Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność EGb761 u pacjentów cierpiących na ataksję Friedreicha

30 marca 2020 zaktualizowane przez: Ipsen

Skuteczność EGb761 120 mg Bid w porównaniu z placebo u pacjentów cierpiących na ataksję Friedreicha. 3-miesięczne, fazy II, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie kliniczne w grupach równoległych.

Celem tego protokołu jest określenie skuteczności EGb 761 120 mg dwa razy dziennie w porównaniu z placebo u pacjentów cierpiących na ataksję Friedreicha

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

22

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
        • Hôspital Necker Enfants Malades

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 lat do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie ataksji Friedreicha potwierdzone udokumentowaną ekspansją mutacji genu Frataxin
  • Pacjent ambulatoryjny, z osłabionymi odruchami ścięgnistymi i zespołem piramidowym związanym lub niezwiązanym z utratą pozycji lub czucia wibracji lub dyzartrią
  • Pacjent zdolny do wykonania testów badania

Kryteria wyłączenia:

  • Ciężka choroba serca oceniana za pomocą echokardiografii wykonanej co najmniej w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub w okresie wypłukiwania (4 tygodnie)
  • Bezwzględne przeciwwskazanie do badania spektroskopii magnetycznego rezonansu jądrowego (NMR): żelazo i wszelkie przedmioty magnetyczne wszczepione w całe ciało, np. niektóre neurostymulatory, rozruszniki serca, zaciski naczyniowe i inne wszczepiane protezy ortopedyczne
  • Pacjent, u którego wyjściowa pula fosfokreatyny (PCr) nie zmniejszyła się o więcej niż 30% podczas ćwiczeń
  • Jakiekolwiek ciągłe stosowanie następujących zabronionych leków:
  • inne przeciwutleniacze, takie jak idebenon, koenzym Q, witamina E/C przyjmowane krócej niż 4 tygodnie przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania (tj. w przypadku leków przeciwutleniających należy przestrzegać obowiązkowego okresu wypłukiwania wynoszącego 4 tygodnie przed rozpoczęciem leczenia badanym lekiem),
  • jakiekolwiek inne leki rozszerzające naczynia krwionośne
  • środek uspokajający, taki jak benzodiazepina, meprobamat lub buspiron i/lub lek przeciwdepresyjny (tylko jeden), w niestabilnej dawce

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie podtrzymujące
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
Placebo 1 tabletka BID, doustnie przez 12 do 14 tygodni
Eksperymentalny: EGb 761® 120 mg
Lek: EGb 761 120 mg
EGb 761® 120 mg dwa razy dziennie, doustnie przez 12 do 14 tygodni

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik refosforylacji kreatyny po wysiłku
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
Szybkość refosforylacji kreatyny po wysiłku mierzona za pomocą spektroskopii magnetycznego rezonansu jądrowego fosforu 31 (P-31 NMR) i obliczana z poprawką zgodnie z pH mięśni.
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Szczytowa perfuzja powysiłkowa
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
Szczytową perfuzję powysiłkową (ml/mn/100 g tkanki) oceniono za pomocą znakowania wirowania tętniczego w połączeniu z obrazowaniem magnetycznego rezonansu jądrowego.
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
Czas osiągnięcia szczytowej perfuzji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
Całka z czasem perfuzji podczas pierwszych 9 minut po wysiłku.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
Całka „szczytowej perfuzji” w okresie 9 minut po wysiłku.
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
Wskaźnik ponownego natlenienia mięśni po wysiłku.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
Szybkość ponownego natlenienia mięśni po wysiłku oceniano za pomocą spektroskopii magnetycznego rezonansu jądrowego mioglobiny-1.
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
Troficzność mięśni: maksymalny przekrój poprzeczny mięśnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
Troficzność mięśni mierzona za pomocą spektroskopii magnetycznego rezonansu jądrowego Phosphorus 31 (P-31 NMR) i obliczana na podstawie maksymalnego przekroju poprzecznego mięśnia (cm^2)
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
Rozwinięta siła podczas walki z ćwiczeniami
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
Siła rozwinięta podczas ćwiczeń mierzona za pomocą spektroskopii magnetycznego rezonansu jądrowego Phosphorus 31 (P-31 NMR)
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
Znormalizowana praca rozwijana podczas ćwiczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12

Znormalizowaną pracę wykonaną podczas ćwiczenia wyprowadzono jako Pracę wykonaną podczas ćwiczenia/([60 X Maksymalny przekrój mięśnia]-1100).

Znormalizowana praca mierzona przy użyciu spektroskopii magnetycznego rezonansu jądrowego fosforu 31 (P-31 NMR).
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
Wskaźnik efektywności metabolizmu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
Wskaźnik efektywności metabolizmu uzyskano jako znormalizowaną pracę x szybkość fosforylacji kreatyny (sek-1). [Pracę znormalizowaną wyprowadzono jako Pracę rozwiniętą podczas ćwiczenia/(60 X Maksymalny przekrój mięśnia – 1100)]. Większe wartości wskaźnika Metabolism Efficacy wskazują na poprawę energetyki mięśni szkieletowych, podczas gdy niższe wartości na odwrót. Wartości ujemne uzyskane za pomocą wzoru wskazywały na znaczny stopień osłabienia mięśni.
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
Międzynarodowa skala oceny kooperatywnej ataksji [ICARS] (całkowity wynik)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
Skalę ICARS wykorzystano do pomiaru ogólnych objawów klinicznych ataksji Friedreicha przy użyciu czterech podskal (tj. Zaburzenia postawy i chodu, funkcje kinetyczne, zaburzenia mowy, zaburzenia okoruchowe). Wyniki dla każdej podskali określają ilościowo stopień ataksji w każdym klinicznie ważnym obszarze, a wyniki podskal są również sumowane, dając całkowity wynik w zakresie od 0 do 100, przy czym 100 wskazuje na najpoważniejszy wynik.
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
ICARS (wynik zaburzeń postawy i chodu)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
Skala ICARS została wykorzystana do pomiaru ogólnych objawów klinicznych ataksji Friedreicha przy użyciu czterech podskal obejmujących zaburzenia postawy i chodu. Ocena zaburzeń postawy i chodu waha się od 0 do 34 (wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom upośledzenia).
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
ICARS (wynik funkcji kinetycznej)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
Skalę ICARS wykorzystano do pomiaru ogólnych objawów klinicznych ataksji Friedreicha przy użyciu czterech podskal, w tym funkcji kinetycznej. Wynik funkcji kinetycznej mieści się w zakresie od 0 do 52 (wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom upośledzenia).
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
ICARS (wynik zaburzeń mowy)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
Skala ICARS została wykorzystana do pomiaru ogólnych objawów klinicznych ataksji Friedreicha przy użyciu czterech podskal, w tym zaburzeń mowy. Zaburzenia mowy Zakres punktacji od 0 do 8 (wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom upośledzenia).
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
ICARS (skala zaburzeń okoruchowych)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
Skala ICARS została wykorzystana do pomiaru ogólnych objawów klinicznych ataksji Friedreicha przy użyciu czterech podskal, w tym zaburzeń okoruchowych. Ocena zaburzeń okoruchowych mieści się w zakresie od 0 do 6 (wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom upośledzenia).
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
Test marszu na 25 stóp na czas
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
Test kołków z dziewięcioma dołkami (dominująca ręka)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
Do oceny funkcji poznawczych, aw szczególności koordynacji ruchowej małej, zastosowano test kołków z dziewięcioma dołkami. Pacjenta poproszono o umieszczenie dziewięciu kołków w dziewięciu otworach i oceniono czas potrzebny na umieszczenie i usunięcie wszystkich dziewięciu kołków.
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
Test z dziewięcioma dziurkami (ręka niedominująca)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
Do oceny funkcji poznawczych, aw szczególności koordynacji ruchowej małej, zastosowano test kołków z dziewięcioma dołkami. Pacjenta poproszono o umieszczenie dziewięciu kołków w dziewięciu otworach i oceniono czas potrzebny na umieszczenie i usunięcie wszystkich dziewięciu kołków.
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
Wybór Testu Czasu Reakcji - Czasu Reakcji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
Do oceny funkcjonowania poznawczego wykorzystano test czasu reakcji z wyborem. Podczas losowej prezentacji jednego z sześciu świateł sygnalizacyjnych pacjent był proszony o jak najszybszą i najdokładniejszą reakcję, usuwając palec wskazujący dominującej ręki z dolnego klawisza i naciskając dowolny z sześciu górnych klawiszy wskazanych przez sygnał. Czas reakcji to czas, jaki upłynął między prezentacją bodźca a zwolnieniem palca, a czas ruchu zdefiniowano jako czas, jaki upłynął między zwolnieniem palca a naciśnięciem drugiego klawisza.
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
Wybór Testu Czasu Reakcji - Czas Ruchu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
Do oceny funkcjonowania poznawczego wykorzystano test czasu reakcji z wyborem. Podczas losowej prezentacji jednego z sześciu świateł sygnalizacyjnych pacjent był proszony o jak najszybszą i najdokładniejszą reakcję, usuwając palec wskazujący dominującej ręki z dolnego klawisza i naciskając dowolny z sześciu górnych klawiszy wskazanych przez sygnał. Czas reakcji to czas, jaki upłynął między prezentacją bodźca a zwolnieniem palca, a czas ruchu zdefiniowano jako czas, jaki upłynął między zwolnieniem palca a naciśnięciem drugiego klawisza.
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
Skala Oceny Wizualnej (VAS) Ogólnego Wrażenia - Pacjent
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
VAS wykorzystywał 10-centymetrową skalę punktową, w której wartości podawano w mm, tak że 0 = źle, a 100 = dobrze. Całkowity zakres wyników na VAS wynosi od 0 do 100.
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
Skala Oceny Wizualnej (VAS) Ogólnego Wrażenia - Rodzice
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
VAS wykorzystywał 10-centymetrową skalę punktową, w której wartości podawano w mm, tak że 0 = źle, a 100 = dobrze. Całkowity zakres wyników na VAS wynosi od 0 do 100.
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
Skala Oceny Wizualnej (VAS) Ogólnego Wrażenia - Badacz
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12
VAS wykorzystywał 10-centymetrową skalę punktową, w której wartości podawano w mm, tak że 0 = źle, a 100 = dobrze. Całkowity zakres wyników na VAS wynosi od 0 do 100.
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ipsen

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 października 2011

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 stycznia 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 stycznia 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

16 stycznia 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 kwietnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 marca 2020

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2-39-00240-133
  • 2007-005371-34 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ataksja Friedreicha

Badania kliniczne na EGb 761 120 mg

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Moldova

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj