Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid van EGb761 bij patiënten die lijden aan Friedreich-ataxie

30 maart 2020 bijgewerkt door: Ipsen

Werkzaamheid van EGb761 120 mg bid versus placebo bij patiënten die lijden aan Friedreich-ataxie. Een 3 maanden durend, fase II, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, klinisch onderzoek met parallelle groepen.

Het doel van dit protocol is het bepalen van de werkzaamheid van EGb 761 120 mg tweemaal daags versus placebo bij patiënten die lijden aan Friedreich Ataxie

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

22

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Hôspital Necker Enfants Malades

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

8 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Friedreich ataxie-diagnose bevestigd door bewezen mutatie-uitbreiding van het Frataxin-gen
  • Ambulante patiënt, met onderdrukte peesreflexen en piramidaal syndroom al dan niet geassocieerd met positieverlies of vibratiezintuig of dysartrie
  • Patiënt in staat om de tests van het onderzoek uit te voeren

Uitsluitingscriteria:

  • Ernstige hartziekte zoals vastgesteld door echocardiografie uitgevoerd ten minste binnen 6 maanden vóór screening of tijdens de wash-outperiode (4 weken)
  • Absolute contra-indicatie voor onderzoek met kernmagnetische resonantiespectroscopie (NMR): ijzer en alle magnetische voorwerpen die in het hele lichaam zijn geïmplanteerd, b.v. sommige neurostimulatoren, pacemakers, vasculaire clips en andere geïmplanteerde orthopedische prothesen
  • Patiënt die bij baseline de fosfocreatine (PCr)-pool niet met meer dan 30% depleteerde tijdens de inspanningsperiode
  • Elk continu gebruik van de volgende verboden medicijnen:
  • andere antioxidanten zoals idebenone, co-enzym Q, vitamine E/C die minder dan 4 weken voor de start van de studiebehandeling zijn ingenomen (d.w.z. voor antioxidantgeneesmiddelen moet een verplichte wash-outperiode van 4 weken voor de start van de studiemedicatie in acht worden genomen),
  • eventuele andere vasodilatatoren
  • kalmerend middel zoals benzodiazepine, meprobamaat of buspiron, en/of antidepressivum (slechts één), in een niet-stabiele dosis

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ondersteunende zorg
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Geneesmiddel: Placebo
Placebo 1 tablet BID, oraal gedurende 12 tot 14 weken
Experimenteel: EGb 761® 120 mg
Geneesmiddel: EGb 761 120 mg
EGb 761® 120 mg bid, oraal gedurende 12 tot 14 weken

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Herfosforyleringssnelheid van creatine na inspanning
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) tot week 12
Creatine-herfosforyleringssnelheid na inspanning gemeten met behulp van Phosphorus 31 Nuclear Magnetic Resonance (P-31 NMR) spectroscopie en berekend met correctie volgens spier-pH.
Basislijn (week 0) tot week 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Piek na inspanningsperfusie
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) tot week 12
De piekperfusie na inspanning (mL/mn/100 g weefsel) werd beoordeeld met behulp van arteriële spin-labeling in combinatie met Nuclear Magnetic Resonance-beeldvorming.
Basislijn (week 0) tot week 12
Tijd tot piekperfusie
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) tot week 12
Basislijn (week 0) tot week 12
Integraal perfusietijd tijdens de eerste 9 minuten na de training.
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) tot week 12
De integraal van 'piekperfusie' over een periode van 9 minuten na inspanning.
Basislijn (week 0) tot week 12
Spierreoxygenatiesnelheid na training.
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) tot week 12
De reoxygenatiesnelheid van de spieren na inspanning werd beoordeeld met behulp van Myoglobin Hydrogen-1 Nuclear Magnetic Resonance-spectroscopie.
Basislijn (week 0) tot week 12
Spiertroficiteit: maximale dwarsdoorsnede van spieren
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) tot week 12
Spiertroficiteit gemeten met behulp van Phosphorus 31 Nuclear Magnetic Resonance (P-31 NMR) spectroscopie en berekend op basis van de maximale dwarsdoorsnede van de spier (cm^2)
Basislijn (week 0) tot week 12
Ontwikkelde kracht tijdens de oefenperiode
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) tot week 12
Ontwikkelde kracht tijdens de inspanning gemeten met behulp van Phosphorus 31 Nuclear Magnetic Resonance (P-31 NMR) spectroscopie
Basislijn (week 0) tot week 12
Genormaliseerd werk ontwikkeld tijdens de oefening
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) tot week 12

Genormaliseerde arbeid ontwikkeld tijdens de oefening werd afgeleid als arbeid ontwikkeld tijdens de oefening/([60 x maximale spierdoorsnede]-1100).

Genormaliseerd werk gemeten met behulp van Phosphorus 31 Nuclear Magnetic Resonance (P-31 NMR) spectroscopie.
Basislijn (week 0) tot week 12
Metabolisme werkzaamheidsindex
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) tot week 12
De index voor de werkzaamheid van het metabolisme werd afgeleid als genormaliseerd werk x creatinefosforyleringssnelheid (sec-1). [Genormaliseerd werk werd afgeleid naarmate het werk zich ontwikkelde tijdens de oefening/(60 X maximale dwarsdoorsnede van spier-1100)]. Hogere waarden van de Metabolism Efficacy Index wijzen op verbetering van de skeletspierenergetica, terwijl lagere waarden het omgekeerde aangeven. Negatieve waarden verkregen met behulp van de formule wezen op ernstige niveaus van spierzwakte.
Basislijn (week 0) tot week 12
International Cooperative Ataxia Rating Scale [ICARS] (totale score)
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) tot week 12
De ICARS werd gebruikt om de algemene klinische symptomen van Friedreich-ataxie te meten met behulp van vier subschalen (d.w.z. Houdings- en loopstoornissen, kinetische functies, spraakstoornissen en oculomotorische stoornissen). Scores voor elke subschaal kwantificeren de mate van ataxie in elk klinisch belangrijk gebied en subschaalscores worden ook opgeteld om een ​​totaalscore te geven variërend van 0 tot 100, waarbij 100 indicatief is voor de meest ernstig getroffen uitkomst.
Basislijn (week 0) tot week 12
ICARS (score voor houdings- en loopstoornissen)
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) tot week 12
De ICARS werd gebruikt om de algemene klinische symptomen van Friedreich-ataxie te meten met behulp van vier subschalen, waaronder houdings- en loopstoornissen. De score voor houdings- en loopstoornissen varieert van 0 tot 34 (hogere scores duiden op meer beperkingen).
Basislijn (week 0) tot week 12
ICARS (kinetische functiescore)
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) tot week 12
De ICARS werd gebruikt om de algemene klinische symptomen van Friedreich-ataxie te meten met behulp van vier subschalen, waaronder kinetische functie. Kinetic Function-scorebereik van 0 tot 52 (hogere scores duiden op hogere niveaus van beperking).
Basislijn (week 0) tot week 12
ICARS (score voor spraakstoornissen)
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) tot week 12
De ICARS werd gebruikt om de algemene klinische symptomen van Friedreich-ataxie te meten met behulp van vier subschalen, waaronder spraakstoornissen. Spraakstoornissen Scorebereik van 0 tot 8 (hogere scores duiden op hogere niveaus van beperking).
Basislijn (week 0) tot week 12
ICARS (Oculomotorische Stoornissen Score)
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) tot week 12
De ICARS werd gebruikt om de algemene klinische symptomen van Friedreich-ataxie te meten met behulp van vier subschalen, waaronder oculomotorische stoornissen. De score voor oculomotorische stoornissen varieert van 0 tot 6 (hogere scores duiden op hogere niveaus van beperkingen).
Basislijn (week 0) tot week 12
Getimede 25-voet looptest
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) tot week 12
Basislijn (week 0) tot week 12
Peg-test met negen gaten (dominante hand)
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) tot week 12
De peg-test met negen gaten werd gebruikt om de cognitieve functie en in het bijzonder de fijne motorische coördinatie te beoordelen. De patiënt werd gevraagd om negen pinnen in negen gaten te plaatsen en werd gescoord op de hoeveelheid tijd die nodig was om alle negen pinnen te plaatsen en te verwijderen.
Basislijn (week 0) tot week 12
Peg-test met negen gaten (niet-dominante hand)
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) tot week 12
De peg-test met negen gaten werd gebruikt om de cognitieve functie en in het bijzonder de fijne motorische coördinatie te beoordelen. De patiënt werd gevraagd om negen pinnen in negen gaten te plaatsen en werd gescoord op de hoeveelheid tijd die nodig was om alle negen pinnen te plaatsen en te verwijderen.
Basislijn (week 0) tot week 12
Keuze Reactietijd Test- Reactietijd
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) tot week 12
De keuzereactietijdtest werd gebruikt om het cognitief functioneren te beoordelen. Bij willekeurige weergave van een van de zes signaallampjes werd de patiënt gevraagd om zo snel en nauwkeurig mogelijk te reageren door de wijsvinger van de dominante hand van de onderste toets te halen en op de bovenste zes toetsen te drukken die door het signaal werden aangegeven. Reactietijd was de tijd die verstreek tussen de presentatie van de stimulus en het loslaten van de vinger en de bewegingstijd werd gedefinieerd als de tijd die verstreek tussen het loslaten van de vinger en het indrukken van de tweede toets.
Basislijn (week 0) tot week 12
Keuze Reactietijd Test- Bewegingstijd
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) tot week 12
De keuzereactietijdtest werd gebruikt om het cognitief functioneren te beoordelen. Bij willekeurige weergave van een van de zes signaallampjes werd de patiënt gevraagd om zo snel en nauwkeurig mogelijk te reageren door de wijsvinger van de dominante hand van de onderste toets te halen en op de bovenste zes toetsen te drukken die door het signaal werden aangegeven. Reactietijd was de tijd die verstreek tussen de presentatie van de stimulus en het loslaten van de vinger en de bewegingstijd werd gedefinieerd als de tijd die verstreek tussen het loslaten van de vinger en het indrukken van de tweede toets.
Basislijn (week 0) tot week 12
Visuele beoordelingsschaal (VAS) van globale indruk - patiënt
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) tot week 12
De VAS gebruikte een scoreschaal van 10 cm waarin waarden in mm werden gerapporteerd, zodat 0=slecht en 100=goed. Het totale scorebereik op VAS is van 0 tot 100.
Basislijn (week 0) tot week 12
Visuele beoordelingsschaal (VAS) van globale indruk - Ouders
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) tot week 12
De VAS gebruikte een scoreschaal van 10 cm waarin waarden in mm werden gerapporteerd, zodat 0=slecht en 100=goed. Het totale scorebereik op VAS is van 0 tot 100.
Basislijn (week 0) tot week 12
Visuele beoordelingsschaal (VAS) van globale indruk - onderzoeker
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) tot week 12
De VAS gebruikte een scoreschaal van 10 cm waarin waarden in mm werden gerapporteerd, zodat 0=slecht en 100=goed. Het totale scorebereik op VAS is van 0 tot 100.
Basislijn (week 0) tot week 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ipsen

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 2008

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2011

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2011

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 januari 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 januari 2009

Eerst geplaatst (Schatting)

16 januari 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 april 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 maart 2020

Laatst geverifieerd

1 maart 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2-39-00240-133
  • 2007-005371-34 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren