Eficácia do EGb761 em pacientes que sofrem de ataxia de Friedreich
30 de março de 2020 atualizado por: Ipsen
Eficácia de EGb761 120mg Bid Versus Placebo em pacientes que sofrem de Friedreich Ataxia. Um estudo clínico de grupo paralelo, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de 3 meses.
O objetivo deste protocolo é determinar a eficácia de EGb 761 120 mg bid versus placebo em pacientes que sofrem de Friedreich Ataxia
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
22
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Paris, França, 75015
- Hôspital Necker Enfants Malades
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
8 anos a 18 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de ataxia de Friedreich confirmado por evidência de expansão da mutação do gene da Frataxina
- Paciente ambulatorial, com reflexos tendinosos deprimidos e síndrome piramidal associada ou não a perda de posição ou sensação de vibração ou disartria
- Paciente apto a realizar os testes do estudo
Critério de exclusão:
- Doença cardíaca grave avaliada por ecocardiografia realizada pelo menos 6 meses antes da triagem ou durante o período de wash out (4 semanas)
- Contra-indicação absoluta ao exame de espectroscopia de Ressonância Magnética Nuclear (NMR): ferro e quaisquer objetos magnéticos implantados em todo o corpo, por ex. alguns neuroestimuladores, marcapassos cardíacos, clipes vasculares e outras próteses ortopédicas implantadas
- Paciente que não depletou no pool de fosfocreatina (PCr) basal em mais de 30% durante a sessão de exercício
- Qualquer uso contínuo dos seguintes medicamentos proibidos:
- outro antioxidante, como idebenona, coenzima Q, vitamina E/C tomado por menos de 4 semanas antes do início do tratamento do estudo (ou seja, para medicamentos antioxidantes, deve-se observar um período obrigatório de wash-out de 4 semanas antes do início do medicamento do estudo),
- quaisquer outros vasodilatadores
- tranquilizante como benzodiazepínico, meprobamato ou buspirona e/ou antidepressivo (apenas um), em dose não estável
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Cuidados de suporte
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Placebo
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Placebo 1 comprimido BID, por via oral por 12 a 14 semanas
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Experimental: EGb 761® 120 mg
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EGb 761® 120 mg duas vezes por dia, via oral por 12 a 14 semanas
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa de refosforilação de creatina pós-exercício
Prazo: Linha de base (Semana 0) até a Semana 12
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Taxa de Refosforilação de Creatina pós-exercício medida por espectroscopia de Ressonância Magnética Nuclear de Fósforo 31 (P-31 NMR) e calculada com correção de acordo com o pH muscular.
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Linha de base (Semana 0) até a Semana 12
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Pico de perfusão pós-exercício
Prazo: Linha de base (Semana 0) até a Semana 12
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A perfusão pós-exercício de pico (mL/mn/100 g de tecido) foi avaliada usando rotulagem de spin arterial combinada com ressonância magnética nuclear.
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Linha de base (Semana 0) até a Semana 12
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Tempo para pico de perfusão
Prazo: Linha de base (Semana 0) até a Semana 12
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Linha de base (Semana 0) até a Semana 12
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Integral do tempo de perfusão durante os primeiros 9 minutos após o exercício.
Prazo: Linha de base (Semana 0) até a Semana 12
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A integral do 'pico de perfusão' durante um período de 9 minutos após o exercício.
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Linha de base (Semana 0) até a Semana 12
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Taxa de reoxigenação muscular pós-exercício.
Prazo: Linha de base (Semana 0) até a Semana 12
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A taxa de reoxigenação muscular pós-exercício foi avaliada por espectroscopia de ressonância magnética nuclear de hidrogênio-1 de mioglobina.
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Linha de base (Semana 0) até a Semana 12
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Troficidade Muscular: Seção Transversal Máxima do Músculo
Prazo: Linha de base (Semana 0) até a Semana 12
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Troficidade muscular medida usando espectroscopia de ressonância magnética nuclear de fósforo 31 (P-31 NMR) e calculada com base na seção transversal máxima do músculo (cm^2)
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Linha de base (Semana 0) até a Semana 12
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Força desenvolvida durante a sessão de exercícios
Prazo: Linha de base (Semana 0) até a Semana 12
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Força desenvolvida durante a sessão de exercício medida usando espectroscopia de Ressonância Magnética Nuclear de Fósforo 31 (P-31 NMR)
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Linha de base (Semana 0) até a Semana 12
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Trabalho Normalizado Desenvolvido Durante o Exercício
Prazo: Linha de base (Semana 0) até a Semana 12
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O trabalho normalizado desenvolvido durante o exercício foi derivado como Trabalho desenvolvido durante o exercício/([60 X Máxima seção transversal do músculo]-1100). Trabalho normalizado medido usando espectroscopia de Ressonância Magnética Nuclear de Fósforo 31 (P-31 NMR). |
Linha de base (Semana 0) até a Semana 12
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Índice de Eficácia do Metabolismo
Prazo: Linha de base (Semana 0) até a Semana 12
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O índice de eficácia do metabolismo foi obtido como trabalho normalizado x taxa de fosforilação da creatina (seg-1).
[O trabalho normalizado foi derivado como Trabalho desenvolvido durante o exercício/(60 X Máxima seção transversal do músculo-1100)].
Valores maiores do Índice de Eficácia do Metabolismo indicam melhora na energética do músculo esquelético enquanto valores menores indicam o inverso.
Valores negativos obtidos com a fórmula indicam níveis severos de fraqueza muscular.
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Linha de base (Semana 0) até a Semana 12
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Escala Cooperativa Internacional de Classificação de Ataxia [ICARS] (Pontuação Total)
Prazo: Linha de base (Semana 0) até a Semana 12
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O ICARS foi usado para medir os sintomas clínicos gerais da ataxia de Friedreich usando quatro subescalas (i.e.
Distúrbios da postura e da marcha, funções cinéticas, distúrbios da fala e distúrbios oculomotores).
As pontuações para cada subescala quantificam a extensão da ataxia em cada área clinicamente importante e as pontuações das subescalas também são somadas para dar uma pontuação total variando de 0 a 100, com 100 indicando o resultado mais gravemente afetado.
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Linha de base (Semana 0) até a Semana 12
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ICARS (Posture and Gait Disturbance Score)
Prazo: Linha de base (Semana 0) até a Semana 12
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O ICARS foi usado para medir os sintomas clínicos gerais da ataxia de Friedreich usando quatro subescalas, incluindo postura e distúrbios da marcha.
A pontuação dos distúrbios da postura e da marcha varia de 0 a 34 (pontuações mais altas indicam níveis mais altos de comprometimento).
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Linha de base (Semana 0) até a Semana 12
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ICARS (Pontuação da Função Cinética)
Prazo: Linha de base (Semana 0) até a Semana 12
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O ICARS foi usado para medir os sintomas clínicos gerais da ataxia de Friedreich usando quatro subescalas, incluindo Função Cinética.
A pontuação da função cinética varia de 0 a 52 (pontuações mais altas indicam níveis mais altos de comprometimento).
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Linha de base (Semana 0) até a Semana 12
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ICARS (Pontuação de Distúrbios da Fala)
Prazo: Linha de base (Semana 0) até a Semana 12
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O ICARS foi usado para medir os sintomas clínicos gerais da ataxia de Friedreich usando quatro subescalas, incluindo Distúrbios da Fala.
A pontuação dos distúrbios da fala varia de 0 a 8 (pontuações mais altas indicam níveis mais altos de comprometimento).
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Linha de base (Semana 0) até a Semana 12
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ICARS (Pontuação de Distúrbios Oculomotores)
Prazo: Linha de base (Semana 0) até a Semana 12
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O ICARS foi usado para medir os sintomas clínicos gerais da ataxia de Friedreich usando quatro subescalas, incluindo distúrbios oculomotores.
A pontuação dos distúrbios oculomotores varia de 0 a 6 (pontuações mais altas indicam níveis mais altos de comprometimento).
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Linha de base (Semana 0) até a Semana 12
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Teste de caminhada de 25 pés cronometrado
Prazo: Linha de base (Semana 0) até a Semana 12
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Linha de base (Semana 0) até a Semana 12
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Teste de Estacas de Nove Buracos (Mão Dominante)
Prazo: Linha de base (Semana 0) até a Semana 12
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O teste de nove buracos foi usado para avaliar a função cognitiva e, em particular, a coordenação motora fina.
O paciente foi solicitado a colocar nove pinos em nove buracos e foi pontuado pelo tempo que levou para colocar e remover todos os nove pinos.
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Linha de base (Semana 0) até a Semana 12
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Teste de pino de nove buracos (mão não dominante)
Prazo: Linha de base (Semana 0) até a Semana 12
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O teste de nove buracos foi usado para avaliar a função cognitiva e, em particular, a coordenação motora fina.
O paciente foi solicitado a colocar nove pinos em nove buracos e foi pontuado pelo tempo que levou para colocar e remover todos os nove pinos.
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Linha de base (Semana 0) até a Semana 12
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Teste de tempo de reação de escolha - tempo de reação
Prazo: Linha de base (Semana 0) até a Semana 12
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O teste de tempo de reação de escolha foi usado para avaliar o funcionamento cognitivo.
Na apresentação aleatória de uma das seis luzes de sinalização, o paciente foi solicitado a responder o mais rápido e precisamente possível, removendo o dedo indicador da mão dominante da tecla inferior e pressionando qualquer uma das seis teclas superiores indicadas pelo sinal.
O tempo de reação foi o tempo decorrido entre a apresentação do estímulo e a liberação do dedo e o tempo de movimento foi definido como o tempo decorrido entre a liberação do dedo e a pressão da segunda tecla.
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Linha de base (Semana 0) até a Semana 12
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Teste de tempo de reação de escolha - tempo de movimento
Prazo: Linha de base (Semana 0) até a Semana 12
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O teste de tempo de reação de escolha foi usado para avaliar o funcionamento cognitivo.
Na apresentação aleatória de uma das seis luzes de sinalização, o paciente foi solicitado a responder o mais rápido e precisamente possível, removendo o dedo indicador da mão dominante da tecla inferior e pressionando qualquer uma das seis teclas superiores indicadas pelo sinal.
O tempo de reação foi o tempo decorrido entre a apresentação do estímulo e a liberação do dedo e o tempo de movimento foi definido como o tempo decorrido entre a liberação do dedo e a pressão da segunda tecla.
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Linha de base (Semana 0) até a Semana 12
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Escala de Avaliação Visual (VAS) de Impressão Global - Paciente
Prazo: Linha de base (Semana 0) até a Semana 12
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A VAS utilizou uma escala de pontuação de 10 cm em que os valores foram relatados em mm de forma que 0=ruim e 100=bom.
A faixa de pontuação total na VAS é de 0 a 100.
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Linha de base (Semana 0) até a Semana 12
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Escala de Avaliação Visual (VAS) de Impressão Global - Pais
Prazo: Linha de base (Semana 0) até a Semana 12
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A VAS utilizou uma escala de pontuação de 10 cm em que os valores foram relatados em mm de forma que 0=ruim e 100=bom.
A faixa de pontuação total na VAS é de 0 a 100.
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Linha de base (Semana 0) até a Semana 12
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Escala de Avaliação Visual (VAS) de Impressão Global - Investigador
Prazo: Linha de base (Semana 0) até a Semana 12
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A VAS utilizou uma escala de pontuação de 10 cm em que os valores foram relatados em mm de forma que 0=ruim e 100=bom.
A faixa de pontuação total na VAS é de 0 a 100.
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Linha de base (Semana 0) até a Semana 12
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de junho de 2008
Conclusão Primária (Real)
1 de outubro de 2011
Conclusão do estudo (Real)
1 de outubro de 2011
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de janeiro de 2009
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de janeiro de 2009
Primeira postagem (Estimativa)
16 de janeiro de 2009
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
7 de abril de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de março de 2020
Última verificação
1 de março de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neurodegenerativas
- Discinesias
- Doenças da Medula Espinhal
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Doenças Mitocondriais
- Doenças Cerebelares
- Degenerações espinocerebelares
- Ataxia
- Ataxia Cerebelar
- Friedreich Ataxia
Outros números de identificação do estudo
- 2-39-00240-133
- 2007-005371-34 (Número EudraCT)
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