Friedreich 운동실조증 환자에서 EGb761의 효능
2020년 3월 30일 업데이트: Ipsen
Friedreich 운동 실조증을 앓고 있는 환자에서 EGb761 120mg 1일 2회와 위약의 효능. 3개월, II상, 무작위, 이중 맹검, 위약 통제, 병렬 그룹 임상 연구.
이 프로토콜의 목적은 프리드라이히 운동 실조증을 앓고 있는 환자에서 EGb 761 120 mg bid 대 위약의 효능을 결정하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
22
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Paris, 프랑스, 75015
- Hôspital Necker Enfants Malades
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
8년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- Frataxin 유전자의 돌연변이 확장이 확인된 Friedreich 운동실조증 진단
- 위치 또는 진동 감각 상실 또는 구음장애와 관련되거나 관련되지 않은 건반사 저하 및 추체 증후군이 있는 보행 환자
- 연구의 테스트를 수행할 수 있는 환자
제외 기준:
- 스크리닝 전 최소 6개월 이내 또는 세척 기간(4주) 동안 수행된 심장초음파로 평가한 중증 심장 질환
- NMR(Nuclear Magnetic Resonance Spectroscopy) 검사에 대한 절대적 금기 사항: 전신에 이식된 철 및 자성 물체, 예: 일부 신경자극기, 심박 조율기, 혈관 클립 및 기타 이식된 정형외과 보철물
- 운동 시합 동안 베이스라인 인산크레아틴(PCr) 풀이 30% 이상 고갈되지 않은 환자
- 다음 금지 약물의 지속적인 사용:
- 연구 치료 시작 전 4주 미만 동안 복용한 이데베논, 코엔자임 Q, 비타민 E/C와 같은 다른 항산화제(즉, 항산화 약물의 경우 연구 약물 시작 전 4주라는 의무 휴약 기간을 준수해야 함),
- 다른 혈관 확장제
- 벤조디아제핀, 메프로바메이트 또는 부스피론과 같은 진정제 및/또는 항우울제(한 가지만), 불안정한 용량
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 지지 요법
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
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위약 1정 BID, 12~14주 동안 구두로
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실험적: EGb 761® 120mg
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EGb 761® 120mg 입찰, 12~14주 동안 구두로
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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운동 후 크레아틴 재인산화율
기간: 기준선(0주차) ~ 12주차
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인 31 핵 자기 공명(P-31 NMR) 분광법을 사용하여 측정하고 근육 pH에 따라 보정하여 계산한 운동 후 크레아틴 재인산화율.
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기준선(0주차) ~ 12주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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피크 포스트 운동 관류
기간: 기준선(0주차) ~ 12주차
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최고 운동 후 관류(mL/mn/조직 100g)는 핵 자기 공명 이미징과 결합된 동맥 스핀 라벨링을 사용하여 평가되었습니다.
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기준선(0주차) ~ 12주차
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최고 관류까지의 시간
기간: 기준선(0주차) ~ 12주차
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기준선(0주차) ~ 12주차
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운동 후 처음 9분 동안 관류 시간 적분.
기간: 기준선(0주차) ~ 12주차
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운동 후 9분 동안 '피크 관류'의 적분.
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기준선(0주차) ~ 12주차
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운동 후 근육 재산소화 속도.
기간: 기준선(0주차) ~ 12주차
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운동 후 근육 재산소화 비율은 Myoglobin Hydrogen-1 핵 자기 공명 분광법을 사용하여 평가되었습니다.
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기준선(0주차) ~ 12주차
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근육 영양: 근육의 최대 단면적
기간: 기준선(0주차) ~ 12주차
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Phosphorus 31 핵 자기 공명(P-31 NMR) 분광법을 사용하여 근육의 최대 단면적(cm^2)을 기준으로 계산된 근육 영양
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기준선(0주차) ~ 12주차
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운동 시합 동안 개발된 힘
기간: 기준선(0주차) ~ 12주차
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Phosphorus 31 핵자기 공명(P-31 NMR) 분광법을 사용하여 측정한 운동 시합 동안 전개된 힘
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기준선(0주차) ~ 12주차
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연습 중 개발된 정규화된 작업
기간: 기준선(0주차) ~ 12주차
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운동 중 개발된 정규화 작업량은 운동 중 개발된 작업량/([60 X 근육의 최대 단면적]-1100)으로 도출되었습니다. Phosphorus 31 핵 자기 공명(P-31 NMR) 분광법을 사용하여 측정한 정규화된 작업입니다. |
기준선(0주차) ~ 12주차
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신진대사 효능 지수
기간: 기준선(0주차) ~ 12주차
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대사효능지수는 Normalized work x 크레아틴 인산화율(sec-1)로 도출하였다.
[정규화 작업은 운동 중 개발된 작업/(60 X 근육의 최대 단면적-1100)]으로 도출되었습니다.
Metabolism Efficacy 지수의 값이 클수록 골격근 에너지가 향상되고 값이 낮을수록 그 반대를 나타냅니다.
공식을 사용하여 얻은 음수 값은 심각한 수준의 근육 약화를 나타냅니다.
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기준선(0주차) ~ 12주차
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International Cooperative Ataxia Rating Scale[ICARS](총점)
기간: 기준선(0주차) ~ 12주차
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ICARS는 4개의 하위 척도(즉,
자세 및 보행 장애, 운동 기능, 언어 장애 및 안구 운동 장애).
각 하위 척도에 대한 점수는 각 임상적으로 중요한 영역에서 운동 실조의 정도를 정량화하고 하위 척도 점수도 합산하여 0~100 범위의 총 점수를 제공하며 100은 가장 심각한 영향을 받는 결과를 나타냅니다.
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기준선(0주차) ~ 12주차
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ICARS(자세 및 보행 장애 점수)
기간: 기준선(0주차) ~ 12주차
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ICARS는 자세 및 보행 장애를 포함하는 4개의 하위 척도를 사용하여 Friedreich 운동 실조증의 일반적인 임상 증상을 측정하는 데 사용되었습니다.
자세 및 보행 장애 점수 범위는 0에서 34까지입니다(점수가 높을수록 손상 수준이 높음을 나타냄).
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기준선(0주차) ~ 12주차
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ICARS(운동 기능 점수)
기간: 기준선(0주차) ~ 12주차
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ICARS는 Kinetic Function을 포함한 4개의 하위 척도를 사용하여 Friedreich 운동 실조증의 일반적인 임상 증상을 측정하는 데 사용되었습니다.
운동 기능 점수 범위는 0~52입니다(점수가 높을수록 장애 수준이 높음을 나타냄).
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기준선(0주차) ~ 12주차
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ICARS(언어 장애 점수)
기간: 기준선(0주차) ~ 12주차
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ICARS는 언어 장애를 포함한 4개의 하위 척도를 사용하여 Friedreich 운동 실조증의 일반적인 임상 증상을 측정하는 데 사용되었습니다.
언어 장애 점수 범위는 0에서 8까지입니다(점수가 높을수록 장애 수준이 높음을 나타냄).
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기준선(0주차) ~ 12주차
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ICARS(안구 운동 장애 점수)
기간: 기준선(0주차) ~ 12주차
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ICARS는 안구 운동 장애를 포함한 4개의 하위 척도를 사용하여 Friedreich 운동 실조증의 일반적인 임상 증상을 측정하는 데 사용되었습니다.
안구 운동 장애 점수 범위는 0에서 6까지입니다(점수가 높을수록 손상 수준이 높음을 나타냄).
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기준선(0주차) ~ 12주차
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시간 제한 25피트 걷기 테스트
기간: 기준선(0주차) ~ 12주차
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기준선(0주차) ~ 12주차
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나인 홀 페그 테스트(주요 손)
기간: 기준선(0주차) ~ 12주차
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나인 홀 페그 테스트는 인지 기능, 특히 미세 운동 조정을 평가하는 데 사용되었습니다.
환자는 9개의 구멍에 9개의 못을 끼우도록 요청받았고 9개의 못을 모두 끼우고 제거하는 데 걸린 시간에 대해 점수를 매겼습니다.
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기준선(0주차) ~ 12주차
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나인 홀 페그 테스트(비주요 손)
기간: 기준선(0주차) ~ 12주차
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나인 홀 페그 테스트는 인지 기능, 특히 미세 운동 조정을 평가하는 데 사용되었습니다.
환자는 9개의 구멍에 9개의 못을 끼우도록 요청받았고 9개의 못을 모두 끼우고 제거하는 데 걸린 시간에 대해 점수를 매겼습니다.
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기준선(0주차) ~ 12주차
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초이스 반응 시간 테스트 - 반응 시간
기간: 기준선(0주차) ~ 12주차
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선택 반응 시간 테스트는인지 기능을 평가하는 데 사용되었습니다.
6개의 신호등 중 하나가 무작위로 제시되면 환자는 아래쪽 키에서 주로 사용하는 손의 집게 손가락을 떼고 위쪽 6개 키 중 신호가 가리키는 키를 눌러 가능한 한 빠르고 정확하게 반응하도록 요청받았습니다.
반응시간은 자극제시부터 손가락을 떼기까지의 시간으로 정의하였고, 움직임시간은 손가락을 떼고 두 번째 키를 누르기까지의 시간으로 정의하였다.
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기준선(0주차) ~ 12주차
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초이스 반응 시간 테스트 - 이동 시간
기간: 기준선(0주차) ~ 12주차
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선택 반응 시간 테스트는인지 기능을 평가하는 데 사용되었습니다.
6개의 신호등 중 하나가 무작위로 제시되면 환자는 아래쪽 키에서 주로 사용하는 손의 집게 손가락을 떼고 위쪽 6개 키 중 신호가 가리키는 키를 눌러 가능한 한 빠르고 정확하게 반응하도록 요청받았습니다.
반응시간은 자극제시부터 손가락을 떼기까지의 시간으로 정의하였고, 움직임시간은 손가락을 떼고 두 번째 키를 누르기까지의 시간으로 정의하였다.
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기준선(0주차) ~ 12주차
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전반적인 인상의 시각적 평가 척도(VAS) - 환자
기간: 기준선(0주차) ~ 12주차
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VAS는 0=나쁨, 100=좋음과 같이 값이 mm 단위로 보고되는 10cm 점수 척도를 사용했습니다.
VAS의 총 점수 범위는 0에서 100까지입니다.
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기준선(0주차) ~ 12주차
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전반적인 인상의 시각적 평가 척도(VAS) - 부모
기간: 기준선(0주차) ~ 12주차
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VAS는 0=나쁨, 100=좋음과 같이 값이 mm 단위로 보고되는 10cm 점수 척도를 사용했습니다.
VAS의 총 점수 범위는 0에서 100까지입니다.
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기준선(0주차) ~ 12주차
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전반적인 인상의 시각적 평가 척도(VAS) - 연구자
기간: 기준선(0주차) ~ 12주차
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VAS는 0=나쁨, 100=좋음과 같이 값이 mm 단위로 보고되는 10cm 점수 척도를 사용했습니다.
VAS의 총 점수 범위는 0에서 100까지입니다.
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기준선(0주차) ~ 12주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2008년 6월 1일
기본 완료 (실제)
2011년 10월 1일
연구 완료 (실제)
2011년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2009년 1월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2009년 1월 15일
처음 게시됨 (추정)
2009년 1월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 4월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 3월 30일
마지막으로 확인됨
2020년 3월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
EGb 761 120mg에 대한 임상 시험
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Kashiv BioSciences, LLCCliantha Research완전한
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Novartis Pharmaceuticals종료됨