Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekten af ​​EGb761 hos patienter, der lider af Friedreich-ataksi

30. marts 2020 opdateret af: Ipsen

Effekten af ​​EGb761 120 mg bud versus placebo hos patienter, der lider af Friedreich-ataksi. Et 3 måneders, fase II, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallel gruppe klinisk undersøgelse.

Formålet med denne protokol er at bestemme effektiviteten af ​​EGb 761 120 mg bid versus placebo hos patienter, der lider af Friedreich Ataxia

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

22

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hôspital Necker Enfants Malades

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Friedreich ataksi diagnose bekræftet af påvist mutationsudvidelse af Frataxin-genet
  • Ambulant patient, med deprimerede senereflekser og pyramidalt syndrom forbundet eller ej til tab af stilling eller vibrationssanser eller dysartri
  • Patient i stand til at udføre undersøgelsens test

Ekskluderingskriterier:

  • Alvorlig hjertesygdom vurderet ved ekkokardiografi udført mindst inden for 6 måneder før screening eller under udvaskningsperioden (4 uger)
  • Absolut kontraindikation til nuklear magnetisk resonansspektroskopi (NMR) undersøgelse: jern og eventuelle magnetiske genstande implanteret i hele kroppen, f.eks. nogle neurostimulatorer, pacemakere, vaskulære clips og andre implanterede ortopædiske proteser
  • Patient, der ikke udtømte ved baseline phosphocreatin (PCr) pool med mere end 30 % under træningsperioden
  • Enhver kontinuerlig brug af følgende forbudte medicin:
  • andre antioxidanter såsom idebenon, coenzym Q, vitamin E/C taget i mindre end 4 uger før studiebehandlingsstart (dvs. for antioxidantlægemidler skal en obligatorisk udvaskningsperiode på 4 uger forud for påbegyndelse af studielægemidlet overholdes),
  • andre vasodilatorer
  • beroligende middel såsom benzodiazepin, meprobamat eller buspiron, og/eller antidepressivum (kun én), i ustabil dosis

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Støttende pleje
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Placebo 1 tablet BID, oralt i 12 til 14 uger
Eksperimentel: EGb 761® 120 mg
Medicin: EGb 761 120 mg
EGb 761® 120 mg bid, oralt i 12 til 14 uger

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kreatin-refosforyleringshastighed efter træning
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 12
Kreatinrefosforyleringshastighed efter træning målt ved hjælp af Phosphorus 31 Nuclear Magnetic Resonance (P-31 NMR) spektroskopi og beregnet med korrektion i henhold til muskulær pH.
Baseline (uge 0) til uge 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Peak Post Exercise Perfusion
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 12
Maksimal perfusion efter træning (ml/mn/100 g væv) blev vurderet ved brug af arteriel spin-mærkning kombineret med kernemagnetisk resonansbilleddannelse.
Baseline (uge 0) til uge 12
Tid til Peak Perfusion
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 12
Baseline (uge 0) til uge 12
Perfusion-tid integral under de første 9 minutter efter træning.
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 12
Integralet af 'peak perfusion' over en periode på 9 minutter efter træning.
Baseline (uge 0) til uge 12
Muscle reoxygenation rate efter træning.
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 12
Muskelreoxygeneringshastighed efter træning blev vurderet ved hjælp af Myoglobin Hydrogen-1 Nuklear Magnetic Resonance spektroskopi.
Baseline (uge 0) til uge 12
Muskeltroficitet: Maksimalt tværsnit af muskler
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 12
Muskeltroficitet målt ved hjælp af Phosphorus 31 Nuclear Magnetic Resonance (P-31 NMR) spektroskopi og beregnet baseret på maksimalt tværsnit af muskler (cm^2)
Baseline (uge 0) til uge 12
Udviklet kraft under træningskampen
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 12
Udviklet kraft under træningskampen målt ved hjælp af Phosphorus 31 Nuclear Magnetic Resonance (P-31 NMR) spektroskopi
Baseline (uge 0) til uge 12
Normaliseret arbejde udviklet under øvelsen
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 12

Normaliseret arbejde udviklet under træningen blev udledt som Arbejde udviklet under træningen/([60 X Maksimalt tværsnit af muskler]-1100).

Normaliseret arbejde målt ved hjælp af Phosphorus 31 Nuclear Magnetic Resonance (P-31 NMR) spektroskopi.
Baseline (uge 0) til uge 12
Metabolismeeffektivitetsindeks
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 12
Metabolismeeffektivitetsindekset blev udledt som Normaliseret arbejde x kreatin-phosphoryleringshastighed (sek-1). [Normaliseret arbejde blev afledt som arbejde udviklet under træningen/(60 X Maksimalt tværsnit af muskel-1100)]. Større værdier af Metabolism Efficacy Index indikerer forbedring i skeletmuskulaturens energi, mens lavere værdier indikerer det omvendte. Negative værdier opnået ved hjælp af formlen indikerede alvorlige niveauer af muskelsvaghed.
Baseline (uge 0) til uge 12
International Cooperative Ataxia Rating Scale [ICARS] (Total Score)
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 12
ICARS blev brugt til at måle de generelle kliniske symptomer på Friedreich ataksi ved hjælp af fire underskalaer (dvs. Holdnings- og gangforstyrrelser, Kinetiske funktioner, Taleforstyrrelser og Oculomotoriske forstyrrelser). Scorer for hver subskala kvantificerer omfanget af ataksi i hvert klinisk vigtigt område, og subskala-scores summeres også for at give en samlet score fra 0 til 100, hvor 100 indikerer det hårdest ramte resultat.
Baseline (uge 0) til uge 12
ICARS (Posture and Gait Disturbance Score)
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 12
ICARS blev brugt til at måle de generelle kliniske symptomer på Friedreich-ataksi ved hjælp af fire underskalaer, herunder kropsholdning og gangforstyrrelser. Score for holdnings- og gangforstyrrelser varierer fra 0 til 34 (højere score indikerer højere niveauer af svækkelse).
Baseline (uge 0) til uge 12
ICARS (Kinetic Function Score)
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 12
ICARS blev brugt til at måle de generelle kliniske symptomer på Friedreich-ataksi ved hjælp af fire underskalaer inklusive kinetisk funktion. Kinetisk funktionsscore går fra 0 til 52 (højere score indikerer højere niveauer af svækkelse).
Baseline (uge 0) til uge 12
ICARS (Speech Disorders Score)
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 12
ICARS blev brugt til at måle de generelle kliniske symptomer på Friedreich-ataksi ved hjælp af fire underskalaer inklusive taleforstyrrelser. Score for taleforstyrrelser varierer fra 0 til 8 (højere score indikerer højere niveauer af svækkelse).
Baseline (uge 0) til uge 12
ICARS (Oculomotor Disorders Score)
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 12
ICARS blev brugt til at måle de generelle kliniske symptomer på Friedreich-ataksi ved hjælp af fire subskalaer, herunder øjenmotoriske lidelser. Oculomotoriske forstyrrelser scorer fra 0 til 6 (højere score indikerer højere niveauer af svækkelse).
Baseline (uge 0) til uge 12
Tidsbestemt 25 fods gangtest
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 12
Baseline (uge 0) til uge 12
Ni-hullers peg-test (dominerende hånd)
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 12
Ni-hullers peg-testen blev brugt til at vurdere kognitiv funktion og især finmotorisk koordination. Patienten blev bedt om at placere ni pløkker i ni huller og blev scoret på den tid, det tog at placere og fjerne alle ni pløkker.
Baseline (uge 0) til uge 12
Ni-hullers peg-test (ikke-dominerende hånd)
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 12
Ni-hullers peg-testen blev brugt til at vurdere kognitiv funktion og især finmotorisk koordination. Patienten blev bedt om at placere ni pløkker i ni huller og blev scoret på den tid, det tog at placere og fjerne alle ni pløkker.
Baseline (uge 0) til uge 12
Valg Reaktionstid Test- Reaktionstid
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 12
Valgreaktionstidstesten blev brugt til at vurdere kognitiv funktion. Ved tilfældig præsentation af et af seks signallys blev patienten bedt om at reagere så hurtigt og præcist som muligt ved at fjerne deres pegefinger på den dominerende hånd fra den nederste tast og trykke på den af ​​de øverste seks taster, der var angivet af signalet. Reaktionstiden var den tid, der gik mellem præsentationen af ​​stimulus og frigivelsen af ​​fingeren, og bevægelsestiden blev defineret som den tid, der gik mellem frigivelse af fingeren og tryk på den anden tast.
Baseline (uge 0) til uge 12
Valg Reaktionstid Test- Bevægelsestid
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 12
Valgreaktionstidstesten blev brugt til at vurdere kognitiv funktion. Ved tilfældig præsentation af et af seks signallys blev patienten bedt om at reagere så hurtigt og præcist som muligt ved at fjerne deres pegefinger på den dominerende hånd fra den nederste tast og trykke på den af ​​de øverste seks taster, der var angivet af signalet. Reaktionstiden var den tid, der gik mellem præsentationen af ​​stimulus og frigivelsen af ​​fingeren, og bevægelsestiden blev defineret som den tid, der gik mellem frigivelse af fingeren og tryk på den anden tast.
Baseline (uge 0) til uge 12
Visual Assessment Scale (VAS) af Global Impression - Patient
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 12
VAS'et brugte en 10-cm scoringsskala, hvor værdier blev rapporteret i mm, således at 0 = dårlig og 100 = god. Samlet scoreområde på VAS er fra 0 til 100.
Baseline (uge 0) til uge 12
Visual Assessment Scale (VAS) of Global Impression - Parents
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 12
VAS'et brugte en 10-cm scoringsskala, hvor værdier blev rapporteret i mm, således at 0 = dårlig og 100 = god. Samlet scoreområde på VAS er fra 0 til 100.
Baseline (uge 0) til uge 12
Visual Assessment Scale (VAS) for Global Impression - Investigator
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 12
VAS'et brugte en 10-cm scoringsskala, hvor værdier blev rapporteret i mm, således at 0 = dårlig og 100 = god. Samlet scoreområde på VAS er fra 0 til 100.
Baseline (uge 0) til uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ipsen

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. oktober 2011

Studieafslutning (Faktiske)

1. oktober 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. januar 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. januar 2009

Først opslået (Skøn)

16. januar 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. april 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. marts 2020

Sidst verificeret

1. marts 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2-39-00240-133
  • 2007-005371-34 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Friedreich Ataxia

Kliniske forsøg med EGb 761 120 mg

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cyprus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner