Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

EGb761:n tehokkuus potilailla, jotka kärsivät Friedreich-ataksiasta

maanantai 30. maaliskuuta 2020 päivittänyt: Ipsen

EGb761:n 120 mg Bid tehokkuus plaseboon verrattuna potilailla, jotka kärsivät Friedreich-ataksiasta. Kolmen kuukauden, vaihe II, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmän kliininen tutkimus.

Tämän protokollan tarkoituksena on määrittää EGb 761:n 120 mg kahdesti kahdesti tehokkuus verrattuna lumelääkkeeseen potilailla, jotka kärsivät Friedreich Ataxiasta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

22

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75015
        • Hôspital Necker Enfants Malades

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

8 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Friedreichin ataksiadiagnoosi vahvistetaan Frataxin-geenin todistetulla mutaatiolaajennuksella
  • Avohoitopotilas, jolla on masentuneet jännerefleksit ja pyramidaalinen oireyhtymä, joka liittyy tai ei asennon tai tärinäaistien menettämiseen tai dysartriaan
  • Potilas pystyy suorittamaan tutkimuksen testit

Poissulkemiskriteerit:

  • Vaikea sydänsairaus arvioituna kaikukardiografialla, joka on suoritettu vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa tai pesujakson aikana (4 viikkoa)
  • Absoluuttinen kontraindikaatio ydinmagneettisen resonanssispektroskopian (NMR) tutkimukselle: rauta ja kaikki magneettiset esineet, jotka on istutettu koko kehoon, esim. jotkin neurostimulaattorit, sydämentahdistimet, verisuonipidikkeet ja muut implantoidut ortopediset proteesit
  • Potilas, jonka fosfokreatiini (PCr) -pooli ei tyhjentynyt yli 30 % harjoituksen aikana
  • Seuraavien kiellettyjen lääkkeiden jatkuva käyttö:
  • muut antioksidantit, kuten idebenoni, koentsyymi Q, E/C-vitamiini otettuna alle 4 viikkoa ennen tutkimushoidon aloittamista (eli antioksidanttilääkkeiden kohdalla on noudatettava pakollista 4 viikon huuhtoutumisaikaa ennen tutkimuslääkkeen aloittamista),
  • muut vasodilataattorit
  • rauhoittava lääke, kuten bentsodiatsepiini, meprobamaatti tai buspironi ja/tai masennuslääke (vain yksi), epästabiilina annoksena

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Tukevaa hoitoa
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Lääke: Plasebo
Plasebo 1 tabletti BID, suun kautta 12-14 viikon ajan
Kokeellinen: EGb 761® 120 mg
Lääke: EGb 761 120 mg
EGb 761® 120 mg bid, suun kautta 12-14 viikon ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kreatiinin uudelleenfosforylaatioaste harjoituksen jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) - viikko 12
Kreatiinin uudelleenfosforylaationopeus harjoituksen jälkeen mitattuna Phosphorus 31 Nuclear Magnetic Resonance (P-31 NMR) -spektroskopialla ja laskettu lihasten pH:n mukaisella korjauksella.
Lähtötilanne (viikko 0) - viikko 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Peak Post Exercise Perfuusio
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) - viikko 12
Harjoituksen jälkeisen perfuusion huippu (ml/mn/100 g kudosta) arvioitiin käyttämällä valtimoiden spin-leimausta yhdistettynä ydinmagneettiseen resonanssikuvaukseen.
Lähtötilanne (viikko 0) - viikko 12
Perfuusiohuippujen aika
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) - viikko 12
Lähtötilanne (viikko 0) - viikko 12
Integroitu perfuusioaika ensimmäisten 9 minuutin aikana harjoituksen jälkeen.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) - viikko 12
Integraali "huippuperfuusio" 9 minuutin aikana harjoituksen jälkeen.
Lähtötilanne (viikko 0) - viikko 12
Lihasten uudelleenhapetusaste harjoituksen jälkeen.
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) - viikko 12
Lihasten uudelleenhapetusnopeus harjoituksen jälkeen arvioitiin käyttämällä Myoglobin Hydrogen-1 Nuclear Magnetic Resonance -spektroskopiaa.
Lähtötilanne (viikko 0) - viikko 12
Lihasten trophicity: Lihasten maksimipoikkileikkaus
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) - viikko 12
Lihasten troofisuus mitattuna Phosphorus 31 -ydinmagneettiresonanssispektroskopialla (P-31 NMR) ja laskettu lihaksen maksimipoikkileikkauksen (cm^2) perusteella.
Lähtötilanne (viikko 0) - viikko 12
Kehitetty voima harjoitusottelun aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) - viikko 12
Kehittynyt voima harjoitusottelun aikana mitattuna fosfori 31 ydinmagneettisella resonanssilla (P-31 NMR) spektroskopialla
Lähtötilanne (viikko 0) - viikko 12
Harjoittelun aikana kehitetty normalisoitu työ
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) - viikko 12

Harjoituksen aikana kehittynyt normalisoitu työ on johdettu nimellä Työ, joka kehittyy harjoituksen aikana/([60 X lihaksen maksimipoikkileikkaus]-1100).

Normalisoitu työ mitattuna käyttämällä Phosphorus 31 Nuclear Magnetic Resonance (P-31 NMR) -spektroskopiaa.
Lähtötilanne (viikko 0) - viikko 12
Aineenvaihdunnan tehokkuusindeksi
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) - viikko 12
Aineenvaihdunnan tehokkuusindeksi johdettiin muodossa Normalisoitu työ x kreatiinin fosforylaationopeus (sek-1). [Normaloitu työ on johdettu harjoituksen aikana kehitetyllä työllä/(60 X maksimi lihaksen poikkileikkaus-1100)]. Suuremmat aineenvaihdunnan tehokkuusindeksin arvot osoittavat luurankolihasten energian paranemista, kun taas pienemmät arvot osoittavat päinvastaista. Kaavaa käyttämällä saadut negatiiviset arvot osoittivat vakavaa lihasheikkoutta.
Lähtötilanne (viikko 0) - viikko 12
International Cooperative Ataxia Rating Scale [ICARS] (kokonaispisteet)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) - viikko 12
ICARS-mittaria käytettiin Friedreichin ataksian yleisten kliinisten oireiden mittaamiseen käyttämällä neljää alaasteikkoa (ts. Asennon ja kävelyn häiriöt, kineettiset toiminnot, puhehäiriöt ja silmän motoriset häiriöt). Kunkin ala-asteikon pisteet ilmaisevat ataksian laajuuden kullakin kliinisesti tärkeällä alueella, ja ala-asteikon pisteet lasketaan myös yhteen kokonaispistemääräksi, joka vaihtelee välillä 0-100, ja 100 osoittaa vakavimman vaikutuksen saaneen lopputuloksen.
Lähtötilanne (viikko 0) - viikko 12
ICARS (asento- ja kävelyhäiriöpisteet)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) - viikko 12
ICARS-mittaria käytettiin Friedreichin ataksian yleisten kliinisten oireiden mittaamiseen käyttämällä neljää alaskaalaa, mukaan lukien asento- ja kävelyhäiriöt. Asennon ja kävelyhäiriöiden pisteet vaihtelevat välillä 0–34 (korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa vajaatoimintaa).
Lähtötilanne (viikko 0) - viikko 12
ICARS (Kinetic Function Score)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) - viikko 12
ICARS-mittaria käytettiin Friedreichin ataksian yleisten kliinisten oireiden mittaamiseen käyttämällä neljää alaskaalaa, mukaan lukien kineettinen toiminta. Kineettisen toiminnan pisteet vaihtelevat välillä 0 - 52 (korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa vajaatoimintaa).
Lähtötilanne (viikko 0) - viikko 12
ICARS (puhehäiriöpisteet)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) - viikko 12
ICARS-mittaria käytettiin Friedreichin ataksian yleisten kliinisten oireiden mittaamiseen käyttämällä neljää alaskaalaa, mukaan lukien puhehäiriöt. Puhehäiriöiden pisteet vaihtelevat 0-8 (korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa vajaatoimintaa).
Lähtötilanne (viikko 0) - viikko 12
ICARS (Oculomotor Disorders Score)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) - viikko 12
ICARS-mittaria käytettiin Friedreichin ataksian yleisten kliinisten oireiden mittaamiseen käyttämällä neljää alaskaalaa, mukaan lukien silmämotoriset häiriöt. Silmämotoristen häiriöiden pisteet vaihtelevat 0–6 (korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa vajaatoimintaa).
Lähtötilanne (viikko 0) - viikko 12
Ajastettu 25 jalan kävelytesti
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) - viikko 12
Lähtötilanne (viikko 0) - viikko 12
Yhdeksänreikäinen tappitesti (dominoiva käsi)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) - viikko 12
Yhdeksänreiän testillä arvioitiin kognitiivisia toimintoja ja erityisesti hienomotorista koordinaatiota. Potilasta pyydettiin asettamaan yhdeksän tappia yhdeksään reikään ja pisteytettiin ajan mukaan, joka kului kaikkien yhdeksän tapin asettamiseen ja poistamiseen.
Lähtötilanne (viikko 0) - viikko 12
Yhdeksänreikäinen tappitesti (ei-dominoiva käsi)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) - viikko 12
Yhdeksänreiän testillä arvioitiin kognitiivisia toimintoja ja erityisesti hienomotorista koordinaatiota. Potilasta pyydettiin asettamaan yhdeksän tappia yhdeksään reikään ja pisteytettiin ajan mukaan, joka kului kaikkien yhdeksän tapin asettamiseen ja poistamiseen.
Lähtötilanne (viikko 0) - viikko 12
Valinta Reaktioaika Testi - Reaktioaika
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) - viikko 12
Kognitiivisen toiminnan arvioinnissa käytettiin valintareaktioaikatestiä. Kun yksi kuudesta merkkivalosta satunnaisesti esitettiin, potilasta pyydettiin reagoimaan mahdollisimman nopeasti ja tarkasti poistamalla hallitsevan käden etusormi alimmasta näppäimestä ja painamalla mitä tahansa kuudesta ylimmästä näppäimestä, jonka signaali osoitti. Reaktioaika oli aika, joka kului ärsykkeen esittämisen ja sormen vapauttamisen välillä, ja liikeaika määriteltiin ajaksi, joka kului sormen vapauttamisen ja toisen näppäimen painamisen välillä.
Lähtötilanne (viikko 0) - viikko 12
Valintareaktioaikatesti – liikeaika
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) - viikko 12
Kognitiivisen toiminnan arvioinnissa käytettiin valintareaktioaikatestiä. Kun yksi kuudesta merkkivalosta satunnaisesti esitettiin, potilasta pyydettiin reagoimaan mahdollisimman nopeasti ja tarkasti poistamalla hallitsevan käden etusormi alimmasta näppäimestä ja painamalla mitä tahansa kuudesta ylimmästä näppäimestä, jonka signaali osoitti. Reaktioaika oli aika, joka kului ärsykkeen esittämisen ja sormen vapauttamisen välillä, ja liikeaika määriteltiin ajaksi, joka kului sormen vapauttamisen ja toisen näppäimen painamisen välillä.
Lähtötilanne (viikko 0) - viikko 12
Visual Assessment Scale (VAS) maailmanlaajuisen vaikutelman asteikko - Potilas
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) - viikko 12
VAS käytti 10 cm:n pisteytysasteikkoa, jossa arvot ilmoitettiin millimetreinä siten, että 0 = huono ja 100 = hyvä. VAS:n kokonaispistemäärä on 0–100.
Lähtötilanne (viikko 0) - viikko 12
Globaalin vaikutelman visuaalinen arviointiasteikko (VAS) - vanhemmat
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) - viikko 12
VAS käytti 10 cm:n pisteytysasteikkoa, jossa arvot ilmoitettiin millimetreinä siten, että 0 = huono ja 100 = hyvä. VAS:n kokonaispistemäärä on 0–100.
Lähtötilanne (viikko 0) - viikko 12
Global Impression Visual Assessment Scale (VAS) -tutkija
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0) - viikko 12
VAS käytti 10 cm:n pisteytysasteikkoa, jossa arvot ilmoitettiin millimetreinä siten, että 0 = huono ja 100 = hyvä. VAS:n kokonaispistemäärä on 0–100.
Lähtötilanne (viikko 0) - viikko 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ipsen

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. kesäkuuta 2008

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. lokakuuta 2011

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. lokakuuta 2011

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 15. tammikuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 15. tammikuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 16. tammikuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 7. huhtikuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 30. maaliskuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2-39-00240-133
  • 2007-005371-34 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa