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Angelman综合征患儿对左旋多巴/卡比多巴的耐受性研究

2016年9月29日 更新者：Wen-Hann Tan、Boston Children's Hospital

左旋多巴/卡比多巴在 Angelman 综合征中的剂量递增耐受性研究

本研究旨在确定 Angelman 综合征患儿在没有任何严重副作用的情况下可以耐受的左旋多巴/卡比多巴的最高剂量。

据推测，左旋多巴可能会改善神经发育和异常运动（例如， Angelman 综合征患儿的震颤）。

该研究的数据将用于设计一项 II 期试验，以确定左旋多巴在治疗患有 Angelman 综合征的儿童中的疗效。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

左旋多巴是一种前体药物，可将多巴胺“输送”至大脑。 它通常与外周脱羧酶抑制剂卡比多巴一起使用，以增加左旋多巴的生物利用度。 动物研究表明，左旋多巴可以逆转某些参与突触和神经元功能的酶的过度磷酸化，包括钙/钙调蛋白依赖性激酶 2 型 (CaMKII)。

最近，研究表明 CaMKII 的过度磷酸化可能是 Angelman 综合征中出现的一些神经缺陷的原因。 因此，假设左旋多巴可能导致神经发育和异常运动（例如，运动）的改善。 Angelman 综合征患儿的震颤）。

尽管在过去 30 年中许多儿童使用左旋多巴治疗各种疾病，但它尚未获得美国食品和药物管理局 (FDA) 的批准用于儿童，也未在 Angelman 综合征儿童中进行正式研究，所以我们不知道什么剂量的左旋多巴最适合 Angelman 综合征患儿。

因此，本研究的目的是找出 Angelman 综合征患儿可以耐受且没有任何严重副作用的左旋多巴的最高剂量。

一旦我们知道 Angelman 综合征患儿可以耐受的左旋多巴剂量，我们将进行更大规模的后续研究，以确定左旋多巴是否会改善他们的发育和震颤。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

16

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Children's Hospital Boston

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

4年 至 12年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 天使综合症，通过分子检测证实
  • 必须愿意在 2 天内前来进行研究访问，恰好相隔 1 周

排除标准：

  • 参与前 2 周服用左旋多巴、卡比多巴或任何多巴胺激动剂
  • 可能与发育或认知延迟相关的其他医疗状况
  • 每月超过 2 次临床发作
  • 最近 2 周内使用过单胺氧化酶 (MAO) 抑制剂
  • 最近 2 周内使用过苯妥英钠
  • 在过去 2 周内使用过吩噻嗪类、丁酰苯类和噻吨类
  • 对左旋多巴或卡比多巴过敏
  • 心血管疾病或不稳定
  • 呼吸系统疾病，包括哮喘、肺气肿、慢性咳嗽和呼吸急促
  • 肝病
  • 胃或肠溃疡
  • 肾脏疾病
  • 血液学问题，包括贫血、白细胞减少症和血小板减少症
  • 在过去三个月内使用过研究药物/干预措施

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：左旋多巴/卡比多巴

其他名称：

Sinemet 左旋多巴

剂量基于左旋多巴。

每组 3 名受试者将接受递增剂量的左旋多巴（2、5、10 和 15 mg/kg/天）持续 1 周，前提是前一队列中的受试者耐受较低剂量。

左旋多巴/卡比多巴是一种组合制剂，将作为胶囊分配。 它应该每天服用 3 次。
药品：左旋多巴/卡比多巴 (4:1)

剂量基于左旋多巴。

每组 3 名受试者将接受递增剂量的左旋多巴（2、5、10 和 15 mg/kg/天）持续 1 周，前提是前一队列中的受试者耐受较低剂量。

左旋多巴/卡比多巴是一种组合制剂，将作为胶囊分配。 它应该每天服用 3 次。

其他名称：
  • 赛尼梅特
  • 左旋多巴

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
至少 3 名受试者可以耐受的左旋多巴/卡比多巴的最大剂量（无任何剂量限制毒性）。
大体时间：1周
1周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Boston Children's Hospital

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2009年1月1日

初级完成 (实际的)

2010年6月1日

研究完成 (实际的)

2010年6月1日

研究注册日期

首次提交

2009年1月26日

首先提交符合 QC 标准的

2009年1月26日

首次发布 (估计)

2009年1月27日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2016年11月21日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2016年9月29日

最后验证

2016年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 08-10-0490

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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