EGb761 对弗里德赖希共济失调患者的疗效
2020年3月30日 更新者：Ipsen
EGb761 120mg Bid 与安慰剂对患有 Friedrich 共济失调的患者的疗效。一项为期 3 个月的 II 期随机、双盲、安慰剂对照、平行组临床研究。
本方案的目的是确定 EGb 761 120 mg bid 与安慰剂对患有 Friedreich Ataxia 的患者的疗效
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
22
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Paris、法国、75015
- Hôspital Necker Enfants Malades
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
8年 至 18年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 通过 Frataxin 基因的证据突变扩展证实弗里德赖希共济失调诊断
- 卧床患者，肌腱反射减弱和锥体综合征与位置感或振动感丧失或构音障碍相关或无关
- 能够进行研究测试的患者
排除标准：
- 至少在筛选前 6 个月内或清除期（4 周）内通过超声心动图评估的严重心脏病
- 绝对禁忌核磁共振波谱（NMR）检查：铁和任何植入全身的磁性物体，例如。 一些神经刺激器、心脏起搏器、血管夹和其他植入式矫形假体
- 在锻炼期间未消耗超过 30% 的基线磷酸肌酸 (PCr) 池的患者
- 任何连续使用以下禁用药物：
- 其他抗氧化剂，如艾地苯醌、辅酶 Q、维生素 E/C 在研究治疗开始前服用时间少于 4 周（即对于抗氧化药物，必须观察研究药物开始前 4 周的强制性清除期），
- 任何其他血管扩张剂
- 镇静剂，如苯二氮卓类、甲丙氨酯或丁螺环酮，和/或抗抑郁药（只有一种），剂量不稳定
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：支持治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
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安慰剂 1 片 BID，口服 12 至 14 周
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实验性的：EGb 761® 120 毫克
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EGb 761® 120 mg bid，口服，持续 12 至 14 周
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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运动后肌酸再磷酸化率
大体时间：基线（第 0 周）至第 12 周
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使用磷 31 核磁共振 (P-31 NMR) 光谱测量运动后肌酸再磷酸化率，并根据肌肉 pH 值进行校正计算。
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基线（第 0 周）至第 12 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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峰值运动后灌注
大体时间：基线（第 0 周）至第 12 周
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使用动脉自旋标记结合核磁共振成像评估峰值运动后灌注（mL/mn/100 g 组织）。
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基线（第 0 周）至第 12 周
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达到峰值灌注的时间
大体时间：基线（第 0 周）至第 12 周
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基线（第 0 周）至第 12 周
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运动后前 9 分钟的灌注时间积分。
大体时间：基线（第 0 周）至第 12 周
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运动后 9 分钟内“峰值灌注”的积分。
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基线（第 0 周）至第 12 周
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运动后肌肉再氧合率。
大体时间：基线（第 0 周）至第 12 周
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使用肌红蛋白氢 1 核磁共振波谱评估运动后的肌肉复氧率。
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基线（第 0 周）至第 12 周
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肌肉营养性：肌肉的最大横截面
大体时间：基线（第 0 周）至第 12 周
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肌肉营养性使用磷 31 核磁共振 (P-31 NMR) 光谱测量并根据肌肉的最大横截面 (cm^2) 计算
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基线（第 0 周）至第 12 周
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在练习回合中发展的力量
大体时间：基线（第 0 周）至第 12 周
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使用磷 31 核磁共振 (P-31 NMR) 光谱法测量锻炼期间产生的力量
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基线（第 0 周）至第 12 周
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练习期间开发的标准化工作
大体时间：基线（第 0 周）至第 12 周
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锻炼期间产生的归一化工作作为锻炼期间产生的工作/（[60 X 肌肉的最大横截面]-1100）得出。 使用磷 31 核磁共振 (P-31 NMR) 光谱测量归一化功。 |
基线（第 0 周）至第 12 周
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代谢功效指数
大体时间：基线（第 0 周）至第 12 周
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代谢功效指数导出为归一化功 x 肌酸磷酸化率 (sec-1)。
[归一化功是在锻炼期间产生的功/（60 X 肌肉的最大横截面 - 1100）]。
代谢功效指数的值越大表明骨骼肌能量学得到改善，而值越低则表明相反。
使用该公式获得的负值表示肌肉无力的严重程度。
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基线（第 0 周）至第 12 周
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国际合作共济失调评定量表 [ICARS]（总分）
大体时间：基线（第 0 周）至第 12 周
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ICARS 用于使用四个分量表（即
姿势和步态障碍、运动功能、言语障碍和眼球运动障碍）。
每个子量表的分数量化了每个临床重要区域的共济失调程度，并且还对子量表分数求和以给出从 0 到 100 的总分，其中 100 表示受影响最严重的结果。
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基线（第 0 周）至第 12 周
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ICARS（姿势和步态障碍评分）
大体时间：基线（第 0 周）至第 12 周
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ICARS 用于使用包括姿势和步态障碍在内的四个分量表来测量弗里德赖希共济失调的一般临床症状。
姿势和步态障碍评分范围为 0 至 34（分数越高表示损伤程度越高）。
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基线（第 0 周）至第 12 周
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ICARS（运动功能评分）
大体时间：基线（第 0 周）至第 12 周
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ICARS 用于使用包括动力学功能在内的四个分量表来测量弗里德赖希共济失调的一般临床症状。
运动功能评分范围从 0 到 52（分数越高表示损伤程度越高）。
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基线（第 0 周）至第 12 周
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ICARS（言语障碍评分）
大体时间：基线（第 0 周）至第 12 周
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ICARS 用于使用包括言语障碍在内的四个分量表来测量弗里德赖希共济失调的一般临床症状。
言语障碍评分范围从 0 到 8（分数越高表示障碍程度越高）。
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基线（第 0 周）至第 12 周
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ICARS（眼球运动障碍评分）
大体时间：基线（第 0 周）至第 12 周
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ICARS 用于使用包括眼球运动障碍在内的四个分量表来测量弗里德赖希共济失调的一般临床症状。
动眼神经障碍评分范围为 0 至 6（分数越高表示损伤程度越高）。
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基线（第 0 周）至第 12 周
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定时 25 英尺步行测试
大体时间：基线（第 0 周）至第 12 周
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基线（第 0 周）至第 12 周
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九孔钉测试（惯用手）
大体时间：基线（第 0 周）至第 12 周
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九孔钉测试用于评估认知功能，特别是精细运动协调能力。
要求患者在九个孔中放置九个钉子，并根据放置和移除所有九个钉子所需的时间进行评分。
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基线（第 0 周）至第 12 周
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九孔钉测试（非惯用手）
大体时间：基线（第 0 周）至第 12 周
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九孔钉测试用于评估认知功能，特别是精细运动协调能力。
要求患者在九个孔中放置九个钉子，并根据放置和移除所有九个钉子所需的时间进行评分。
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基线（第 0 周）至第 12 周
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选择反应时间测试-反应时间
大体时间：基线（第 0 周）至第 12 周
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选择反应时间测试用于评估认知功能。
在随机显示六个信号灯之一时，要求患者尽可能快速准确地做出反应，将惯用手的食指从底部按键上移开，然后按信号指示的顶部六个按键中的任意一个。
反应时间是刺激呈现和手指释放之间经过的时间，移动时间定义为手指释放和第二个键的压力之间经过的时间。
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基线（第 0 周）至第 12 周
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选择反应时间测试-运动时间
大体时间：基线（第 0 周）至第 12 周
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选择反应时间测试用于评估认知功能。
在随机显示六个信号灯之一时，要求患者尽可能快速准确地做出反应，将惯用手的食指从底部按键上移开，然后按信号指示的顶部六个按键中的任意一个。
反应时间是刺激呈现和手指释放之间经过的时间，移动时间定义为手指释放和第二个键的压力之间经过的时间。
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基线（第 0 周）至第 12 周
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整体印象视觉评估量表 (VAS) - 患者
大体时间：基线（第 0 周）至第 12 周
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VAS 使用 10 厘米的评分量表，其中以毫米为单位报告值，因此 0 = 差，100 = 好。
VAS 的总分范围是 0 到 100。
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基线（第 0 周）至第 12 周
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整体印象视觉评估量表 (VAS) - 家长
大体时间：基线（第 0 周）至第 12 周
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VAS 使用 10 厘米的评分量表，其中以毫米为单位报告值，因此 0 = 差，100 = 好。
VAS 的总分范围是 0 到 100。
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基线（第 0 周）至第 12 周
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整体印象视觉评估量表 (VAS) - 调查员
大体时间：基线（第 0 周）至第 12 周
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VAS 使用 10 厘米的评分量表，其中以毫米为单位报告值，因此 0 = 差，100 = 好。
VAS 的总分范围是 0 到 100。
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基线（第 0 周）至第 12 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2008年6月1日
初级完成 (实际的)
2011年10月1日
研究完成 (实际的)
2011年10月1日
研究注册日期
首次提交
2009年1月15日
首先提交符合 QC 标准的
2009年1月15日
首次发布 (估计)
2009年1月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年4月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年3月30日
最后验证
2020年3月1日
更多信息
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