Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse om Tolerabilitet af Levodopa/Carbidopa hos børn med Angelman Syndrom

29. september 2016 opdateret af: Wen-Hann Tan, Boston Children's Hospital

En dosiseskaleringstolerabilitetsundersøgelse af Levodopa/Carbidopa ved Angelmans syndrom

Denne undersøgelse er designet til at bestemme den højeste dosis levodopa/carbidopa, der kan tolereres uden nogen alvorlige bivirkninger af børn med Angelman syndrom.

Det er blevet antaget, at levodopa kan føre til en forbedring af neuroudviklingen og unormale bevægelser (f. rystelser) hos børn med Angelman syndrom.

Data fra denne undersøgelse vil blive brugt til at designe et fase II-studie for at bestemme effektiviteten af ​​levodopa til behandling af børn med Angelmans syndrom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Levodopa er et prodrug, der "leverer" dopamin til hjernen. Det gives normalt sammen med carbidopa, en perifer decarboxylasehæmmer, for at øge biotilgængeligheden af ​​levodopa. Dyreforsøg har antydet, at levodopa kan vende den overskydende phosphorylering af nogle enzymer involveret i synaptisk og neuronal funktion, herunder calcium/calmodulin-afhængig kinase type 2 (CaMKII).

For nylig blev det vist, at overskydende phosphorylering af CaMKII kan være ansvarlig for nogle af de neurologiske mangler set i Angelman syndrom. Derfor antages det, at levodopa kan føre til en forbedring af neuroudviklingen og unormale bevægelser (f. rystelser) hos børn med Angelman syndrom.

Selvom mange børn har brugt levodopa til en række medicinske tilstande i løbet af de sidste 30 år, er det ikke blevet godkendt af Food and Drug Administration (FDA) til brug hos børn, og det er ikke formelt blevet undersøgt hos børn med Angelman syndrom, så vi ved ikke, hvilken dosis levodopa der er mest passende til børn med Angelmans syndrom.

Derfor er formålet med denne undersøgelse at finde ud af den højeste dosis levodopa, som børn med Angelman syndrom kan tåle uden alvorlige bivirkninger.

Når vi kender den dosis af levodopa, der kan tolereres af børn med Angelman syndrom, vil vi gennemføre en større opfølgningsundersøgelse for at finde ud af, om levodopa vil føre til en forbedring af deres udvikling og tremor.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

16

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Children's Hospital Boston

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år til 12 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Angelman syndrom, bekræftet ved molekylær test
  • Skal være villig til at komme på forskningsbesøg på 2 dage med nøjagtig 1 uges mellemrum

Ekskluderingskriterier:

  • På levodopa, carbidopa eller andre dopaminagonister i de 2 uger før deltagelse
  • Andre medicinske tilstande, der kan være forbundet med udviklingsmæssige eller kognitive forsinkelser
  • Mere end 2 kliniske anfald om måneden
  • Brugt monoaminoxidase (MAO) hæmmere inden for de sidste 2 uger
  • Brugt phenytoin inden for de sidste 2 uger
  • Brugt phenothiaziner, butyrophenoner og thioxanthener inden for de sidste 2 uger
  • Overfølsom over for levodopa eller carbidopa
  • Kardiovaskulær sygdom eller ustabilitet
  • Luftvejssygdomme, herunder astma, emfysem, kronisk hoste og åndenød
  • Lever sygdom
  • Mavesår eller tarmsår
  • Nyre sygdom
  • Hæmatologiske problemer, herunder anæmi, leukopeni og trombocytopeni
  • Brugt forsøgsmedicin/interventioner inden for de seneste tre måneder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Levodopa/Carbidopa

Andre navne:

Sinemet L-dopa

Dosering er baseret på levodopa.

Hver kohorte på 3 forsøgspersoner vil blive sat på en stigende dosis levodopa (2, 5, 10 og 15 mg/kg/dag) i 1 uge, forudsat at forsøgspersonerne i den foregående kohorte tolererede den lavere dosis.

Levodopa/Carbidopa er en kombineret formulering, der vil blive dispenseret som kapsler. Det skal tages 3 gange om dagen.
Medicin: Levodopa/Carbidopa (4:1)

Dosering er baseret på levodopa.

Hver kohorte på 3 forsøgspersoner vil blive sat på en stigende dosis levodopa (2, 5, 10 og 15 mg/kg/dag) i 1 uge, forudsat at forsøgspersonerne i den foregående kohorte tolererede den lavere dosis.

Levodopa/Carbidopa er en kombineret formulering, der vil blive dispenseret som kapsler. Det skal tages 3 gange om dagen.

Andre navne:
  • Sinemet
  • L-dopa

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Maksimal dosis af Levodopa/Carbidopa, der kan tolereres (uden nogen dosisbegrænsende toksicitet) af mindst 3 forsøgspersoner.
Tidsramme: En uge
En uge

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Boston Children's Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2010

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. januar 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. januar 2009

Først opslået (Skøn)

27. januar 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

21. november 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. september 2016

Sidst verificeret

1. september 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 08-10-0490

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Angelman syndrom

Kliniske forsøg med Levodopa/Carbidopa (4:1)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uruguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner