アンジェルマン症候群の小児におけるレボドパ/カルビドパの忍容性に関する研究
アンジェルマン症候群におけるレボドパ/カルビドパの用量漸増忍容性研究
この研究は、アンジェルマン症候群の子供が深刻な副作用なしに許容できるレボドパ/カルビドパの最高用量を決定するように設計されています.
レボドパが神経発達と異常な動きの改善につながる可能性があるという仮説が立てられています (例: アンジェルマン症候群の子供の振戦）。
この研究からのデータは、Angelman 症候群の小児の治療におけるレボドパの有効性を判断するための第 II 相試験の設計に使用されます。
調査の概要
詳細な説明
レボドパはドーパミンを脳に「運ぶ」プロドラッグです。 通常、レボドパのバイオアベイラビリティを高めるために、末梢脱炭酸酵素阻害剤であるカルビドパと一緒に投与されます。 動物研究は、レボドパが、カルシウム/カルモジュリン依存性キナーゼ 2 型 (CaMKII) を含む、シナプスおよび神経機能に関与するいくつかの酵素の過剰なリン酸化を逆転できることを示唆しています。
最近、CaMKII の過剰なリン酸化が、Angelman 症候群で見られる神経障害の一部の原因である可能性があることが示されました。 したがって、レボドパは神経発達と異常な動きの改善につながる可能性があるという仮説が立てられています (例: アンジェルマン症候群の子供の振戦）。
過去 30 年間、多くの子供たちがさまざまな病状にレボドパを使用してきましたが、子供への使用は食品医薬品局 (FDA) によって承認されておらず、Angelman 症候群の子供で正式に研究されていません。そのため、Angelman 症候群の子供に最も適したレボドパの用量はわかりません。
したがって、この研究の目的は、エンジェルマン症候群の子供が深刻な副作用なしに許容できるレボドパの最高用量を見つけることです.
アンジェルマン症候群の子供が許容できるレボドパの用量がわかったら、レボドパが発達と振戦の改善につながるかどうかを調べるために、より大規模なフォローアップ研究を実施します.
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Children's Hospital Boston
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 分子検査で確認されたアンジェルマン症候群
- ちょうど1週間離れた2日間、研究訪問に喜んで来なければなりません
除外基準:
- -レボドパ、カルビドパ、または参加前の2週間のドーパミンアゴニスト
- 発達または認知の遅れに関連する可能性のあるその他の病状
- 月に2回以上の臨床発作
- 過去2週間以内にモノアミンオキシダーゼ（MAO）阻害剤を使用した
- 過去2週間以内にフェニトインを使用した
- 過去2週間以内にフェノチアジン、ブチロフェノン、およびチオキサンテンを使用した
- レボドパまたはカルビドパに対する過敏症
- 心血管疾患または不安定性
- 喘息、肺気腫、慢性咳嗽、息切れなどの呼吸器疾患
- 肝疾患
- 胃潰瘍または腸潰瘍
- 腎臓病
- 貧血、白血球減少症、血小板減少症などの血液学的問題
- 過去3か月以内に治験薬/介入を使用した
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：レボドパ/カルビドパ
他の名前： シネメット L-ドーパ 投与量はレボドパに基づいています。 前のコホートの被験者がより低い用量に耐えた場合、3人の被験者の各コホートは、レボドパの用量を増やして（2、5、10、および15 mg / kg /日）1週間配置されます。 レボドパ/カルビドパは、カプセルとして調剤される複合製剤です。 1日3回服用する必要があります。 |
投与量はレボドパに基づいています。 前のコホートの被験者がより低い用量に耐えた場合、3人の被験者の各コホートは、レボドパの用量を増やして（2、5、10、および15 mg / kg /日）1週間配置されます。 レボドパ/カルビドパは、カプセルとして調剤される複合製剤です。 1日3回服用する必要があります。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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少なくとも3人の被験者が（毒性を制限する用量なしで）許容できるレボドパ/カルビドパの最大用量。
時間枠：1週間
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1週間
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 08-10-0490
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
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