁気共鳴分光法（NMR）検査の絶対禁忌：鉄および全身に埋め込まれた磁性体。 一部の神経刺激装置、心臓ペースメーカー、血管クリップ、およびその他の埋め込み型整形外科用プロテーゼ
- ベースラインのクレアチンリン酸 (PCr) プールが運動中に 30% 以上枯渇しなかった患者
- 以下の禁止薬物の継続使用:
- -イデベノン、コエンザイムQ、ビタミンE / Cなどの他の抗酸化剤を4週間未満服用した 研究治療開始（つまり、抗酸化薬の場合、研究薬物開始前の4週間の必須のウォッシュアウト期間を観察する必要があります）、
- 他の血管拡張剤
- ベンゾジアゼピン、メプロバメート、ブスピロンなどの精神安定剤、および/または抗うつ薬 (1 つだけ)、不安定な用量で
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：支持療法
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
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プラセボ 1 錠 BID、経口で 12 ～ 14 週間
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実験的：EGb 761® 120mg
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EGb 761® 120 mg 1 日 2 回、経口で 12 ～ 14 週間
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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運動後のクレアチン再リン酸化率
時間枠：ベースライン (0 週) から 12 週
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運動後のクレアチン再リン酸化率は、リン 31 核磁気共鳴 (P-31 NMR) 分光法を使用して測定され、筋肉の pH に従って補正して計算されます。
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ベースライン (0 週) から 12 週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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運動後のピーク灌流
時間枠：ベースライン (0 週) から 12 週
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運動後のピーク灌流 (組織の mL/mn/100 g) は、核磁気共鳴イメージングと組み合わせた動脈スピン標識を使用して評価されました。
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ベースライン (0 週) から 12 週
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灌流がピークになるまでの時間
時間枠：ベースライン (0 週) から 12 週
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ベースライン (0 週) から 12 週
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運動後の最初の9分間の灌流時間積分。
時間枠：ベースライン (0 週) から 12 週
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運動後 9 分間の「ピーク灌流」の積分。
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ベースライン (0 週) から 12 週
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運動後の筋肉の再酸素化率。
時間枠：ベースライン (0 週) から 12 週
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運動後の筋肉の再酸素化率は、ミオグロビン水素-1核磁気共鳴分光法を使用して評価されました。
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ベースライン (0 週) から 12 週
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筋肉栄養度: 筋肉の最大断面積
時間枠：ベースライン (0 週) から 12 週
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リン 31 核磁気共鳴 (P-31 NMR) 分光法を使用して測定され、筋肉の最大断面積 (cm^2) に基づいて計算された筋栄養度
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ベースライン (0 週) から 12 週
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エクササイズ中に発生した力
時間枠：ベースライン (0 週) から 12 週
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Phosphorus 31 核磁気共鳴 (P-31 NMR) 分光法を使用して測定された、運動中に発生した力
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ベースライン (0 週) から 12 週
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演習中に開発された正規化された作業
時間枠：ベースライン (0 週) から 12 週
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運動中に発生した正規化された仕事は、運動中に発生した仕事/([60 X 筋肉の最大断面積]-1100)として導き出されました。 Phosphorus 31 核磁気共鳴 (P-31 NMR) 分光法を使用して測定された正規化された作業。 |
ベースライン (0 週) から 12 週
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代謝効能指数
時間枠：ベースライン (0 週) から 12 週
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代謝効率指数は、正規化された作業 x クレアチンリン酸化率 (sec-1) として導き出されました。
[正規化された仕事は、運動中に発生した仕事/(60 X 筋肉の最大断面積 - 1100)] として導き出されました。
Metabolism Efficacy index の値が大きいほど骨格筋のエネルギーが改善されたことを示し、値が小さいほどその逆を示します。
数式を使用して得られた負の値は、重度の筋力低下を示しています。
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ベースライン (0 週) から 12 週
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国際協同性運動失調症評価尺度 [ICARS] (合計スコア)
時間枠：ベースライン (0 週) から 12 週
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ICARS は、フリードライヒ運動失調症の一般的な臨床症状を 4 つのサブスケール (つまり、
姿勢および歩行障害、運動機能、言語障害、および眼球運動障害)。
各サブスケールのスコアは、臨床的に重要な各領域の運動失調の程度を定量化し、サブスケールのスコアも合計して、0 から 100 の範囲の合計スコアを与えます。100 は、最も深刻な影響を受けた結果を示します。
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ベースライン (0 週) から 12 週
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ICARS (姿勢および歩行障害スコア)
時間枠：ベースライン (0 週) から 12 週
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ICARS は、姿勢および歩行障害を含む 4 つのサブスケールを使用して、フリードライヒ運動失調症の一般的な臨床症状を測定するために使用されました。
姿勢および歩行障害スコアの範囲は 0 ～ 34 です (スコアが高いほど障害のレベルが高いことを示します)。
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ベースライン (0 週) から 12 週
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ICARS（運動機能スコア）
時間枠：ベースライン (0 週) から 12 週
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ICARS は、フリードライヒ運動失調症の一般的な臨床症状を、運動機能を含む 4 つのサブスケールを使用して測定するために使用されました。
運動機能スコアの範囲は 0 ～ 52 です (スコアが高いほど障害のレベルが高いことを示します)。
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ベースライン (0 週) から 12 週
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ICARS（言語障害スコア）
時間枠：ベースライン (0 週) から 12 週
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ICARS は、言語障害を含む 4 つのサブスケールを使用して、フリードライヒ運動失調症の一般的な臨床症状を測定するために使用されました。
言語障害スコアの範囲は 0 ～ 8 です (スコアが高いほど、障害のレベルが高いことを示します)。
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ベースライン (0 週) から 12 週
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ICARS (眼球運動障害スコア)
時間枠：ベースライン (0 週) から 12 週
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ICARS は、眼球運動障害を含む 4 つのサブスケールを使用して、フリードライヒ運動失調症の一般的な臨床症状を測定するために使用されました。
眼球運動障害のスコア範囲は 0 ～ 6 です (スコアが高いほど障害のレベルが高いことを示します)。
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ベースライン (0 週) から 12 週
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時限 25 フィート ウォーク テスト
時間枠：ベースライン (0 週) から 12 週
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ベースライン (0 週) から 12 週
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9ホールペグテスト（利き手）
時間枠：ベースライン (0 週) から 12 週
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9 穴ペグ テストは、認知機能、特に細かい運動協調を評価するために使用されました。
患者は 9 つの穴に 9 つのペグを配置するように求められ、9 つのペグすべてを配置して取り外すのにかかった時間について採点されました。
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ベースライン (0 週) から 12 週
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9 穴ペグ テスト (非利き手)
時間枠：ベースライン (0 週) から 12 週
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9 穴ペグ テストは、認知機能、特に細かい運動協調を評価するために使用されました。
患者は 9 つの穴に 9 つのペグを配置するように求められ、9 つのペグすべてを配置して取り外すのにかかった時間について採点されました。
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ベースライン (0 週) から 12 週
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選択反応時間テスト - 反応時間
時間枠：ベースライン (0 週) から 12 週
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選択反応時間テストは、認知機能を評価するために使用されました。
6 つの信号灯のうちの 1 つがランダムに表示されたとき、患者は利き手の人差し指を下のキーから離し、上の 6 つのキーのいずれかを押すことによって、できるだけ迅速かつ正確に応答するように求められました。
反応時間は、刺激の提示と指の解放の間の経過時間であり、移動時間は、指の解放と 2 番目のキーの圧力との間の経過時間として定義されました。
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ベースライン (0 週) から 12 週
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選択反応時間テスト - 移動時間
時間枠：ベースライン (0 週) から 12 週
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選択反応時間テストは、認知機能を評価するために使用されました。
6 つの信号灯のうちの 1 つがランダムに表示されたとき、患者は利き手の人差し指を下のキーから離し、上の 6 つのキーのいずれかを押すことによって、できるだけ迅速かつ正確に応答するように求められました。
反応時間は、刺激の提示と指の解放の間の経過時間であり、移動時間は、指の解放と 2 番目のキーの圧力との間の経過時間として定義されました。
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ベースライン (0 週) から 12 週
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全体的な印象の視覚的評価尺度 (VAS) - 患者
時間枠：ベースライン (0 週) から 12 週
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VAS は 10 cm のスコアリング スケールを使用し、0 = 悪い、100 = 良いなどの値が mm で報告されました。
VAS の合計スコア範囲は 0 ～ 100 です。
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ベースライン (0 週) から 12 週
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全体的な印象の視覚的評価スケール (VAS) - 親
時間枠：ベースライン (0 週) から 12 週
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VAS は 10 cm のスコアリング スケールを使用し、0 = 悪い、100 = 良いなどの値が mm で報告されました。
VAS の合計スコア範囲は 0 ～ 100 です。
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ベースライン (0 週) から 12 週
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全体的な印象の視覚的評価スケール (VAS) - 調査官
時間枠：ベースライン (0 週) から 12 週
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VAS は 10 cm のスコアリング スケールを使用し、0 = 悪い、100 = 良いなどの値が mm で報告されました。
VAS の合計スコア範囲は 0 ～ 100 です。
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ベースライン (0 週) から 12 週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2008年6月1日
一次修了 (実際)
2011年10月1日
研究の完了 (実際)
2011年10月1日
試験登録日
最初に提出
2009年1月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2009年1月15日
最初の投稿 (見積もり)
2009年1月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年4月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年3月30日
最終確認日
2020年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。