Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффективность EGb761 у пациентов, страдающих атаксией Фридрейха

30 марта 2020 г. обновлено: Ipsen

Эффективность EGb761 120 мг два раза в день по сравнению с плацебо у пациентов, страдающих атаксией Фридрейха. 3-месячное, фаза II, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое клиническое исследование в параллельных группах.

Целью этого протокола является определение эффективности EGb 761 120 мг два раза в день по сравнению с плацебо у пациентов, страдающих атаксией Фридрейха.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

22

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Франция
      • Paris, Франция, 75015
        • Hôspital Necker Enfants Malades

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 8 лет до 18 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Диагноз атаксии Фридрейха подтвержден подтвержденным распространением мутаций гена фратаксина.
  • Амбулаторный пациент с угнетением сухожильных рефлексов и пирамидным синдромом, связанным или не связанным с потерей положения или вибрационной чувствительности или дизартрией
  • Пациент, способный выполнять тесты исследования

Критерий исключения:

  • Тяжелое сердечное заболевание по оценке эхокардиографии, выполненной по крайней мере в течение 6 месяцев до скрининга или во время периода вымывания (4 недели)
  • Абсолютное противопоказание к исследованию с помощью спектроскопии ядерного магнитного резонанса (ЯМР): железо и любые магнитные предметы, имплантированные во все тело, напр. некоторые нейростимуляторы, кардиостимуляторы, сосудистые зажимы и другие имплантированные ортопедические протезы
  • Пациент, у которого исходный пул фосфокреатина (ФКр) не истощался более чем на 30 % во время тренировки.
  • Любое продолжительное использование следующих запрещенных препаратов:
  • другие антиоксиданты, такие как идебенон, коэнзим Q, витамин Е/С, принимаемые менее чем за 4 недели до начала исследуемого лечения (т. е. для антиоксидантных препаратов необходимо соблюдать обязательный период вымывания в течение 4 недель до начала исследуемого препарата),
  • любые другие сосудорасширяющие
  • транквилизатор, такой как бензодиазепин, мепробамат или буспирон, и/или антидепрессант (только один) в нестабильных дозах

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Поддерживающая терапия
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Лекарство: Плацебо
Плацебо по 1 таблетке два раза в день перорально в течение 12–14 недель.
Экспериментальный: EGb 761® 120 мг
Лекарство: EGb 761 120 мг
EGb 761® 120 мг 2 раза в день перорально в течение 12-14 недель

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Скорость рефосфорилирования креатина после тренировки
Временное ограничение: Исходный уровень (с 0-й недели) по 12-ю неделю
Скорость рефосфорилирования креатина после тренировки измеряли с помощью спектроскопии ядерного магнитного резонанса с фосфором 31 (P-31 ЯМР) и рассчитывали с поправкой на рН мышц.
Исходный уровень (с 0-й недели) по 12-ю неделю

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Пиковая перфузия после тренировки
Временное ограничение: Исходный уровень (с 0-й недели) по 12-ю неделю
Пиковую перфузию после нагрузки (мл/мин/100 г ткани) оценивали с использованием мечения артериального спина в сочетании с ЯМР-визуализацией.
Исходный уровень (с 0-й недели) по 12-ю неделю
Время достижения пиковой перфузии
Временное ограничение: Исходный уровень (с 0-й недели) по 12-ю неделю
Исходный уровень (с 0-й недели) по 12-ю неделю
Интеграл времени перфузии в течение первых 9 минут после тренировки.
Временное ограничение: Исходный уровень (с 0-й недели) по 12-ю неделю
Интеграл «пиковой перфузии» в течение 9 минут после тренировки.
Исходный уровень (с 0-й недели) по 12-ю неделю
Скорость реоксигенации мышц после тренировки.
Временное ограничение: Исходный уровень (с 0-й недели) по 12-ю неделю
Скорость реоксигенации мышц после тренировки оценивали с помощью спектроскопии ядерного магнитного резонанса Myoglobin Hydrogen-1.
Исходный уровень (с 0-й недели) по 12-ю неделю
Мышечная трофика: максимальное поперечное сечение мышцы
Временное ограничение: Исходный уровень (с 0-й недели) по 12-ю неделю
Мышечная трофика измерена с помощью спектроскопии ядерного магнитного резонанса (P-31 ЯМР) Phosphorus 31 и рассчитана на основе максимального поперечного сечения мышцы (см^2)
Исходный уровень (с 0-й недели) по 12-ю неделю
Развиваемая сила во время тренировочного схватки
Временное ограничение: Исходный уровень (с 0-й недели) по 12-ю неделю
Сила, развиваемая во время тренировки, измерена с помощью спектроскопии ядерного магнитного резонанса (P-31 ЯМР) с фосфором 31.
Исходный уровень (с 0-й недели) по 12-ю неделю
Нормализованная работа, выработанная во время упражнения
Временное ограничение: Исходный уровень (с 0-й недели) по 12-ю неделю

Нормализованная работа, развиваемая во время упражнения, была получена как Работа, развиваемая во время упражнения/([60 X Максимальное поперечное сечение мышцы]-1100).

Нормализованная работа, измеренная с использованием спектроскопии ядерного магнитного резонанса (P-31 ЯМР) Phosphorus 31.
Исходный уровень (с 0-й недели) по 12-ю неделю
Индекс эффективности метаболизма
Временное ограничение: Исходный уровень (с 0-й недели) по 12-ю неделю
Индекс эффективности метаболизма был получен как нормированная работа x скорость фосфорилирования креатина (сек-1). [Нормализованная работа была получена как работа, развиваемая во время упражнения/(60 X максимальное поперечное сечение мышцы-1100)]. Более высокие значения индекса эффективности метаболизма указывают на улучшение энергетики скелетных мышц, а более низкие значения указывают на обратное. Отрицательные значения, полученные с использованием формулы, указывали на серьезные уровни мышечной слабости.
Исходный уровень (с 0-й недели) по 12-ю неделю
Международная кооперативная рейтинговая шкала атаксии [ICARS] (общий балл)
Временное ограничение: Исходный уровень (с 0-й недели) по 12-ю неделю
ICARS использовали для измерения общих клинических симптомов атаксии Фридрейха с использованием четырех субшкал (т.е. Нарушения осанки и походки, Кинетические функции, Речевые расстройства, Глазодвигательные расстройства). Баллы по каждой подшкале количественно определяют степень атаксии в каждой клинически важной области, а баллы по подшкалам также суммируются для получения общего балла в диапазоне от 0 до 100, где 100 указывает на наиболее тяжело пораженный исход.
Исходный уровень (с 0-й недели) по 12-ю неделю
ICARS (оценка нарушений осанки и походки)
Временное ограничение: Исходный уровень (с 0-й недели) по 12-ю неделю
Шкала ICARS использовалась для измерения общих клинических симптомов атаксии Фридрейха с использованием четырех подшкал, включая нарушения осанки и походки. Нарушения осанки и походки оцениваются в диапазоне от 0 до 34 (более высокие баллы указывают на более высокий уровень нарушений).
Исходный уровень (с 0-й недели) по 12-ю неделю
ICARS (оценка кинетической функции)
Временное ограничение: Исходный уровень (с 0-й недели) по 12-ю неделю
Шкала ICARS использовалась для измерения общих клинических симптомов атаксии Фридрейха с использованием четырех субшкал, включая кинетическую функцию. Кинетическая функция оценивается в диапазоне от 0 до 52 (более высокие баллы указывают на более высокий уровень нарушений).
Исходный уровень (с 0-й недели) по 12-ю неделю
ICARS (оценка нарушений речи)
Временное ограничение: Исходный уровень (с 0-й недели) по 12-ю неделю
Шкала ICARS использовалась для измерения общих клинических симптомов атаксии Фридрейха с использованием четырех субшкал, включая расстройства речи. Расстройства речи. Оценка варьируется от 0 до 8 (более высокие баллы указывают на более высокий уровень нарушений).
Исходный уровень (с 0-й недели) по 12-ю неделю
ICARS (оценка глазодвигательных расстройств)
Временное ограничение: Исходный уровень (с 0-й недели) по 12-ю неделю
ICARS использовался для измерения общих клинических симптомов атаксии Фридрейха с использованием четырех подшкал, включая глазодвигательные расстройства. Оценки глазодвигательных расстройств варьируются от 0 до 6 (более высокие баллы указывают на более высокие уровни нарушений).
Исходный уровень (с 0-й недели) по 12-ю неделю
Тест ходьбы на 25 футов на время
Временное ограничение: Исходный уровень (с 0-й недели) по 12-ю неделю
Исходный уровень (с 0-й недели) по 12-ю неделю
Тест с девятью отверстиями (доминирующая рука)
Временное ограничение: Исходный уровень (с 0-й недели) по 12-ю неделю
Тест с девятью отверстиями использовался для оценки когнитивных функций и, в частности, мелкой моторной координации. Пациента попросили поместить девять штифтов в девять отверстий и оценили количество времени, которое потребовалось для размещения и удаления всех девяти штифтов.
Исходный уровень (с 0-й недели) по 12-ю неделю
Тест на девять отверстий (недоминантная рука)
Временное ограничение: Исходный уровень (с 0-й недели) по 12-ю неделю
Тест с девятью отверстиями использовался для оценки когнитивных функций и, в частности, мелкой моторной координации. Пациента попросили поместить девять штифтов в девять отверстий и оценили количество времени, которое потребовалось для размещения и удаления всех девяти штифтов.
Исходный уровень (с 0-й недели) по 12-ю неделю
Тест выбора времени реакции - время реакции
Временное ограничение: Исходный уровень (с 0-й недели) по 12-ю неделю
Для оценки когнитивных функций использовали тест времени реакции выбора. При случайном предъявлении одного из шести сигнальных огней пациента просили отреагировать как можно быстрее и точнее, убрав указательный палец ведущей руки с нижней клавиши и нажав любую из шести верхних клавиш, на которую указывает сигнал. Время реакции определяли как время, прошедшее между предъявлением стимула и отпусканием пальца, а время движения определяли как время, прошедшее между отпусканием пальца и нажатием второй клавиши.
Исходный уровень (с 0-й недели) по 12-ю неделю
Выбор теста времени реакции - время движения
Временное ограничение: Исходный уровень (с 0-й недели) по 12-ю неделю
Для оценки когнитивных функций использовали тест времени реакции выбора. При случайном предъявлении одного из шести сигнальных огней пациента просили отреагировать как можно быстрее и точнее, убрав указательный палец ведущей руки с нижней клавиши и нажав любую из шести верхних клавиш, на которую указывает сигнал. Время реакции определяли как время, прошедшее между предъявлением стимула и отпусканием пальца, а время движения определяли как время, прошедшее между отпусканием пальца и нажатием второй клавиши.
Исходный уровень (с 0-й недели) по 12-ю неделю
Шкала визуальной оценки (ВАШ) общего впечатления - пациент
Временное ограничение: Исходный уровень (с 0-й недели) по 12-ю неделю
ВАШ использовала 10-сантиметровую оценочную шкалу, в которой значения сообщались в миллиметрах таким образом, что 0 = плохо, а 100 = хорошо. Общий диапазон баллов по ВАШ от 0 до 100.
Исходный уровень (с 0-й недели) по 12-ю неделю
Шкала визуальной оценки (ВАШ) общего впечатления - родители
Временное ограничение: Исходный уровень (с 0-й недели) по 12-ю неделю
ВАШ использовала 10-сантиметровую оценочную шкалу, в которой значения сообщались в миллиметрах таким образом, что 0 = плохо, а 100 = хорошо. Общий диапазон баллов по ВАШ от 0 до 100.
Исходный уровень (с 0-й недели) по 12-ю неделю
Шкала визуальной оценки (ВАШ) общего впечатления - Исследователь
Временное ограничение: Исходный уровень (с 0-й недели) по 12-ю неделю
ВАШ использовала 10-сантиметровую оценочную шкалу, в которой значения сообщались в миллиметрах таким образом, что 0 = плохо, а 100 = хорошо. Общий диапазон баллов по ВАШ от 0 до 100.
Исходный уровень (с 0-й недели) по 12-ю неделю

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ipsen

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июня 2008 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 октября 2011 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 октября 2011 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 января 2009 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 января 2009 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

16 января 2009 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

7 апреля 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

30 марта 2020 г.

Последняя проверка

1 марта 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2-39-00240-133
  • 2007-005371-34 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться