Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekten av EGb761 hos pasienter som lider av Friedreich-ataksi

30. mars 2020 oppdatert av: Ipsen

Effekten av EGb761 120 mg bud versus placebo hos pasienter som lider av Friedreich-ataksi. En 3 måneders fase II, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallell gruppe klinisk studie.

Formålet med denne protokollen er å bestemme effekten av EGb 761 120 mg to ganger daglig versus placebo hos pasienter som lider av Friedreich Ataxia

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

22

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hôspital Necker Enfants Malades

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

10 år til 20 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Friedreich ataksi-diagnose bekreftet av påvist mutasjonsutvidelse av Frataxin-genet
  • Ambulerende pasient, med deprimerte senereflekser og pyramidalt syndrom assosiert med eller ikke til tap av stilling eller vibrasjonssanser eller dysartri
  • Pasient i stand til å utføre testene i studien

Ekskluderingskriterier:

  • Alvorlig hjertesykdom vurdert ved ekkokardiografi utført minst innen 6 måneder før screening eller under utvaskingsperioden (4 uker)
  • Absolutt kontraindikasjon for undersøkelse av kjernemagnetisk resonansspektroskopi (NMR): jern og eventuelle magnetiske gjenstander implantert i hele kroppen, f.eks. noen nevrostimulatorer, pacemakere, vaskulære klips og andre implanterte ortopediske proteser
  • Pasient som ikke tømte ved baseline fosfokreatin (PCr) med mer enn 30 % under treningsperioden
  • Enhver kontinuerlig bruk av følgende forbudte medisiner:
  • andre antioksidanter som idebenon, koenzym Q, vitamin E/C tatt i mindre enn 4 uker før studiebehandlingsstart (dvs. for antioksidantmedisiner må en obligatorisk utvaskingsperiode på 4 uker før start av studiemedisin overholdes),
  • andre vasodilatorer
  • beroligende midler som benzodiazepin, meprobamat eller buspiron, og/eller antidepressiva (bare ett), i ustabil dose

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Støttende omsorg
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo
Placebo 1 tablett BID, oralt i 12 til 14 uker
Eksperimentell: EGb 761® 120 mg
Legemiddel: EGb 761 120 mg
EGb 761® 120 mg to ganger daglig, oralt i 12 til 14 uker

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kreatinrefosforyleringshastighet etter trening
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0) til uke 12
Kreatinrefosforyleringshastighet etter trening målt ved bruk av Phosphorus 31 Nuclear Magnetic Resonance (P-31 NMR)spektroskopi og beregnet med korreksjon i henhold til muskulær pH.
Grunnlinje (uke 0) til uke 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Peak Post Exercise Perfusion
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0) til uke 12
Maksimal perfusjon etter trening (ml/mn/100 g vev) ble vurdert ved bruk av arteriell spinnmerking kombinert med kjernemagnetisk resonansavbildning.
Grunnlinje (uke 0) til uke 12
Tid til Peak Perfusion
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0) til uke 12
Grunnlinje (uke 0) til uke 12
Perfusjonstidsintegral i løpet av de første 9 minuttene etter trening.
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0) til uke 12
Integreringen av 'peak perfusion' over en periode på 9 minutter etter trening.
Grunnlinje (uke 0) til uke 12
Muskelreoksygeneringshastighet etter trening.
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0) til uke 12
Muskelreoksygeneringshastighet etter trening ble vurdert ved bruk av Myoglobin Hydrogen-1 kjernemagnetisk resonansspektroskopi.
Grunnlinje (uke 0) til uke 12
Muskeltrofisitet: Maksimalt tverrsnitt av muskel
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0) til uke 12
Muskeltrofisitet målt ved bruk av Phosphorus 31 Nuclear Magnetic Resonance (P-31 NMR) spektroskopi og beregnet basert på maksimalt tverrsnitt av muskel (cm^2)
Grunnlinje (uke 0) til uke 12
Utviklet kraft under treningskampen
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0) til uke 12
Utviklet kraft under treningskampen målt ved bruk av Phosphorus 31 Nuclear Magnetic Resonance (P-31 NMR) spektroskopi
Grunnlinje (uke 0) til uke 12
Normalisert arbeid utviklet under øvelsen
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0) til uke 12

Normalisert arbeid utviklet under øvelsen ble utledet som Arbeid utviklet under øvelsen/([60 X Maksimalt muskeltverrsnitt]-1100).

Normalisert arbeid målt ved bruk av Phosphorus 31 Nuclear Magnetic Resonance (P-31 NMR) spektroskopi.
Grunnlinje (uke 0) til uke 12
Metabolisme Effektindeks
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0) til uke 12
Metabolismeeffektivitetsindeksen ble utledet som Normalisert arbeid x kreatinfosforyleringshastighet (sek-1). [Normalisert arbeid ble utledet som Arbeid utviklet under treningen/(60 X Maksimalt muskeltverrsnitt-1100)]. Større verdier av Metabolism Efficacy Index indikerer forbedring i skjelettmuskelenergi, mens lavere verdier indikerer det motsatte. Negative verdier oppnådd ved bruk av formelen indikerte alvorlige nivåer av muskelsvakhet.
Grunnlinje (uke 0) til uke 12
International Cooperative Ataxia Rating Scale [ICARS] (Total Score)
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0) til uke 12
ICARS ble brukt til å måle de generelle kliniske symptomene på Friedreich-ataksi ved å bruke fire underskalaer (dvs. Holdnings- og gangforstyrrelser, kinetiske funksjoner, taleforstyrrelser og okulomotoriske forstyrrelser). Poeng for hver subskala kvantifiserer omfanget av ataksi i hvert klinisk viktig område, og subskala-skårer summeres også for å gi en total poengsum fra 0 til 100, med 100 som indikerer det mest alvorlig berørte utfallet.
Grunnlinje (uke 0) til uke 12
ICARS (Posture and Gait Disturbance Score)
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0) til uke 12
ICARS ble brukt til å måle de generelle kliniske symptomene på Friedreich-ataksi ved å bruke fire underskalaer inkludert holdnings- og gangforstyrrelser. Holdnings- og gangforstyrrelser scorer fra 0 til 34 (høyere skårer indikerer høyere nivåer av svekkelse).
Grunnlinje (uke 0) til uke 12
ICARS (kinetisk funksjonspoeng)
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0) til uke 12
ICARS ble brukt til å måle de generelle kliniske symptomene på Friedreich-ataksi ved å bruke fire underskalaer inkludert kinetisk funksjon. Kinetisk funksjonsscore varierer fra 0 til 52 (høyere skårer indikerer høyere nivåer av svekkelse).
Grunnlinje (uke 0) til uke 12
ICARS (Speech Disorders Score)
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0) til uke 12
ICARS ble brukt til å måle de generelle kliniske symptomene på Friedreich-ataksi ved å bruke fire underskalaer inkludert taleforstyrrelser. Score for taleforstyrrelser varierer fra 0 til 8 (høyere skårer indikerer høyere nivåer av svekkelse).
Grunnlinje (uke 0) til uke 12
ICARS (Oculomotor Disorders Score)
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0) til uke 12
ICARS ble brukt til å måle de generelle kliniske symptomene på Friedreich-ataksi ved bruk av fire subskalaer inkludert Oculomotor Disorders. Oculomotoriske forstyrrelser scorer fra 0 til 6 (høyere skårer indikerer høyere nivåer av svekkelse).
Grunnlinje (uke 0) til uke 12
Tidsbestemt 25-fots gangtest
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0) til uke 12
Grunnlinje (uke 0) til uke 12
Ni-hulls pinnetest (dominerende hånd)
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0) til uke 12
Ni-hulls pinnetesten ble brukt til å vurdere kognitiv funksjon og spesielt finmotorisk koordinasjon. Pasienten ble bedt om å plassere ni knagger i ni hull og ble skåret etter hvor lang tid det tok å plassere og fjerne alle ni tappene.
Grunnlinje (uke 0) til uke 12
Ni-hulls pinnetest (ikke-dominant hånd)
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0) til uke 12
Ni-hulls pinnetesten ble brukt til å vurdere kognitiv funksjon og spesielt finmotorisk koordinasjon. Pasienten ble bedt om å plassere ni knagger i ni hull og ble skåret etter hvor lang tid det tok å plassere og fjerne alle ni tappene.
Grunnlinje (uke 0) til uke 12
Valg Reaksjonstid Test- Reaksjonstid
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0) til uke 12
Valgreaksjonstidstesten ble brukt til å vurdere kognitiv funksjon. Ved tilfeldig presentasjon av ett av seks signallys ble pasienten bedt om å svare så raskt og nøyaktig som mulig ved å fjerne pekefingeren fra den dominerende hånden fra den nederste tasten og trykke på hvilken av de seks øverste tastene som signalet indikerte. Reaksjonstid var tiden som gikk mellom presentasjonen av stimulus og frigjøring av fingeren, og bevegelsestid ble definert som tiden som gikk mellom frigjøring av fingeren og trykk på den andre tasten.
Grunnlinje (uke 0) til uke 12
Valg Reaksjonstid Test- Bevegelsestid
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0) til uke 12
Valgreaksjonstidstesten ble brukt til å vurdere kognitiv funksjon. Ved tilfeldig presentasjon av ett av seks signallys ble pasienten bedt om å svare så raskt og nøyaktig som mulig ved å fjerne pekefingeren fra den dominerende hånden fra den nederste tasten og trykke på hvilken av de seks øverste tastene som signalet indikerte. Reaksjonstid var tiden som gikk mellom presentasjonen av stimulus og frigjøring av fingeren, og bevegelsestid ble definert som tiden som gikk mellom frigjøring av fingeren og trykk på den andre tasten.
Grunnlinje (uke 0) til uke 12
Visual Assessment Scale (VAS) for Global Impression - Pasient
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0) til uke 12
VAS brukte en 10-cm poengskala der verdier ble rapportert i mm slik at 0 = dårlig og 100 = bra. Totalt poengområde på VAS er fra 0 til 100.
Grunnlinje (uke 0) til uke 12
Visual Assessment Scale (VAS) for Global Impression - Parents
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0) til uke 12
VAS brukte en 10-cm poengskala der verdier ble rapportert i mm slik at 0 = dårlig og 100 = bra. Totalt poengområde på VAS er fra 0 til 100.
Grunnlinje (uke 0) til uke 12
Visual Assessment Scale (VAS) for Global Impression - Investigator
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0) til uke 12
VAS brukte en 10-cm poengskala der verdier ble rapportert i mm slik at 0 = dårlig og 100 = bra. Totalt poengområde på VAS er fra 0 til 100.
Grunnlinje (uke 0) til uke 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ipsen

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2008

Primær fullføring (Faktiske)

1. oktober 2011

Studiet fullført (Faktiske)

1. oktober 2011

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. januar 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. januar 2009

Først lagt ut (Anslag)

16. januar 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. april 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. mars 2020

Sist bekreftet

1. mars 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2-39-00240-133
  • 2007-005371-34 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Friedreich Ataxia

Kliniske studier på EGb 761 120 mg

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Ethiopia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere