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Efficacité de l'EGb761 chez les patients souffrant d'ataxie de Friedreich

30 mars 2020 mis à jour par: Ipsen

Efficacité de l'EGb761 120 mg bid par rapport au placebo chez les patients souffrant d'ataxie de Friedreich. Une étude clinique de 3 mois, de phase II, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en groupes parallèles.

Le but de ce protocole est de déterminer l'efficacité de l'EGb 761 120 mg bid versus placebo chez des patients souffrant d'ataxie de Friedreich

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

22

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Paris, France, 75015
        • Hôspital Necker Enfants Malades

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

8 ans à 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic d'ataxie de Friedreich confirmé par l'expansion de mutation mise en évidence du gène Frataxin
  • Patient ambulatoire, avec diminution des réflexes tendineux et syndrome pyramidal associé ou non à une perte de position ou des sens vibratoires ou à une dysarthrie
  • Patient capable d'effectuer les tests de l'étude

Critère d'exclusion:

  • Maladie cardiaque grave évaluée par échocardiographie réalisée au moins dans les 6 mois précédant le dépistage ou pendant la période de sevrage (4 semaines)
  • Contre-indication absolue à l'examen par spectroscopie par Résonance Magnétique Nucléaire (RMN) : le fer et tout objet magnétique implanté dans tout le corps, par ex. certains neurostimulateurs, stimulateurs cardiaques, clips vasculaires et autres prothèses orthopédiques implantées
  • Patient qui n'a pas épuisé le pool de phosphocréatine (PCr) de plus de 30 % au cours de la séance d'exercice
  • Toute utilisation continue des médicaments interdits suivants :
  • autre antioxydant tel que l'idébénone, la coenzyme Q, la vitamine E/C pris pendant moins de 4 semaines avant le début du traitement de l'étude (c'est-à-dire pour les médicaments antioxydants, une période de sevrage obligatoire de 4 semaines avant le début du traitement de l'étude doit être observée),
  • tout autre vasodilatateur
  • tranquillisant type benzodiazépine, méprobamate ou buspirone, et/ou antidépresseur (un seul), à dose non stable

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Soins de soutien
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Médicament: Placebo
Placebo 1 comprimé BID, par voie orale pendant 12 à 14 semaines
Expérimental: EGb 761® 120 mg
Médicament: EGb 761 120 mg
EGb 761® 120 mg bid, par voie orale pendant 12 à 14 semaines

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de rephosphorylation de la créatine après l'exercice
Délai: Ligne de base (semaine 0) à la semaine 12
Taux de rephosphorylation de la créatine après l'effort mesuré par spectroscopie de résonance magnétique nucléaire du phosphore 31 (RMN P-31) et calculé avec correction en fonction du pH musculaire.
Ligne de base (semaine 0) à la semaine 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Perfusion maximale après l'exercice
Délai: Ligne de base (semaine 0) à la semaine 12
La perfusion maximale après l'exercice (mL/mn/100 g de tissu) a été évaluée à l'aide d'un marquage de spin artériel combiné à une imagerie par résonance magnétique nucléaire.
Ligne de base (semaine 0) à la semaine 12
Temps de pic de perfusion
Délai: Ligne de base (semaine 0) à la semaine 12
Ligne de base (semaine 0) à la semaine 12
Intégrale du temps de perfusion pendant les 9 premières minutes après l'exercice.
Délai: Ligne de base (semaine 0) à la semaine 12
L'intégrale de la « perfusion maximale » sur une période de 9 minutes après l'exercice.
Ligne de base (semaine 0) à la semaine 12
Taux de réoxygénation musculaire après l'exercice.
Délai: Ligne de base (semaine 0) à la semaine 12
Le taux de réoxygénation musculaire après l'exercice a été évalué à l'aide de la spectroscopie de résonance magnétique nucléaire Myoglobin Hydrogen-1.
Ligne de base (semaine 0) à la semaine 12
Trophicité musculaire : section transversale maximale du muscle
Délai: Ligne de base (semaine 0) à la semaine 12
Trophicité musculaire mesurée à l'aide de la spectroscopie de résonance magnétique nucléaire du phosphore 31 (RMN P-31) et calculée en fonction de la section transversale maximale du muscle (cm ^ 2)
Ligne de base (semaine 0) à la semaine 12
Force développée pendant le combat d'exercice
Délai: Ligne de base (semaine 0) à la semaine 12
Force développée pendant l'exercice mesurée à l'aide de la spectroscopie de résonance magnétique nucléaire du phosphore 31 (RMN P-31)
Ligne de base (semaine 0) à la semaine 12
Travail normalisé développé pendant l'exercice
Délai: Ligne de base (semaine 0) à la semaine 12

Le travail normalisé développé pendant l'exercice a été dérivé comme Travail développé pendant l'exercice/([60 X Section transversale maximale du muscle]-1100).

Travail normalisé mesuré à l'aide de la spectroscopie de résonance magnétique nucléaire du phosphore 31 (RMN P-31).
Ligne de base (semaine 0) à la semaine 12
Indice d'efficacité du métabolisme
Délai: Ligne de base (semaine 0) à la semaine 12
L'indice d'efficacité du métabolisme a été dérivé en tant que travail normalisé x taux de phosphorylation de la créatine (sec-1). [Le travail normalisé a été dérivé comme Travail développé pendant l'exercice/(60 X Section transversale maximale du muscle-1100)]. Des valeurs plus élevées de l'indice d'efficacité métabolique indiquent une amélioration de l'énergétique des muscles squelettiques, tandis que des valeurs plus faibles indiquent l'inverse. Les valeurs négatives obtenues à l'aide de la formule indiquaient des niveaux sévères de faiblesse musculaire.
Ligne de base (semaine 0) à la semaine 12
Échelle d'évaluation internationale de l'ataxie coopérative [ICARS] (score total)
Délai: Ligne de base (semaine 0) à la semaine 12
L'ICARS a été utilisé pour mesurer les symptômes cliniques généraux de l'ataxie de Friedreich à l'aide de quatre sous-échelles (c.-à-d. Troubles de la posture et de la marche, Fonctions cinétiques, Troubles de la parole et Troubles oculomoteurs). Les scores de chaque sous-échelle quantifient l'étendue de l'ataxie dans chaque domaine cliniquement important et les scores des sous-échelles sont également additionnés pour donner un score total allant de 0 à 100, 100 indiquant le résultat le plus gravement affecté.
Ligne de base (semaine 0) à la semaine 12
ICARS (score de perturbation de la posture et de la marche)
Délai: Ligne de base (semaine 0) à la semaine 12
L'ICARS a été utilisé pour mesurer les symptômes cliniques généraux de l'ataxie de Friedreich à l'aide de quatre sous-échelles, notamment les troubles de la posture et de la marche. Le score des troubles de la posture et de la marche varie de 0 à 34 (les scores les plus élevés indiquent des niveaux de déficience plus élevés).
Ligne de base (semaine 0) à la semaine 12
ICARS (score de la fonction cinétique)
Délai: Ligne de base (semaine 0) à la semaine 12
L'ICARS a été utilisé pour mesurer les symptômes cliniques généraux de l'ataxie de Friedreich à l'aide de quatre sous-échelles, dont la fonction cinétique. Le score de la fonction cinétique varie de 0 à 52 (des scores plus élevés indiquent des niveaux de déficience plus élevés).
Ligne de base (semaine 0) à la semaine 12
ICARS (score des troubles de la parole)
Délai: Ligne de base (semaine 0) à la semaine 12
L'ICARS a été utilisé pour mesurer les symptômes cliniques généraux de l'ataxie de Friedreich à l'aide de quatre sous-échelles, y compris les troubles de la parole. Les scores des troubles de la parole vont de 0 à 8 (les scores les plus élevés indiquent des niveaux de déficience plus élevés).
Ligne de base (semaine 0) à la semaine 12
ICARS (score des troubles oculomoteurs)
Délai: Ligne de base (semaine 0) à la semaine 12
L'ICARS a été utilisé pour mesurer les symptômes cliniques généraux de l'ataxie de Friedreich à l'aide de quatre sous-échelles, y compris les troubles oculomoteurs. Le score des troubles oculomoteurs varie de 0 à 6 (des scores plus élevés indiquent des niveaux de déficience plus élevés).
Ligne de base (semaine 0) à la semaine 12
Test de marche chronométré de 25 pieds
Délai: Ligne de base (semaine 0) à la semaine 12
Ligne de base (semaine 0) à la semaine 12
Test de cheville à neuf trous (main dominante)
Délai: Ligne de base (semaine 0) à la semaine 12
Le test de la cheville à neuf trous a été utilisé pour évaluer la fonction cognitive et en particulier la coordination motrice fine. Le patient a été invité à placer neuf piquets dans neuf trous et a été noté sur le temps qu'il a fallu pour placer et retirer les neuf piquets.
Ligne de base (semaine 0) à la semaine 12
Test de cheville à neuf trous (main non dominante)
Délai: Ligne de base (semaine 0) à la semaine 12
Le test de la cheville à neuf trous a été utilisé pour évaluer la fonction cognitive et en particulier la coordination motrice fine. Le patient a été invité à placer neuf piquets dans neuf trous et a été noté sur le temps qu'il a fallu pour placer et retirer les neuf piquets.
Ligne de base (semaine 0) à la semaine 12
Test de temps de réaction au choix - Temps de réaction
Délai: Ligne de base (semaine 0) à la semaine 12
Le test du temps de réaction au choix a été utilisé pour évaluer le fonctionnement cognitif. Lors de la présentation aléatoire de l'un des six voyants lumineux, le patient a été invité à répondre aussi rapidement et précisément que possible en retirant l'index de la main dominante de la touche inférieure et en appuyant sur celle des six touches supérieures indiquée par le signal. Le temps de réaction était le temps écoulé entre la présentation du stimulus et le relâchement du doigt et le temps de mouvement était défini comme le temps écoulé entre le relâchement du doigt et la pression de la deuxième touche.
Ligne de base (semaine 0) à la semaine 12
Test de temps de réaction au choix - Temps de mouvement
Délai: Ligne de base (semaine 0) à la semaine 12
Le test du temps de réaction au choix a été utilisé pour évaluer le fonctionnement cognitif. Lors de la présentation aléatoire de l'un des six voyants lumineux, le patient a été invité à répondre aussi rapidement et précisément que possible en retirant l'index de la main dominante de la touche inférieure et en appuyant sur celle des six touches supérieures indiquée par le signal. Le temps de réaction était le temps écoulé entre la présentation du stimulus et le relâchement du doigt et le temps de mouvement était défini comme le temps écoulé entre le relâchement du doigt et la pression de la deuxième touche.
Ligne de base (semaine 0) à la semaine 12
Échelle d'évaluation visuelle (EVA) de l'impression globale - Patient
Délai: Ligne de base (semaine 0) à la semaine 12
L'EVA a utilisé une échelle de notation de 10 cm dans laquelle les valeurs étaient rapportées en mm, de sorte que 0 = mauvais et 100 = bon. La plage de score totale sur VAS est de 0 à 100.
Ligne de base (semaine 0) à la semaine 12
Échelle d'évaluation visuelle (EVA) de l'impression globale - Parents
Délai: Ligne de base (semaine 0) à la semaine 12
L'EVA a utilisé une échelle de notation de 10 cm dans laquelle les valeurs étaient rapportées en mm, de sorte que 0 = mauvais et 100 = bon. La plage de score totale sur VAS est de 0 à 100.
Ligne de base (semaine 0) à la semaine 12
Échelle d'évaluation visuelle (EVA) de l'impression globale - Enquêteur
Délai: Ligne de base (semaine 0) à la semaine 12
L'EVA a utilisé une échelle de notation de 10 cm dans laquelle les valeurs étaient rapportées en mm, de sorte que 0 = mauvais et 100 = bon. La plage de score totale sur VAS est de 0 à 100.
Ligne de base (semaine 0) à la semaine 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ipsen

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 juin 2008

Achèvement primaire (Réel)

1 octobre 2011

Achèvement de l'étude (Réel)

1 octobre 2011

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 janvier 2009

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 janvier 2009

Première publication (Estimation)

16 janvier 2009

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

7 avril 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 mars 2020

Dernière vérification

1 mars 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2-39-00240-133
  • 2007-005371-34 (Numéro EudraCT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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