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Wirksamkeit von EGb761 bei Patienten mit Friedreich-Ataxie

30. März 2020 aktualisiert von: Ipsen

Wirksamkeit von EGb761 120 mg zweimal täglich im Vergleich zu Placebo bei Patienten mit Friedreich-Ataxie. Eine 3-monatige, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Parallelgruppenstudie der Phase II.

Der Zweck dieses Protokolls ist die Bestimmung der Wirksamkeit von EGb 761 120 mg zweimal täglich im Vergleich zu Placebo bei Patienten mit Friedreich-Ataxie

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

22

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hôspital Necker Enfants Malades

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Friedreich-Ataxie-Diagnose bestätigt durch nachgewiesene Mutationsexpansion des Frataxin-Gens
  • Gehfähiger Patient mit verminderten Sehnenreflexen und Pyramidensyndrom, verbunden oder nicht mit einem Verlust des Positions- oder Vibrationssinns oder Dysarthrie
  • Patient, der in der Lage ist, die Tests der Studie durchzuführen

Ausschlusskriterien:

  • Schwere Herzerkrankung, beurteilt durch Echokardiographie, durchgeführt mindestens innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening oder während der Auswaschphase (4 Wochen)
  • Absolute Kontraindikation für Kernspinresonanzspektroskopie(NMR)-Untersuchung: Eisen und alle magnetischen Gegenstände, die in den ganzen Körper implantiert werden, z. einige Neurostimulatoren, Herzschrittmacher, Gefäßklemmen und andere implantierte orthopädische Prothesen
  • Patient, bei dem der Phosphokreatin (PCr)-Pool zu Studienbeginn während des Trainings nicht um mehr als 30 % abgebaut wurde
  • Jede kontinuierliche Verwendung der folgenden verbotenen Medikamente:
  • andere Antioxidantien wie Idebenon, Coenzym Q, Vitamin E/C, die weniger als 4 Wochen vor Beginn der Studienbehandlung eingenommen wurden (d. h. für Antioxidantien muss eine obligatorische Auswaschphase von 4 Wochen vor Beginn der Studienbehandlung eingehalten werden),
  • alle anderen Vasodilatatoren
  • Beruhigungsmittel wie Benzodiazepin, Meprobamat oder Buspiron und/oder Antidepressiva (nur eines) in nicht stabiler Dosis

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Unterstützende Pflege
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Placebo 1 Tablette BID, oral für 12 bis 14 Wochen
Experimental: EGb 761® 120 mg
Arzneimittel: EGb761 120 mg
EGb 761® 120 mg zweimal täglich, oral für 12 bis 14 Wochen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kreatin-Rephosphorylierungsrate nach dem Training
Zeitfenster: Baseline (Woche 0) bis Woche 12
Kreatin-Rephosphorylierungsrate nach dem Training, gemessen mit Phosphor 31 Nuclear Magnetic Resonance (P-31 NMR)-Spektroskopie und berechnet mit Korrektur gemäß Muskel-pH.
Baseline (Woche 0) bis Woche 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Spitzendurchblutung nach Belastung
Zeitfenster: Baseline (Woche 0) bis Woche 12
Die Spitzendurchblutung nach Belastung (ml/min/100 g Gewebe) wurde unter Verwendung von arteriellem Spin-Labeling in Kombination mit Kernspinresonanz-Bildgebung bewertet.
Baseline (Woche 0) bis Woche 12
Zeit bis zur Spitzendurchblutung
Zeitfenster: Baseline (Woche 0) bis Woche 12
Baseline (Woche 0) bis Woche 12
Perfusionszeit-Integral während der ersten 9 Minuten nach der Belastung.
Zeitfenster: Baseline (Woche 0) bis Woche 12
Das Integral der „Spitzendurchblutung“ über einen Zeitraum von 9 Minuten nach dem Training.
Baseline (Woche 0) bis Woche 12
Muskelreoxygenierungsrate nach dem Training.
Zeitfenster: Baseline (Woche 0) bis Woche 12
Die Reoxygenierungsrate der Muskeln nach dem Training wurde unter Verwendung von Myoglobin-Wasserstoff-1-kernmagnetischer Resonanzspektroskopie bewertet.
Baseline (Woche 0) bis Woche 12
Muskeltrophizität: Maximaler Muskelquerschnitt
Zeitfenster: Baseline (Woche 0) bis Woche 12
Muskeltrophizität gemessen mit Phosphorus 31 Nuclear Magnetic Resonance (P-31 NMR)-Spektroskopie und berechnet basierend auf dem maximalen Querschnitt des Muskels (cm^2)
Baseline (Woche 0) bis Woche 12
Entwickelte Kraft während des Übungskampfes
Zeitfenster: Baseline (Woche 0) bis Woche 12
Entwickelte Kraft während des Übungskampfes, gemessen mit Phosphor 31 Nuclear Magnetic Resonance (P-31 NMR)-Spektroskopie
Baseline (Woche 0) bis Woche 12
Normalisierte Arbeit, die während der Übung entwickelt wurde
Zeitfenster: Baseline (Woche 0) bis Woche 12

Die während der Übung entwickelte normalisierte Arbeit wurde als während der Übung entwickelte Arbeit/([60 x maximaler Muskelquerschnitt] – 1100) abgeleitet.

Normalisierte Arbeit, gemessen mit Phosphor 31 Nuclear Magnetic Resonance (P-31 NMR)-Spektroskopie.
Baseline (Woche 0) bis Woche 12
Metabolismus-Wirksamkeitsindex
Zeitfenster: Baseline (Woche 0) bis Woche 12
Der Metabolic Efficiency Index wurde als normalisierte Arbeit x Kreatin-Phosphorylierungsrate (sec-1) abgeleitet. [Normalisierte Arbeit wurde als während der Übung entwickelte Arbeit abgeleitet/(60 x maximaler Querschnitt des Muskels – 1100)]. Höhere Werte des Metabolism Efficacy Index zeigen eine Verbesserung der Skelettmuskelenergie an, während niedrigere Werte das Gegenteil anzeigen. Negative Werte, die unter Verwendung der Formel erhalten wurden, zeigten schwere Grade von Muskelschwäche an.
Baseline (Woche 0) bis Woche 12
International Cooperative Ataxia Rating Scale [ICARS] (Gesamtpunktzahl)
Zeitfenster: Baseline (Woche 0) bis Woche 12
Der ICARS wurde verwendet, um die allgemeinen klinischen Symptome der Friedreich-Ataxie unter Verwendung von vier Subskalen (d. h. Haltungs- und Gangstörungen, kinetische Funktionen, Sprachstörungen und okulomotorische Störungen). Die Bewertungen für jede Subskala quantifizieren das Ausmaß der Ataxie in jedem klinisch wichtigen Bereich, und die Subskalenbewertungen werden ebenfalls summiert, um eine Gesamtbewertung im Bereich von 0 bis 100 zu erhalten, wobei 100 das am stärksten betroffene Ergebnis angibt.
Baseline (Woche 0) bis Woche 12
ICARS (Posture and Gait Disturbance Score)
Zeitfenster: Baseline (Woche 0) bis Woche 12
Der ICARS wurde verwendet, um die allgemeinen klinischen Symptome der Friedreich-Ataxie unter Verwendung von vier Subskalen einschließlich Haltungs- und Gangstörungen zu messen. Die Punktzahl für Haltungs- und Gangstörungen reicht von 0 bis 34 (höhere Punktzahlen weisen auf ein höheres Maß an Beeinträchtigung hin).
Baseline (Woche 0) bis Woche 12
ICARS (Kinetic Function Score)
Zeitfenster: Baseline (Woche 0) bis Woche 12
Der ICARS wurde verwendet, um die allgemeinen klinischen Symptome der Friedreich-Ataxie unter Verwendung von vier Subskalen einschließlich der kinetischen Funktion zu messen. Kinetic Function Scores reichen von 0 bis 52 (höhere Scores weisen auf ein höheres Maß an Beeinträchtigung hin).
Baseline (Woche 0) bis Woche 12
ICARS (Speech Disorders Score)
Zeitfenster: Baseline (Woche 0) bis Woche 12
Der ICARS wurde verwendet, um die allgemeinen klinischen Symptome der Friedreich-Ataxie unter Verwendung von vier Subskalen einschließlich Sprachstörungen zu messen. Der Score für Sprachstörungen reicht von 0 bis 8 (höhere Scores weisen auf ein höheres Maß an Beeinträchtigung hin).
Baseline (Woche 0) bis Woche 12
ICARS (Score für okulomotorische Störungen)
Zeitfenster: Baseline (Woche 0) bis Woche 12
Der ICARS wurde verwendet, um die allgemeinen klinischen Symptome der Friedreich-Ataxie unter Verwendung von vier Subskalen einschließlich okulomotorischer Störungen zu messen. Die Punktzahl für okulomotorische Störungen reicht von 0 bis 6 (höhere Punktzahlen weisen auf ein höheres Maß an Beeinträchtigung hin).
Baseline (Woche 0) bis Woche 12
Zeitgesteuerter 25-Fuß-Gehtest
Zeitfenster: Baseline (Woche 0) bis Woche 12
Baseline (Woche 0) bis Woche 12
Peg-Test mit neun Löchern (dominante Hand)
Zeitfenster: Baseline (Woche 0) bis Woche 12
Der Neun-Loch-Peg-Test wurde verwendet, um die kognitive Funktion und insbesondere die Feinmotorik zu beurteilen. Der Patient wurde gebeten, neun Stifte in neun Löcher zu setzen, und wurde nach der Zeit bewertet, die zum Platzieren und Entfernen aller neun Stifte benötigt wurde.
Baseline (Woche 0) bis Woche 12
Peg-Test mit neun Löchern (nicht dominante Hand)
Zeitfenster: Baseline (Woche 0) bis Woche 12
Der Neun-Loch-Peg-Test wurde verwendet, um die kognitive Funktion und insbesondere die Feinmotorik zu beurteilen. Der Patient wurde gebeten, neun Stifte in neun Löcher zu setzen, und wurde nach der Zeit bewertet, die zum Platzieren und Entfernen aller neun Stifte benötigt wurde.
Baseline (Woche 0) bis Woche 12
Auswahl Reaktionszeittest - Reaktionszeit
Zeitfenster: Baseline (Woche 0) bis Woche 12
Der Choice Reaction Time Test wurde verwendet, um die kognitive Funktion zu beurteilen. Bei zufälliger Präsentation eines von sechs Signallichtern wurde der Patient gebeten, so schnell und genau wie möglich zu reagieren, indem er seinen Zeigefinger der dominanten Hand von der unteren Taste nahm und diejenige der oberen sechs Tasten drückte, die durch das Signal angezeigt wurde. Die Reaktionszeit war die Zeit, die zwischen der Darbietung des Stimulus und dem Loslassen des Fingers verging, und die Bewegungszeit wurde als die Zeit definiert, die zwischen dem Loslassen des Fingers und dem Drücken der zweiten Taste verging.
Baseline (Woche 0) bis Woche 12
Auswahl Reaktionszeittest - Bewegungszeit
Zeitfenster: Baseline (Woche 0) bis Woche 12
Der Choice Reaction Time Test wurde verwendet, um die kognitive Funktion zu beurteilen. Bei zufälliger Präsentation eines von sechs Signallichtern wurde der Patient gebeten, so schnell und genau wie möglich zu reagieren, indem er seinen Zeigefinger der dominanten Hand von der unteren Taste nahm und diejenige der oberen sechs Tasten drückte, die durch das Signal angezeigt wurde. Die Reaktionszeit war die Zeit, die zwischen der Darbietung des Stimulus und dem Loslassen des Fingers verging, und die Bewegungszeit wurde als die Zeit definiert, die zwischen dem Loslassen des Fingers und dem Drücken der zweiten Taste verging.
Baseline (Woche 0) bis Woche 12
Visuelle Bewertungsskala (VAS) des Gesamteindrucks – Patient
Zeitfenster: Baseline (Woche 0) bis Woche 12
Die VAS verwendete eine 10-cm-Bewertungsskala, in der Werte in mm angegeben wurden, so dass 0 = schlecht und 100 = gut. Der Gesamtpunktzahlbereich auf VAS reicht von 0 bis 100.
Baseline (Woche 0) bis Woche 12
Visuelle Bewertungsskala (VAS) des Gesamteindrucks – Eltern
Zeitfenster: Baseline (Woche 0) bis Woche 12
Die VAS verwendete eine 10-cm-Bewertungsskala, in der Werte in mm angegeben wurden, so dass 0 = schlecht und 100 = gut. Der Gesamtpunktzahlbereich auf VAS reicht von 0 bis 100.
Baseline (Woche 0) bis Woche 12
Visuelle Bewertungsskala (VAS) des Gesamteindrucks – Ermittler
Zeitfenster: Baseline (Woche 0) bis Woche 12
Die VAS verwendete eine 10-cm-Bewertungsskala, in der Werte in mm angegeben wurden, so dass 0 = schlecht und 100 = gut. Der Gesamtpunktzahlbereich auf VAS reicht von 0 bis 100.
Baseline (Woche 0) bis Woche 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ipsen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2008

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2011

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2011

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Januar 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Januar 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

16. Januar 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. April 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. März 2020

Zuletzt verifiziert

1. März 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2-39-00240-133
  • 2007-005371-34 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Friedreich Ataxie

Klinische Studien zur EGb761 120 mg

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