Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az EGb761 hatékonysága Friedreich ataxiában szenvedő betegeknél

2020. március 30. frissítette: Ipsen

Az EGb761 120 mg Bid hatékonysága a placebóval szemben Friedreich ataxiában szenvedő betegeknél. 3 hónapos, II. fázisú, randomizált, kettős vak, placebokontrollos, párhuzamos csoportos klinikai vizsgálat.

Ennek a protokollnak az a célja, hogy meghatározza a napi kétszer 120 mg EGb 761 hatásosságát a placebóval szemben Friedreich Ataxiában szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

22

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Franciaország
      • Paris, Franciaország, 75015
        • Hôspital Necker Enfants Malades

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

10 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A Friedreich ataxia diagnózisát a Frataxin gén bizonyított mutációs expanziója igazolta
  • Ambuláns beteg, depressziós ínreflexekkel és piramis szindrómával, amely pozíció- vagy rezgésérzékelvesztéshez vagy dysarthriához társul vagy nem
  • A beteg képes elvégezni a vizsgálati teszteket

Kizárási kritériumok:

  • Súlyos szívbetegség a szűrés előtt legalább 6 hónapon belül vagy a kimosódási időszak alatt (4 hét) végzett echokardiográfiás vizsgálattal
  • A magmágneses rezonancia spektroszkópiás (NMR) vizsgálat abszolút ellenjavallata: vas és bármilyen, az egész testbe beültetett mágneses tárgy, pl. egyes neurostimulátorok, szívritmus-szabályozók, érkapcsok és egyéb beültetett ortopéd protézisek
  • Beteg, aki a kiindulási foszfokreatin (PCr) készlete nem csökkent több mint 30%-kal az edzés során
  • A következő tiltott gyógyszerek bármilyen folyamatos használata:
  • egyéb antioxidánsok, például idebenon, Q-koenzim, E/C-vitamin, amelyet a vizsgálati kezelés megkezdése előtt kevesebb mint 4 hétig szedtek (azaz antioxidáns gyógyszerek esetében a vizsgálati gyógyszer megkezdése előtt 4 hetes kötelező kimosási időszakot kell betartani),
  • bármely más értágító
  • nyugtató, például benzodiazepin, meprobamát vagy buspiron és/vagy antidepresszáns (csak egy), nem stabil dózisban

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Támogató gondoskodás
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Drog: Placebo
Placebo 1 tabletta BID, szájon át 12-14 hétig
Kísérleti: EGb 761® 120 mg
Drog: EGb 761 120 mg
EGb 761® 120 mg naponta kétszer, szájon át 12-14 hétig

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kreatin-refoszforilációs ráta edzés után
Időkeret: Kiindulási helyzet (0. hét) – 12. hét
Az edzés utáni kreatin-refoszforilációs ráta Phosphorus 31 Nukleáris Mágneses Rezonancia (P-31 NMR) spektroszkópiával mérve és az izom pH-jának megfelelő korrekcióval számítva.
Kiindulási helyzet (0. hét) – 12. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Peak Post Exercise Perfusion
Időkeret: Kiindulási helyzet (0. hét) – 12. hét
Az edzés utáni perfúziós csúcsot (mL/mn/100 g szövet) artériás spin-jelöléssel és Nukleáris Mágneses Rezonancia képalkotással kombinálva értékeltük.
Kiindulási helyzet (0. hét) – 12. hét
Ideje a csúcsperfúzióhoz
Időkeret: Kiindulási helyzet (0. hét) – 12. hét
Kiindulási helyzet (0. hét) – 12. hét
Integrált perfúziós idő az edzés utáni első 9 percben.
Időkeret: Kiindulási helyzet (0. hét) – 12. hét
A „csúcs perfúzió” integrálja az edzés utáni 9 percben.
Kiindulási helyzet (0. hét) – 12. hét
Izom-reoxigenizációs ráta edzés után.
Időkeret: Kiindulási helyzet (0. hét) – 12. hét
Az edzés utáni izom-reoxigenizáció mértékét Myoglobin Hydrogen-1 Nukleáris Mágneses Rezonancia spektroszkópiával értékeltük.
Kiindulási helyzet (0. hét) – 12. hét
Izomtrofitás: Az izom maximális keresztmetszete
Időkeret: Kiindulási helyzet (0. hét) – 12. hét
Az izomtrofitást Phosphorus 31 Magnear Magnetic Resonance (P-31 NMR) spektroszkópiával mértük, és az izom maximális keresztmetszete (cm^2) alapján számítottuk ki.
Kiindulási helyzet (0. hét) – 12. hét
Fejlett erő az edzés során
Időkeret: Kiindulási helyzet (0. hét) – 12. hét
Az edzés során kifejlődött erő foszfor-31 mágneses magrezonancia (P-31 NMR) spektroszkópiával mérve
Kiindulási helyzet (0. hét) – 12. hét
A gyakorlat során kifejlesztett normalizált munkavégzés
Időkeret: Kiindulási helyzet (0. hét) – 12. hét

A gyakorlat során kifejlődött normalizált munka a gyakorlat során kifejlődött munka/([60 X Maximális izomkeresztmetszet]-1100) képletből származtatott.

A normalizált munka foszfor-31 mágneses magrezonancia (P-31 NMR) spektroszkópiával mérve.
Kiindulási helyzet (0. hét) – 12. hét
Metabolizmus Hatékonysági Index
Időkeret: Kiindulási helyzet (0. hét) – 12. hét
Az anyagcsere-hatékonysági indexet a normalizált munka x kreatin foszforilációs rátája (sec-1) értékből származtattuk. [A normalizált munka a gyakorlat során kifejlődött munka/(60 X maximális izomkeresztmetszet-1100)]. A Metabolism Efficacy index magasabb értékei a vázizom energetikai javulását jelzik, míg az alacsonyabb értékek az ellenkezőjét jelzik. A képlet alapján kapott negatív értékek súlyos izomgyengeséget jeleztek.
Kiindulási helyzet (0. hét) – 12. hét
Nemzetközi Kooperatív Ataxia Értékelési Skála [ICARS] (Összpontszám)
Időkeret: Kiindulási helyzet (0. hét) – 12. hét
Az ICARS-t a Friedreich-ataxia általános klinikai tüneteinek mérésére használták négy alskálán (pl. Testtartási és járási zavarok, kinetikai funkciók, beszédzavarok és szemmozgási zavarok). Az egyes alskálákhoz tartozó pontszámok számszerűsítik az ataxia mértékét az egyes klinikailag fontos területeken, és az alskálák pontszámait is összeadják, így 0 és 100 közötti összpontszámot kapnak, ahol a 100 a legsúlyosabban érintett kimenetelre utal.
Kiindulási helyzet (0. hét) – 12. hét
ICARS (testtartás és járászavar pontszám)
Időkeret: Kiindulási helyzet (0. hét) – 12. hét
Az ICARS-t a Friedreich-ataxia általános klinikai tüneteinek mérésére használták négy alskálán, beleértve a testtartást és a járászavarokat. A tartás- és járászavarok pontszáma 0-tól 34-ig terjed (a magasabb pontszám magasabb szintű károsodást jelez).
Kiindulási helyzet (0. hét) – 12. hét
ICARS (Kinetic Function Score)
Időkeret: Kiindulási helyzet (0. hét) – 12. hét
Az ICARS-t a Friedreich-ataxia általános klinikai tüneteinek mérésére használták négy alskálán, beleértve a kinetikus funkciót. A kinetikus funkció pontszáma 0 és 52 között van (a magasabb pontszám magasabb szintű károsodást jelez).
Kiindulási helyzet (0. hét) – 12. hét
ICARS (beszédzavarok pontszáma)
Időkeret: Kiindulási helyzet (0. hét) – 12. hét
Az ICARS-t a Friedreich-ataxia általános klinikai tüneteinek mérésére használták négy alskálán, beleértve a beszédzavarokat. A beszédzavarok pontszáma 0-tól 8-ig terjed (a magasabb pontszám magasabb szintű károsodást jelez).
Kiindulási helyzet (0. hét) – 12. hét
ICARS (Oculomotor Disorders Score)
Időkeret: Kiindulási helyzet (0. hét) – 12. hét
Az ICARS-t a Friedreich-ataxia általános klinikai tüneteinek mérésére használták négy alskálán, beleértve a szemmotoros rendellenességeket. Az okulomotoros rendellenességek pontszáma 0-tól 6-ig terjed (a magasabb pontszám magasabb szintű károsodást jelez).
Kiindulási helyzet (0. hét) – 12. hét
Időzített 25 láb sétateszt
Időkeret: Kiindulási helyzet (0. hét) – 12. hét
Kiindulási helyzet (0. hét) – 12. hét
Kilenclyukú csap teszt (domináns kéz)
Időkeret: Kiindulási helyzet (0. hét) – 12. hét
A kilenclyukú peg tesztet a kognitív funkciók és különösen a finommotoros koordináció értékelésére használták. A pácienst megkérték, hogy helyezzen el kilenc csapot kilenc lyukba, és pontozzák, hogy mennyi időbe telt mind a kilenc csap elhelyezése és eltávolítása.
Kiindulási helyzet (0. hét) – 12. hét
Kilenclyukú csap teszt (nem domináns kéz)
Időkeret: Kiindulási helyzet (0. hét) – 12. hét
A kilenclyukú peg tesztet a kognitív funkciók és különösen a finommotoros koordináció értékelésére használták. A pácienst megkérték, hogy helyezzen el kilenc csapot kilenc lyukba, és pontozzák, hogy mennyi időbe telt mind a kilenc csap elhelyezése és eltávolítása.
Kiindulási helyzet (0. hét) – 12. hét
Választás reakcióidő teszt – reakcióidő
Időkeret: Kiindulási helyzet (0. hét) – 12. hét
A választott reakcióidő tesztet a kognitív működés értékelésére használtuk. A hat jelzőfény egyikének véletlenszerű bemutatásakor a pácienst arra kérték, hogy a lehető leggyorsabban és legpontosabban válaszoljon úgy, hogy eltávolítja a domináns kéz mutatóujját az alsó gombról, és megnyomja a felső hat billentyű közül azt, amelyet a jel jelez. A reakcióidő az inger megjelenése és az ujj elengedése között eltelt idő, a mozgási idő pedig az ujj elengedése és a második billentyű nyomása között eltelt idő.
Kiindulási helyzet (0. hét) – 12. hét
Választás reakcióidő teszt – mozgási idő
Időkeret: Kiindulási helyzet (0. hét) – 12. hét
A választott reakcióidő tesztet a kognitív működés értékelésére használtuk. A hat jelzőfény egyikének véletlenszerű bemutatásakor a pácienst arra kérték, hogy a lehető leggyorsabban és legpontosabban válaszoljon úgy, hogy eltávolítja a domináns kéz mutatóujját az alsó gombról, és megnyomja a felső hat billentyű közül azt, amelyet a jel jelez. A reakcióidő az inger megjelenése és az ujj elengedése között eltelt idő, a mozgási idő pedig az ujj elengedése és a második billentyű nyomása között eltelt idő.
Kiindulási helyzet (0. hét) – 12. hét
A globális benyomás vizuális értékelési skála (VAS) – beteg
Időkeret: Kiindulási helyzet (0. hét) – 12. hét
A VAS 10 cm-es pontozási skálát használt, amelyben az értékeket mm-ben adták meg úgy, hogy 0 = rossz és 100 = jó. A VAS összpontszáma 0 és 100 között van.
Kiindulási helyzet (0. hét) – 12. hét
A globális benyomás vizuális értékelési skálája (VAS) – szülők
Időkeret: Kiindulási helyzet (0. hét) – 12. hét
A VAS 10 cm-es pontozási skálát használt, amelyben az értékeket mm-ben adták meg úgy, hogy 0 = rossz és 100 = jó. A VAS összpontszáma 0 és 100 között van.
Kiindulási helyzet (0. hét) – 12. hét
A globális benyomás vizuális értékelési skálája (VAS) – nyomozó
Időkeret: Kiindulási helyzet (0. hét) – 12. hét
A VAS 10 cm-es pontozási skálát használt, amelyben az értékeket mm-ben adták meg úgy, hogy 0 = rossz és 100 = jó. A VAS összpontszáma 0 és 100 között van.
Kiindulási helyzet (0. hét) – 12. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Ipsen

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2008. június 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2011. október 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2011. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2009. január 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2009. január 15.

Első közzététel (Becslés)

2009. január 16.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. április 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. március 30.

Utolsó ellenőrzés

2020. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2-39-00240-133
  • 2007-005371-34 (EudraCT szám)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Friedreich Ataxia

Klinikai vizsgálatok a EGb 761 120 mg

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Israel

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel