Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost EGb761 u pacientů trpících Friedreichovou ataxií

30. března 2020 aktualizováno: Ipsen

Účinnost EGb761 120 mg bid versus placebo u pacientů trpících Friedreichovou ataxií. 3 měsíční, fáze II, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová klinická studie.

Účelem tohoto protokolu je stanovit účinnost EGb 761 120 mg dvakrát denně oproti placebu u pacientů trpících Friedreichovou ataxií

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

22

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75015
        • Hôspital Necker Enfants Malades

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

8 let až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Friedreichova diagnóza ataxie potvrzena prokázanou mutační expanzí genu Frataxin
  • Ambulantní pacient s útlumovými šlachovými reflexy a pyramidálním syndromem spojeným či nikoli se ztrátou polohy nebo vibračních smyslů nebo dysartrií
  • Pacient schopen provádět testy studie

Kritéria vyloučení:

  • Závažné srdeční onemocnění hodnocené echokardiografií provedenou nejméně 6 měsíců před screeningem nebo během vymývacího období (4 týdny)
  • Absolutní kontraindikace vyšetření nukleární magnetickou rezonancí (NMR): železo a jakékoliv magnetické předměty implantované do celého těla, např. některé neurostimulátory, kardiostimulátory, cévní klipy a další implantované ortopedické protézy
  • Pacient, u kterého nedošlo k depleci výchozího množství fosfokreatinu (PCr) o více než 30 % během cvičení
  • Jakékoli nepřetržité užívání následujících zakázaných léků:
  • jiný antioxidant, jako je idebenon, koenzym Q, vitamín E/C užívaný méně než 4 týdny před zahájením studijní léčby (tj. u antioxidačních léků musí být dodržena povinná vymývací perioda 4 týdny před zahájením studie),
  • jakékoli jiné vazodilatátory
  • trankvilizér, jako je benzodiazepin, meprobamát nebo buspiron, a/nebo antidepresivum (pouze jedno), v nestabilní dávce

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Podpůrná péče
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
Placebo 1 tableta BID, perorálně po dobu 12 až 14 týdnů
Experimentální: EGb 761® 120 mg
Lék: EGb 761 120 mg
EGb 761® 120 mg dvakrát denně, perorálně po dobu 12 až 14 týdnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra refosforylace kreatinu po cvičení
Časové okno: Výchozí stav (týden 0) až týden 12
Rychlost refosforylace kreatinu po cvičení měřená pomocí nukleární magnetické rezonance P-31 (P-31 NMR) spektroskopie a vypočtená s korekcí podle svalového pH.
Výchozí stav (týden 0) až týden 12

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Špičková perfuze po cvičení
Časové okno: Výchozí stav (týden 0) až týden 12
Vrcholová perfuze po zátěži (ml/min/100 g tkáně) byla hodnocena pomocí značení arteriální rotací v kombinaci se zobrazováním pomocí nukleární magnetické rezonance.
Výchozí stav (týden 0) až týden 12
Čas na vrchol perfuze
Časové okno: Výchozí stav (týden 0) až týden 12
Výchozí stav (týden 0) až týden 12
Integrální doba perfuze během prvních 9 minut po cvičení.
Časové okno: Výchozí stav (týden 0) až týden 12
Integrál „vrcholové perfuze“ po dobu 9 minut po cvičení.
Výchozí stav (týden 0) až týden 12
Rychlost svalové reoxygenace po cvičení.
Časové okno: Výchozí stav (týden 0) až týden 12
Rychlost svalové reoxygenace po cvičení byla hodnocena pomocí nukleární magnetické rezonance Myoglobin Hydrogen-1.
Výchozí stav (týden 0) až týden 12
Svalová trofika: Maximální průřez svalu
Časové okno: Výchozí stav (týden 0) až týden 12
Svalová trofika měřená pomocí spektroskopie nukleární magnetické rezonance fosforu 31 (P-31 NMR) a vypočtená na základě maximálního průřezu svalu (cm^2)
Výchozí stav (týden 0) až týden 12
Vyvinutá síla během cvičebního zápasu
Časové okno: Výchozí stav (týden 0) až týden 12
Vyvinutá síla během cvičení měřená pomocí nukleární magnetické rezonance (P-31 NMR) spektroskopie fosforu 31
Výchozí stav (týden 0) až týden 12
Normalizovaná práce vyvinutá během cvičení
Časové okno: Výchozí stav (týden 0) až týden 12

Normalizovaná práce vyvinutá během cvičení byla odvozena jako práce vyvinutá během cvičení/([60 X Maximální průřez svalu]-1100).

Normalizovaná práce měřená pomocí spektroskopie nukleární magnetické rezonance fosforu 31 (P-31 NMR).
Výchozí stav (týden 0) až týden 12
Index účinnosti metabolismu
Časové okno: Výchozí stav (týden 0) až týden 12
Index účinnosti metabolismu byl odvozen jako normalizovaná práce x rychlost fosforylace kreatinu (sec-1). [Normalizovaná práce byla odvozena jako práce vyvinutá během cvičení/(60 X Maximální průřez svalu-1100)]. Vyšší hodnoty Metabolism Efficacy indexu indikují zlepšení energie kosterního svalstva, nižší hodnoty naopak. Negativní hodnoty získané pomocí vzorce indikovaly závažné úrovně svalové slabosti.
Výchozí stav (týden 0) až týden 12
International Cooperative Ataxia Rating Scale [ICARS] (celkové skóre)
Časové okno: Výchozí stav (týden 0) až týden 12
ICARS byl použit k měření obecných klinických příznaků Friedreichovy ataxie pomocí čtyř subškál (tj. Poruchy držení těla a chůze, Kinetické funkce, Poruchy řeči a Okulomotorické poruchy). Skóre pro každou subškálu kvantifikuje rozsah ataxie v každé klinicky důležité oblasti a skóre subškály se také sečte, aby poskytlo celkové skóre v rozsahu od 0 do 100, přičemž 100 ukazuje na nejvážněji postižený výsledek.
Výchozí stav (týden 0) až týden 12
ICARS (skóre poruch držení těla a chůze)
Časové okno: Výchozí stav (týden 0) až týden 12
ICARS byl použit k měření obecných klinických příznaků Friedreichovy ataxie pomocí čtyř subškál včetně poruch držení těla a chůze. Skóre poruch držení těla a chůze se pohybuje od 0 do 34 (vyšší skóre značí vyšší úrovně poškození).
Výchozí stav (týden 0) až týden 12
ICARS (skóre kinetické funkce)
Časové okno: Výchozí stav (týden 0) až týden 12
ICARS byl použit k měření obecných klinických příznaků Friedreichovy ataxie pomocí čtyř subškál včetně Kinetické funkce. Skóre kinetické funkce se pohybuje od 0 do 52 (vyšší skóre značí vyšší úrovně poškození).
Výchozí stav (týden 0) až týden 12
ICARS (skóre poruch řeči)
Časové okno: Výchozí stav (týden 0) až týden 12
ICARS byl použit k měření obecných klinických příznaků Friedreichovy ataxie pomocí čtyř subškál včetně poruch řeči. Skóre poruch řeči se pohybuje od 0 do 8 (vyšší skóre znamená vyšší úroveň postižení).
Výchozí stav (týden 0) až týden 12
ICARS (skóre okulomotorických poruch)
Časové okno: Výchozí stav (týden 0) až týden 12
ICARS byl použit k měření obecných klinických příznaků Friedreichovy ataxie pomocí čtyř subškál včetně okulomotorických poruch. Skóre okulomotorických poruch se pohybuje od 0 do 6 (vyšší skóre znamená vyšší úroveň poškození).
Výchozí stav (týden 0) až týden 12
Měřený test chůze na 25 stop
Časové okno: Výchozí stav (týden 0) až týden 12
Výchozí stav (týden 0) až týden 12
Test s devíti jamkami (dominantní ruka)
Časové okno: Výchozí stav (týden 0) až týden 12
Test s devíti jamkami byl použit k hodnocení kognitivních funkcí a zejména jemné motorické koordinace. Pacient byl požádán, aby umístil devět kolíků do devíti otvorů, a byla hodnocena doba, kterou trvalo umístění a odstranění všech devíti kolíků.
Výchozí stav (týden 0) až týden 12
Test kolíkem s devíti otvory (nedominantní ruka)
Časové okno: Výchozí stav (týden 0) až týden 12
Test s devíti jamkami byl použit k hodnocení kognitivních funkcí a zejména jemné motorické koordinace. Pacient byl požádán, aby umístil devět kolíků do devíti otvorů, a byla hodnocena doba, kterou trvalo umístění a odstranění všech devíti kolíků.
Výchozí stav (týden 0) až týden 12
Volba testu reakční doby - reakční doba
Časové okno: Výchozí stav (týden 0) až týden 12
K hodnocení kognitivních funkcí byl použit test volby reakční doby. Při náhodném zobrazení jedné ze šesti signálních kontrolek byl pacient požádán, aby reagoval co nejrychleji a nejpřesněji tím, že sejme ukazováček dominantní ruky ze spodní klávesy a stiskne kteroukoli z horních šesti kláves, která signalizuje signál. Reakční doba byla doba, která uplynula mezi předložením podnětu a uvolněním prstu, a doba pohybu byla definována jako doba, která uplynula mezi uvolněním prstu a stisknutím druhé klávesy.
Výchozí stav (týden 0) až týden 12
Volba Test reakční doby – Doba pohybu
Časové okno: Výchozí stav (týden 0) až týden 12
K hodnocení kognitivních funkcí byl použit test volby reakční doby. Při náhodném zobrazení jedné ze šesti signálních kontrolek byl pacient požádán, aby reagoval co nejrychleji a nejpřesněji tím, že sejme ukazováček dominantní ruky ze spodní klávesy a stiskne kteroukoli z horních šesti kláves, která signalizuje signál. Reakční doba byla doba, která uplynula mezi předložením podnětu a uvolněním prstu, a doba pohybu byla definována jako doba, která uplynula mezi uvolněním prstu a stisknutím druhé klávesy.
Výchozí stav (týden 0) až týden 12
Vizuální hodnotící stupnice (VAS) globálního dojmu – pacient
Časové okno: Výchozí stav (týden 0) až týden 12
VAS používal 10 cm skórovací stupnici, ve které byly hodnoty uváděny v mm, takže 0 = špatné a 100 = dobré. Celkový rozsah skóre na VAS je od 0 do 100.
Výchozí stav (týden 0) až týden 12
Vizuální hodnotící stupnice (VAS) globálního dojmu – rodiče
Časové okno: Výchozí stav (týden 0) až týden 12
VAS používal 10 cm skórovací stupnici, ve které byly hodnoty uváděny v mm, takže 0 = špatné a 100 = dobré. Celkový rozsah skóre na VAS je od 0 do 100.
Výchozí stav (týden 0) až týden 12
Vizuální hodnotící stupnice (VAS) globálního dojmu – vyšetřovatel
Časové okno: Výchozí stav (týden 0) až týden 12
VAS používal 10 cm skórovací stupnici, ve které byly hodnoty uváděny v mm, takže 0 = špatné a 100 = dobré. Celkový rozsah skóre na VAS je od 0 do 100.
Výchozí stav (týden 0) až týden 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ipsen

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2008

Primární dokončení (Aktuální)

1. října 2011

Dokončení studie (Aktuální)

1. října 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. ledna 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. ledna 2009

První zveřejněno (Odhad)

16. ledna 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. dubna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. března 2020

Naposledy ověřeno

1. března 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2-39-00240-133
  • 2007-005371-34 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na EGb 761 120 mg

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Congo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit