Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekten av EGb761 hos patienter som lider av Friedreich-ataxi

30 mars 2020 uppdaterad av: Ipsen

Effekten av EGb761 120 mg bud kontra placebo hos patienter som lider av Friedreich-ataxi. En 3 månaders, fas II, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallell grupp klinisk studie.

Syftet med detta protokoll är att fastställa effekten av EGb 761 120 mg två gånger dagligen jämfört med placebo hos patienter som lider av Friedreich Ataxi

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

22

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hôspital Necker Enfants Malades

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

10 år till 20 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Friedreich-ataxidiagnos bekräftad av påvisad mutationsexpansion av Frataxingenen
  • Ambulant patient, med deprimerade senreflexer och pyramidalt syndrom associerat med eller inte till förlust av position eller vibrationssinne eller dysartri
  • Patienten kan utföra testerna i studien

Exklusions kriterier:

  • Allvarlig hjärtsjukdom bedömd med ekokardiografi utförd minst inom 6 månader före screening eller under uttvättningsperioden (4 veckor)
  • Absolut kontraindikation för undersökning av kärnmagnetisk resonansspektroskopi (NMR): järn och eventuella magnetiska föremål implanterade i hela kroppen, t.ex. vissa neurostimulatorer, pacemakers, vaskulära klämmor och andra implanterade ortopediska proteser
  • Patient som inte utarmade vid baseline phosphocreatine (PCr) pool med mer än 30 % under träningspasset
  • All kontinuerlig användning av följande förbjudna mediciner:
  • andra antioxidanter såsom idebenon, koenzym Q, vitamin E/C som tagits under mindre än 4 veckor före studiebehandlingsstart (dvs. för antioxidantläkemedel måste en obligatorisk uttvättningsperiod på 4 veckor före studiestart iakttas),
  • andra vasodilatorer
  • lugnande medel såsom bensodiazepin, meprobamat eller buspiron, och/eller antidepressivt medel (endast ett), vid instabil dos

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Stödjande vård
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Läkemedel: Placebo
Placebo 1 tablett två gånger dagligen, oralt i 12 till 14 veckor
Experimentell: EGb 761® 120 mg
Läkemedel: EGb 761 120 mg
EGb 761® 120 mg två gånger dagligen, oralt i 12 till 14 veckor

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kreatinrefosforyleringshastighet efter träning
Tidsram: Baslinje (vecka 0) till vecka 12
Kreatinrefosforyleringshastighet efter träning mätt med Phosphorus 31 Nuclear Magnetic Resonance (P-31 NMR)spektroskopi och beräknad med korrigering enligt muskulärt pH.
Baslinje (vecka 0) till vecka 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Peak Post Exercise Perfusion
Tidsram: Baslinje (vecka 0) till vecka 12
Peak perfusion efter träning (mL/mn/100 g vävnad) bedömdes med användning av arteriell spin-märkning kombinerat med kärnmagnetisk resonansavbildning.
Baslinje (vecka 0) till vecka 12
Dags för Peak Perfusion
Tidsram: Baslinje (vecka 0) till vecka 12
Baslinje (vecka 0) till vecka 12
Perfusionstidsintegral under de första 9 minuterna efter träning.
Tidsram: Baslinje (vecka 0) till vecka 12
Integralen av "peak perfusion" under en period av 9 minuter efter träning.
Baslinje (vecka 0) till vecka 12
Muscle Reoxygenation Rate efter träning.
Tidsram: Baslinje (vecka 0) till vecka 12
Muskelåtersyresättningshastigheten efter träning utvärderades med användning av Myoglobin Hydrogen-1 kärnmagnetisk resonansspektroskopi.
Baslinje (vecka 0) till vecka 12
Muskeltroficitet: Maximalt tvärsnitt av muskler
Tidsram: Baslinje (vecka 0) till vecka 12
Muskeltroficitet uppmätt med Phosphorus 31 Nuclear Magnetic Resonance (P-31 NMR) spektroskopi och beräknad baserat på maximalt tvärsnitt av muskeln (cm^2)
Baslinje (vecka 0) till vecka 12
Utvecklad kraft under träningsmatchen
Tidsram: Baslinje (vecka 0) till vecka 12
Utvecklad kraft under träningspasset mätt med Phosphorus 31 Nuclear Magnetic Resonance (P-31 NMR) spektroskopi
Baslinje (vecka 0) till vecka 12
Normaliserat arbete som utvecklats under träningen
Tidsram: Baslinje (vecka 0) till vecka 12

Normaliserat arbete som utvecklats under träningen härleddes som Arbete utvecklat under träningen/([60 X Maximalt tvärsnitt av muskeln]-1100).

Normaliserat arbete uppmätt med Phosphorus 31 Nuclear Magnetic Resonance (P-31 NMR) spektroskopi.
Baslinje (vecka 0) till vecka 12
Metabolism Efficacy Index
Tidsram: Baslinje (vecka 0) till vecka 12
Metabolismens effektivitetsindex härleddes som Normaliserat arbete x kreatinfosforyleringshastighet (sek-1). [Normaliserat arbete härleddes som Arbete utvecklats under träningen/(60 X Maximalt tvärsnitt av muskel-1100)]. Större värden på Metabolism Efficacy Index indikerar förbättring av skelettmuskelenergin medan lägre värden indikerar det omvända. Negativa värden erhållna med formeln indikerade allvarliga nivåer av muskelsvaghet.
Baslinje (vecka 0) till vecka 12
International Cooperative Ataxia Rating Scale [ICARS] (Total Score)
Tidsram: Baslinje (vecka 0) till vecka 12
ICARS användes för att mäta de allmänna kliniska symptomen på Friedreich-ataxi med hjälp av fyra subskalor (dvs. Hållnings- och gångstörningar, Kinetiska funktioner, Talstörningar och Oculomotoriska störningar). Poäng för varje subskala kvantifierar omfattningen av ataxi i varje kliniskt viktigt område och subskalepoäng summeras också för att ge ett totalpoäng som sträcker sig från 0 till 100, där 100 indikerar det mest allvarligt påverkade resultatet.
Baslinje (vecka 0) till vecka 12
ICARS (Posture and Gait Disturbance Score)
Tidsram: Baslinje (vecka 0) till vecka 12
ICARS användes för att mäta de allmänna kliniska symtomen på Friedreich-ataxi med hjälp av fyra subskalor inklusive kroppsställning och gångstörningar. Poäng för hållnings- och gångstörningar varierar från 0 till 34 (Högre poäng indikerar högre nivåer av funktionsnedsättning).
Baslinje (vecka 0) till vecka 12
ICARS (Kinetic Function Score)
Tidsram: Baslinje (vecka 0) till vecka 12
ICARS användes för att mäta de allmänna kliniska symptomen på Friedreich-ataxi med hjälp av fyra subskalor inklusive Kinetic Function. Kinetic Function-poäng varierar från 0 till 52 (Högre poäng indikerar högre nivåer av funktionsnedsättning).
Baslinje (vecka 0) till vecka 12
ICARS (Speech Disorders Score)
Tidsram: Baslinje (vecka 0) till vecka 12
ICARS användes för att mäta de allmänna kliniska symtomen på Friedreich-ataxi med hjälp av fyra subskalor inklusive talstörningar. Talstörningspoäng varierar från 0 till 8 (Högre poäng indikerar högre nivåer av funktionsnedsättning).
Baslinje (vecka 0) till vecka 12
ICARS (Oculomotor Disorders Score)
Tidsram: Baslinje (vecka 0) till vecka 12
ICARS användes för att mäta de allmänna kliniska symtomen på Friedreich-ataxi med hjälp av fyra subskalor inklusive Oculomotoriska störningar. Oculomotoriska störningar poäng varierar från 0 till 6 (Högre poäng indikerar högre nivåer av funktionsnedsättning).
Baslinje (vecka 0) till vecka 12
Tidsatt 25-fots gångtest
Tidsram: Baslinje (vecka 0) till vecka 12
Baslinje (vecka 0) till vecka 12
Nio håls pinnartest (dominant hand)
Tidsram: Baslinje (vecka 0) till vecka 12
Niohålstestet användes för att bedöma kognitiv funktion och i synnerhet finmotorisk koordination. Patienten ombads att placera nio pinnar i nio hål och poängsattes efter hur lång tid det tog att placera och ta bort alla nio pinnar.
Baslinje (vecka 0) till vecka 12
Nio håls pinnetest (icke-dominant hand)
Tidsram: Baslinje (vecka 0) till vecka 12
Niohålstestet användes för att bedöma kognitiv funktion och i synnerhet finmotorisk koordination. Patienten ombads att placera nio pinnar i nio hål och poängsattes efter hur lång tid det tog att placera och ta bort alla nio pinnar.
Baslinje (vecka 0) till vecka 12
Val Reaktionstid Test- Reaktionstid
Tidsram: Baslinje (vecka 0) till vecka 12
Valet reaktionstid testet användes för att bedöma kognitiv funktion. Vid slumpmässig presentation av en av sex signallampor ombads patienten att svara så snabbt och exakt som möjligt genom att ta bort pekfingret från den dominerande handen från den nedre tangenten och trycka på vilken av de sex översta tangenterna som signalen indikerade. Reaktionstiden var den tid som förflutit mellan presentationen av stimulansen och frigörandet av fingret och rörelsetiden definierades som den tid som förflutit mellan frigörandet av fingret och trycket på den andra tangenten.
Baslinje (vecka 0) till vecka 12
Val Reaktionstid Test- Rörelsetid
Tidsram: Baslinje (vecka 0) till vecka 12
Valet reaktionstid testet användes för att bedöma kognitiv funktion. Vid slumpmässig presentation av en av sex signallampor ombads patienten att svara så snabbt och exakt som möjligt genom att ta bort pekfingret från den dominerande handen från den nedre tangenten och trycka på vilken av de sex översta tangenterna som signalen indikerade. Reaktionstiden var den tid som förflutit mellan presentationen av stimulansen och frigörandet av fingret och rörelsetiden definierades som den tid som förflutit mellan frigörandet av fingret och trycket på den andra tangenten.
Baslinje (vecka 0) till vecka 12
Visual Assessment Scale (VAS) of Global Impression - Patient
Tidsram: Baslinje (vecka 0) till vecka 12
VAS använde en 10 cm poängskala där värden rapporterades i mm så att 0 = dåligt och 100 = bra. Totalpoängintervallet på VAS är från 0 till 100.
Baslinje (vecka 0) till vecka 12
Visual Assessment Scale (VAS) of Global Impression - Parents
Tidsram: Baslinje (vecka 0) till vecka 12
VAS använde en 10 cm poängskala där värden rapporterades i mm så att 0 = dåligt och 100 = bra. Totalpoängintervallet på VAS är från 0 till 100.
Baslinje (vecka 0) till vecka 12
Visual Assessment Scale (VAS) of Global Impression - Investigator
Tidsram: Baslinje (vecka 0) till vecka 12
VAS använde en 10 cm poängskala där värden rapporterades i mm så att 0 = dåligt och 100 = bra. Totalpoängintervallet på VAS är från 0 till 100.
Baslinje (vecka 0) till vecka 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ipsen

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juni 2008

Primärt slutförande (Faktisk)

1 oktober 2011

Avslutad studie (Faktisk)

1 oktober 2011

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 januari 2009

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 januari 2009

Första postat (Uppskatta)

16 januari 2009

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

7 april 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 mars 2020

Senast verifierad

1 mars 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2-39-00240-133
  • 2007-005371-34 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Friedreich Ataxi

Kliniska prövningar på EGb 761 120 mg

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Togo

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera