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Efficacia di EGb761 in pazienti affetti da atassia di Friedreich

30 marzo 2020 aggiornato da: Ipsen

Efficacia di EGb761 120 mg offerta rispetto al placebo in pazienti affetti da atassia di Friedreich. Uno studio clinico di 3 mesi, di fase II, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli.

Lo scopo di questo protocollo è determinare l'efficacia di EGb 761 120 mg bid rispetto al placebo in pazienti affetti da Atassia di Friedreich

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

22

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôspital Necker Enfants Malades

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 10 anni a 20 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di atassia di Friedreich confermata dall'evidenziata espansione della mutazione del gene della fratassina
  • Paziente deambulante, con riflessi tendinei depressi e sindrome piramidale associata o meno a perdita della posizione o del senso vibratorio o disartria
  • Paziente in grado di eseguire i test dello studio

Criteri di esclusione:

  • Malattia cardiaca grave valutata mediante ecocardiografia eseguita almeno entro 6 mesi prima dello screening o durante il periodo di wash out (4 settimane)
  • Controindicazione assoluta all'esame con spettroscopia di risonanza magnetica nucleare (NMR): ferro e qualsiasi oggetto magnetico impiantato in tutto il corpo, ad es. alcuni neurostimolatori, pace-maker cardiaci, clip vascolari e altre protesi ortopediche impiantate
  • Paziente che non ha esaurito il pool di fosfocreatina (PCr) al basale di oltre il 30% durante l'esercizio
  • Qualsiasi uso continuo dei seguenti farmaci proibiti:
  • altri antiossidanti come idebenone, coenzima Q, vitamina E/C assunti per meno di 4 settimane prima dell'inizio del trattamento in studio (vale a dire, per i farmaci antiossidanti deve essere osservato un periodo di sospensione obbligatorio di 4 settimane prima dell'inizio del farmaco in studio),
  • qualsiasi altro vasodilatatore
  • tranquillanti come benzodiazepine, meprobamato o buspirone, e/o antidepressivi (uno solo), a dosi non stabili

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Terapia di supporto
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
Placebo 1 compressa BID, per via orale per 12-14 settimane
Sperimentale: EGb 761® 120 mg
Droga: EGb 761 120 mg
EGb 761® 120 mg bid, per via orale per 12-14 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di fosforilazione della creatina dopo l'esercizio
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
Tasso di fosforilazione della creatina dopo l'esercizio misurato mediante spettroscopia di Risonanza Magnetica Nucleare Fosforo 31 (P-31 NMR) e calcolato con correzione in base al pH muscolare.
Dal basale (settimana 0) alla settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Picco di perfusione post esercizio
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
Il picco di perfusione post esercizio (mL/mn/100 g di tessuto) è stato valutato utilizzando l'etichettatura dello spin arterioso combinata con la risonanza magnetica nucleare.
Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
Tempo al picco di perfusione
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
Integrale del tempo di perfusione durante i primi 9 minuti dopo l'esercizio.
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
L'integrale del "picco di perfusione" per un periodo di 9 minuti dopo l'esercizio.
Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
Tasso di riossigenazione muscolare dopo l'esercizio.
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
Il tasso di riossigenazione muscolare dopo l'esercizio è stato valutato utilizzando la spettroscopia di risonanza magnetica nucleare di mioglobina idrogeno-1.
Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
Troficità muscolare: Sezione trasversale massima del muscolo
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
Troficità muscolare misurata utilizzando la spettroscopia di Risonanza Magnetica Nucleare al Fosforo 31 (P-31 NMR) e calcolata in base alla sezione trasversale massima del muscolo (cm^2)
Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
Forza sviluppata durante l'esercizio
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
Forza sviluppata durante l'esercizio fisico misurata utilizzando la spettroscopia di risonanza magnetica nucleare al fosforo 31 (P-31 NMR)
Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
Lavoro normalizzato sviluppato durante l'esercizio
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla settimana 12

Il lavoro normalizzato sviluppato durante l'esercizio è stato derivato come Lavoro sviluppato durante l'esercizio/([60 X Sezione trasversale massima del muscolo]-1100).

Lavoro normalizzato misurato utilizzando la spettroscopia di risonanza magnetica nucleare al fosforo 31 (P-31 NMR).
Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
Indice di efficacia del metabolismo
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
L'indice di efficacia del metabolismo è stato derivato come lavoro normalizzato x tasso di fosforilazione della creatina (sec-1). [Il lavoro normalizzato è stato derivato come Lavoro sviluppato durante l'esercizio/(60 X Sezione trasversale massima del muscolo-1100)]. Valori più elevati dell'indice di efficacia del metabolismo indicano un miglioramento dell'energia del muscolo scheletrico mentre valori più bassi indicano il contrario. I valori negativi ottenuti utilizzando la formula indicavano gravi livelli di debolezza muscolare.
Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
Scala di valutazione dell'atassia cooperativa internazionale [ICARS] (punteggio totale)
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
L'ICARS è stato utilizzato per misurare i sintomi clinici generali dell'atassia di Friedreich utilizzando quattro sottoscale (ad es. Disturbi della postura e dell'andatura, funzioni cinetiche, disturbi del linguaggio e disturbi oculomotori). I punteggi per ciascuna sottoscala quantificano l'estensione dell'atassia in ciascuna area clinicamente importante e i punteggi delle sottoscale vengono anche sommati per fornire un punteggio totale compreso tra 0 e 100, con 100 indicativo dell'esito più gravemente colpito.
Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
ICARS (punteggio di disturbi della postura e dell'andatura)
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
L'ICARS è stato utilizzato per misurare i sintomi clinici generali dell'atassia di Friedreich utilizzando quattro sottoscale tra cui la postura e i disturbi dell'andatura. Il punteggio relativo ai disturbi della postura e dell'andatura varia da 0 a 34 (punteggi più alti indicano livelli più elevati di compromissione).
Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
ICARS (punteggio della funzione cinetica)
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
L'ICARS è stato utilizzato per misurare i sintomi clinici generali dell'atassia di Friedreich utilizzando quattro sottoscale tra cui la funzione cinetica. Il punteggio della funzione cinetica varia da 0 a 52 (punteggi più alti indicano livelli più elevati di compromissione).
Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
ICARS (punteggio dei disturbi del linguaggio)
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
L'ICARS è stato utilizzato per misurare i sintomi clinici generali dell'atassia di Friedreich utilizzando quattro sottoscale tra cui i disturbi del linguaggio. Disturbi del linguaggio Il punteggio va da 0 a 8 (punteggi più alti indicano livelli più alti di compromissione).
Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
ICARS (punteggio disturbi oculomotori)
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
L'ICARS è stato utilizzato per misurare i sintomi clinici generali dell'atassia di Friedreich utilizzando quattro sottoscale tra cui i disturbi oculomotori. Il punteggio dei disturbi oculomotori varia da 0 a 6 (punteggi più alti indicano livelli più elevati di compromissione).
Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
Test di camminata a tempo di 25 piedi
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
Test del piolo a nove fori (mano dominante)
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
Il test del piolo a nove buche è stato utilizzato per valutare la funzione cognitiva e in particolare la coordinazione motoria fine. Al paziente è stato chiesto di posizionare nove pioli in nove fori ed è stato valutato il tempo necessario per posizionare e rimuovere tutti e nove i pioli.
Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
Test del piolo a nove fori (mano non dominante)
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
Il test del piolo a nove buche è stato utilizzato per valutare la funzione cognitiva e in particolare la coordinazione motoria fine. Al paziente è stato chiesto di posizionare nove pioli in nove fori ed è stato valutato il tempo necessario per posizionare e rimuovere tutti e nove i pioli.
Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
Scelta Test del tempo di reazione - Tempo di reazione
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
Il test del tempo di reazione di scelta è stato utilizzato per valutare il funzionamento cognitivo. Alla presentazione casuale di una delle sei luci di segnalazione, al paziente è stato chiesto di rispondere il più rapidamente e accuratamente possibile rimuovendo il dito indice della mano dominante dal tasto in basso e premendo uno dei sei tasti in alto indicato dal segnale. Il tempo di reazione era il tempo trascorso tra la presentazione dello stimolo e il rilascio del dito e il tempo di movimento era definito come il tempo trascorso tra il rilascio del dito e la pressione del secondo tasto.
Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
Scelta Test del tempo di reazione - Tempo di movimento
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
Il test del tempo di reazione di scelta è stato utilizzato per valutare il funzionamento cognitivo. Alla presentazione casuale di una delle sei luci di segnalazione, al paziente è stato chiesto di rispondere il più rapidamente e accuratamente possibile rimuovendo il dito indice della mano dominante dal tasto in basso e premendo uno dei sei tasti in alto indicato dal segnale. Il tempo di reazione era il tempo trascorso tra la presentazione dello stimolo e il rilascio del dito e il tempo di movimento era definito come il tempo trascorso tra il rilascio del dito e la pressione del secondo tasto.
Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
Scala di valutazione visiva (VAS) dell'impressione globale - Paziente
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
Il VAS ha utilizzato una scala di punteggio di 10 cm in cui i valori sono stati riportati in mm in modo tale che 0=scarso e 100=buono. L'intervallo di punteggio totale su VAS va da 0 a 100.
Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
Scala di valutazione visiva (VAS) dell'impressione globale - Genitori
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
Il VAS ha utilizzato una scala di punteggio di 10 cm in cui i valori sono stati riportati in mm in modo tale che 0=scarso e 100=buono. L'intervallo di punteggio totale su VAS va da 0 a 100.
Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
Scala di valutazione visiva (VAS) dell'impressione globale - Investigatore
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla settimana 12
Il VAS ha utilizzato una scala di punteggio di 10 cm in cui i valori sono stati riportati in mm in modo tale che 0=scarso e 100=buono. L'intervallo di punteggio totale su VAS va da 0 a 100.
Dal basale (settimana 0) alla settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ipsen

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2008

Completamento primario (Effettivo)

1 ottobre 2011

Completamento dello studio (Effettivo)

1 ottobre 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 gennaio 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 gennaio 2009

Primo Inserito (Stima)

16 gennaio 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 aprile 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 marzo 2020

Ultimo verificato

1 marzo 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2-39-00240-133
  • 2007-005371-34 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su EGb 761 120 mg

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