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Eficacia de EGb761 en pacientes que sufren de ataxia de Friedreich

30 de marzo de 2020 actualizado por: Ipsen

Eficacia de EGb761 120 mg dos veces al día versus placebo en pacientes que sufren de ataxia de Friedreich. Estudio clínico de 3 meses, fase II, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos.

El propósito de este protocolo es determinar la eficacia de EGb 761 120 mg dos veces al día versus placebo en pacientes que padecen ataxia de Friedreich.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

22

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôspital Necker Enfants Malades

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

8 años a 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de ataxia de Friedreich confirmado por expansión mutada evidenciada del gen Frataxin
  • Paciente ambulatorio, con reflejos tendinosos deprimidos y síndrome piramidal asociado o no a pérdida de los sentidos posicional o vibratorio o disartria
  • Paciente capaz de realizar las pruebas del estudio

Criterio de exclusión:

  • Enfermedad cardíaca grave evaluada mediante ecocardiografía realizada al menos en los 6 meses anteriores a la selección o durante el período de lavado (4 semanas)
  • Contraindicación absoluta para el examen de espectroscopia de resonancia magnética nuclear (RMN): hierro y cualquier objeto magnético implantado en todo el cuerpo, p. algunos neuroestimuladores, marcapasos cardíacos, clips vasculares y otras prótesis ortopédicas implantadas
  • Paciente que no se agotó en el fondo común de fosfocreatina (PCr) en más del 30 % durante la sesión de ejercicio
  • Cualquier uso continuo de los siguientes medicamentos prohibidos:
  • otro antioxidante como idebenona, coenzima Q, vitamina E/C tomado durante menos de 4 semanas antes del inicio del tratamiento del estudio (es decir, para los fármacos antioxidantes se debe observar un período de lavado obligatorio de 4 semanas antes del inicio del fármaco del estudio),
  • cualquier otro vasodilatador
  • tranquilizante como benzodiazepina, meprobamato o buspirona, y/o antidepresivo (solo uno), a dosis no estable

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Cuidados de apoyo
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Droga: Placebo
Placebo 1 tableta BID, por vía oral durante 12 a 14 semanas
Experimental: EGb 761® 120 mg
Droga: EGb 761 120 mg
EGb 761® 120 mg dos veces al día, por vía oral durante 12 a 14 semanas

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de refosforilación de creatina después del ejercicio
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) a la semana 12
Tasa de refosforilación de creatina después del ejercicio medida mediante espectroscopía de resonancia magnética nuclear de fósforo 31 (RMN P-31) y calculada con corrección según el pH muscular.
Línea de base (semana 0) a la semana 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Perfusión máxima después del ejercicio
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) a la semana 12
La perfusión máxima posterior al ejercicio (mL/mn/100 g de tejido) se evaluó mediante marcaje de espín arterial combinado con imágenes de resonancia magnética nuclear.
Línea de base (semana 0) a la semana 12
Tiempo hasta la perfusión máxima
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) a la semana 12
Línea de base (semana 0) a la semana 12
Integral de tiempo de perfusión durante los primeros 9 minutos posteriores al ejercicio.
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) a la semana 12
La integral de 'perfusión máxima' durante un período de 9 minutos después del ejercicio.
Línea de base (semana 0) a la semana 12
Tasa de reoxigenación muscular después del ejercicio.
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) a la semana 12
La tasa de reoxigenación muscular posterior al ejercicio se evaluó mediante espectroscopía de resonancia magnética nuclear de mioglobina hidrógeno-1.
Línea de base (semana 0) a la semana 12
Troficidad muscular: sección transversal máxima del músculo
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) a la semana 12
Troficidad muscular medida mediante espectroscopía de resonancia magnética nuclear de fósforo 31 (RMN P-31) y calculada en función de la sección transversal máxima del músculo (cm^2)
Línea de base (semana 0) a la semana 12
Fuerza desarrollada durante la sesión de ejercicio
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) a la semana 12
Fuerza desarrollada durante la sesión de ejercicio medida usando espectroscopía de resonancia magnética nuclear de fósforo 31 (RMN P-31)
Línea de base (semana 0) a la semana 12
Trabajo Normalizado Desarrollado Durante el Ejercicio
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) a la semana 12

El trabajo normalizado desarrollado durante el ejercicio se derivó como Trabajo desarrollado durante el ejercicio/([60 X Sección transversal máxima del músculo]-1100).

Trabajo normalizado medido usando espectroscopía de resonancia magnética nuclear de fósforo 31 (RMN P-31).
Línea de base (semana 0) a la semana 12
Índice de eficacia del metabolismo
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) a la semana 12
El índice de eficacia del metabolismo se derivó como trabajo normalizado x tasa de fosforilación de creatina (seg-1). [El trabajo normalizado se derivó como Trabajo desarrollado durante el ejercicio/(60 X Sección transversal máxima del músculo-1100)]. Los valores más altos del índice de eficacia del metabolismo indican una mejora en la energía del músculo esquelético, mientras que los valores más bajos indican lo contrario. Los valores negativos obtenidos usando la fórmula indicaron niveles severos de debilidad muscular.
Línea de base (semana 0) a la semana 12
Escala Cooperativa Internacional de Calificación de Ataxia [ICARS] (Puntuación total)
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) a la semana 12
El ICARS se utilizó para medir los síntomas clínicos generales de la ataxia de Friedreich utilizando cuatro subescalas (es decir, Trastornos de la postura y la marcha, funciones cinéticas, trastornos del habla y trastornos oculomotores). Las puntuaciones de cada subescala cuantifican la extensión de la ataxia en cada área clínicamente importante y las puntuaciones de las subescalas también se suman para dar una puntuación total que va de 0 a 100, siendo 100 indicativo del resultado más gravemente afectado.
Línea de base (semana 0) a la semana 12
ICARS (puntuación de alteración de la postura y la marcha)
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) a la semana 12
El ICARS se utilizó para medir los síntomas clínicos generales de la ataxia de Friedreich utilizando cuatro subescalas que incluyen alteraciones de la postura y la marcha. La puntuación de los trastornos de la postura y la marcha varía de 0 a 34 (las puntuaciones más altas indican niveles más altos de deterioro).
Línea de base (semana 0) a la semana 12
ICARS (puntuación de función cinética)
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) a la semana 12
El ICARS se utilizó para medir los síntomas clínicos generales de la ataxia de Friedreich mediante cuatro subescalas, incluida la función cinética. La puntuación de la función cinética varía de 0 a 52 (las puntuaciones más altas indican niveles más altos de deterioro).
Línea de base (semana 0) a la semana 12
ICARS (puntuación de trastornos del habla)
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) a la semana 12
El ICARS se utilizó para medir los síntomas clínicos generales de la ataxia de Friedreich utilizando cuatro subescalas que incluyen trastornos del habla. La puntuación de los trastornos del habla varía de 0 a 8 (las puntuaciones más altas indican niveles más altos de deterioro).
Línea de base (semana 0) a la semana 12
ICARS (puntuación de trastornos oculomotores)
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) a la semana 12
El ICARS se utilizó para medir los síntomas clínicos generales de la ataxia de Friedreich utilizando cuatro subescalas que incluyen trastornos oculomotores. La puntuación de los trastornos oculomotores varía de 0 a 6 (las puntuaciones más altas indican niveles más altos de deterioro).
Línea de base (semana 0) a la semana 12
Prueba de caminata cronometrada de 25 pies
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) a la semana 12
Línea de base (semana 0) a la semana 12
Prueba de clavija de nueve agujeros (mano dominante)
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) a la semana 12
La prueba de la clavija de nueve hoyos se utilizó para evaluar la función cognitiva y, en particular, la coordinación motora fina. Se le pidió al paciente que colocara nueve clavijas en nueve agujeros y se le calificó según la cantidad de tiempo que tomó colocar y quitar las nueve clavijas.
Línea de base (semana 0) a la semana 12
Prueba de clavija de nueve agujeros (mano no dominante)
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) a la semana 12
La prueba de la clavija de nueve hoyos se utilizó para evaluar la función cognitiva y, en particular, la coordinación motora fina. Se le pidió al paciente que colocara nueve clavijas en nueve agujeros y se le calificó según la cantidad de tiempo que tomó colocar y quitar las nueve clavijas.
Línea de base (semana 0) a la semana 12
Prueba de tiempo de reacción Choice - Tiempo de reacción
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) a la semana 12
La prueba de tiempo de reacción de elección se utilizó para evaluar el funcionamiento cognitivo. En la presentación aleatoria de una de las seis luces de señal, se le pidió al paciente que respondiera de la manera más rápida y precisa posible retirando el dedo índice de la mano dominante de la tecla inferior y presionando cualquiera de las seis teclas superiores indicadas por la señal. El tiempo de reacción fue el tiempo transcurrido entre la presentación del estímulo y la liberación del dedo y el tiempo de movimiento se definió como el tiempo transcurrido entre la liberación del dedo y la presión de la segunda tecla.
Línea de base (semana 0) a la semana 12
Prueba de tiempo de reacción de elección: tiempo de movimiento
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) a la semana 12
La prueba de tiempo de reacción de elección se utilizó para evaluar el funcionamiento cognitivo. En la presentación aleatoria de una de las seis luces de señal, se le pidió al paciente que respondiera de la manera más rápida y precisa posible retirando el dedo índice de la mano dominante de la tecla inferior y presionando cualquiera de las seis teclas superiores indicadas por la señal. El tiempo de reacción fue el tiempo transcurrido entre la presentación del estímulo y la liberación del dedo y el tiempo de movimiento se definió como el tiempo transcurrido entre la liberación del dedo y la presión de la segunda tecla.
Línea de base (semana 0) a la semana 12
Escala de Evaluación Visual (VAS) de Impresión Global - Paciente
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) a la semana 12
La EVA utilizó una escala de puntuación de 10 cm en la que los valores se informaron en mm, de modo que 0 = malo y 100 = bueno. El rango de puntaje total en VAS es de 0 a 100.
Línea de base (semana 0) a la semana 12
Escala de Evaluación Visual (EVA) de Impresión Global - Padres
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) a la semana 12
La EVA utilizó una escala de puntuación de 10 cm en la que los valores se informaron en mm, de modo que 0 = malo y 100 = bueno. El rango de puntaje total en VAS es de 0 a 100.
Línea de base (semana 0) a la semana 12
Escala de Evaluación Visual (VAS) de Impresión Global - Investigador
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) a la semana 12
La EVA utilizó una escala de puntuación de 10 cm en la que los valores se informaron en mm, de modo que 0 = malo y 100 = bueno. El rango de puntaje total en VAS es de 0 a 100.
Línea de base (semana 0) a la semana 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Ipsen

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de junio de 2008

Finalización primaria (Actual)

1 de octubre de 2011

Finalización del estudio (Actual)

1 de octubre de 2011

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de enero de 2009

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de enero de 2009

Publicado por primera vez (Estimar)

16 de enero de 2009

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

7 de abril de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de marzo de 2020

Última verificación

1 de marzo de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 2-39-00240-133
  • 2007-005371-34 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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