Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование переносимости леводопы/карбидопы у детей с синдромом Ангельмана

29 сентября 2016 г. обновлено: Wen-Hann Tan, Boston Children's Hospital

Исследование переносимости леводопы/карбидопы при увеличении дозы при синдроме Ангельмана

Это исследование предназначено для определения максимальной дозы леводопы/карбидопы, которую дети с синдромом Ангельмана могут переносить без каких-либо серьезных побочных эффектов.

Было высказано предположение, что леводопа может привести к улучшению развития нервной системы и аномальным движениям (например, тремор) у детей с синдромом Ангельмана.

Данные этого исследования будут использованы для разработки исследования фазы II для определения эффективности леводопы при лечении детей с синдромом Ангельмана.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Леводопа — это пролекарство, которое «доставляет» дофамин в мозг. Обычно его назначают с карбидопой, ингибитором периферической декарбоксилазы, для повышения биодоступности леводопы. Исследования на животных показали, что леводопа может обратить вспять избыточное фосфорилирование некоторых ферментов, участвующих в синаптической и нейрональной функции, включая кальций/кальмодулинзависимую киназу типа 2 (CaMKII).

Недавно было показано, что избыточное фосфорилирование CaMKII может быть причиной некоторых неврологических нарушений, наблюдаемых при синдроме Ангельмана. Таким образом, предполагается, что леводопа может привести к улучшению развития нервной системы и аномальным движениям (например, тремор) у детей с синдромом Ангельмана.

Хотя за последние 30 лет многие дети использовали леводопу для лечения различных заболеваний, она не была одобрена Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) для использования у детей, и она официально не изучалась у детей с синдромом Ангельмана. поэтому мы не знаем, какая доза леводопы наиболее подходит для детей с синдромом Ангельмана.

Таким образом, целью данного исследования является определение максимальной дозы леводопы, которую дети с синдромом Ангельмана могут переносить без каких-либо серьезных побочных эффектов.

Как только мы узнаем дозу леводопы, которую могут переносить дети с синдромом Ангельмана, мы проведем более масштабное последующее исследование, чтобы выяснить, приведет ли леводопа к улучшению их развития и тремору.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

16

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 4 года до 12 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Синдром Ангельмана, подтвержденный молекулярным тестированием
  • Должен быть готов приехать на исследовательский визит на 2 дня с интервалом ровно в 1 неделю.

Критерий исключения:

  • Прием леводопы, карбидопы или любых агонистов дофамина за 2 недели до участия
  • Другие медицинские состояния, которые могут быть связаны с задержкой развития или когнитивных функций.
  • Более 2 клинических приступов в месяц
  • Использовали ингибиторы моноаминоксидазы (МАО) в течение последних 2 недель
  • Принимал фенитоин в течение последних 2 недель
  • Использовали фенотиазины, бутирофеноны и тиоксантены в течение последних 2 недель
  • Повышенная чувствительность к леводопе или карбидопе
  • Сердечно-сосудистые заболевания или нестабильность
  • Респираторные заболевания, включая астму, эмфизему, хронический кашель и одышку
  • Болезнь печени
  • Язвы желудка или кишечника
  • Болезнь почек
  • Гематологические проблемы, включая анемию, лейкопению и тромбоцитопению
  • Использовали исследуемые препараты/вмешательства в течение последних трех месяцев

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Леводопа/Карбидопа

Другие имена:

Синемет L-допа

Дозировки основаны на леводопе.

Каждая группа из 3 субъектов будет получать возрастающую дозу леводопы (2, 5, 10 и 15 мг/кг/день) в течение 1 недели при условии, что субъекты из предыдущей группы переносили более низкую дозу.

Леводопа/карбидопа представляет собой комбинированный препарат, который выпускается в виде капсул. Принимать следует 3 раза в день.
Лекарство: Леводопа/Карбидопа (4:1)

Дозировки основаны на леводопе.

Каждая группа из 3 субъектов будет получать возрастающую дозу леводопы (2, 5, 10 и 15 мг/кг/день) в течение 1 недели при условии, что субъекты из предыдущей группы переносили более низкую дозу.

Леводопа/карбидопа представляет собой комбинированный препарат, который выпускается в виде капсул. Принимать следует 3 раза в день.

Другие имена:
  • Синемет
  • L-допа

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Максимальная доза леводопы/карбидопы, которая может переноситься (без какой-либо токсичности, ограничивающей дозу) как минимум 3 субъектами.
Временное ограничение: 1 неделя
1 неделя

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Boston Children's Hospital

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 января 2009 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 июня 2010 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 июня 2010 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 января 2009 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 января 2009 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

27 января 2009 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

21 ноября 2016 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 сентября 2016 г.

Последняя проверка

1 сентября 2016 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 08-10-0490

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Не определился

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться