Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a Levodopa/Carbidopa tolerálhatóságáról Angelman-szindrómás gyermekeknél

2016. szeptember 29. frissítette: Wen-Hann Tan, Boston Children's Hospital

A Levodopa/Carbidopa dózis-eszkalációs tolerálhatósági vizsgálata Angelman-szindrómában

Ez a vizsgálat célja a levodopa/karbidopa azon legmagasabb dózisának meghatározása, amelyet az Angelman-szindrómás gyermekek súlyos mellékhatások nélkül tolerálhatnak.

Feltételezték, hogy a levodopa az idegrendszer fejlődésének javulásához és kóros mozgásokhoz vezethet (pl. remegés) Angelman-szindrómás gyermekeknél.

Ennek a vizsgálatnak az adatait egy II. fázisú vizsgálat megtervezéséhez használják fel a levodopa hatékonyságának meghatározására az Angelman-szindrómás gyermekek kezelésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A levodopa egy prodrug, amely dopamint szállít az agyba. Általában karbidopával, egy perifériás dekarboxiláz gátlóval együtt adják a levodopa biohasznosulásának növelése érdekében. Állatkísérletek azt sugallták, hogy a levodopa képes megfordítani a szinaptikus és neuronális működésben részt vevő egyes enzimek túlzott foszforilációját, beleértve a kalcium/kalmodulin-függő 2-es típusú kinázt (CaMKII).

Nemrég kimutatták, hogy a CaMKII túlzott foszforilációja felelős lehet az Angelman-szindrómában észlelt neurológiai hiányosságok egy részéért. Ezért feltételezhető, hogy a levodopa az idegrendszer fejlődésének javulásához és kóros mozgásokhoz vezethet (pl. remegés) Angelman-szindrómás gyermekeknél.

Bár sok gyermek használta a levodopát különféle egészségügyi állapotok kezelésére az elmúlt 30 évben, az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) nem hagyta jóvá gyermekeknél történő alkalmazását, és hivatalosan nem is vizsgálták Angelman-szindrómás gyermekeknél. így nem tudjuk, hogy az Angelman-szindrómás gyermekek számára milyen adag levodopa a legmegfelelőbb.

Ezért ennek a tanulmánynak az a célja, hogy megtudja, hogy az Angelman-szindrómás gyermekek milyen legnagyobb dózisú levodopa-t tudnak elviselni súlyos mellékhatások nélkül.

Miután megismertük az Angelman-szindrómás gyermekek által tolerálható levodopa adagot, egy nagyobb nyomon követési vizsgálatot fogunk végezni annak kiderítésére, hogy a levodopa javítja-e fejlődésüket és remegésüket.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

16

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Children's Hospital Boston

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

4 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Angelman-szindróma, molekuláris vizsgálattal megerősítve
  • Hajlandónak kell lenni 2 napos kutatási látogatásra, pontosan 1 hét különbséggel

Kizárási kritériumok:

  • Levodopára, karbidopára vagy bármely dopamin agonistára a részvételt megelőző 2 hétben
  • Egyéb egészségügyi állapotok, amelyek fejlődési vagy kognitív késleltetéssel járhatnak
  • Több mint 2 klinikai roham havonta
  • Monoamin-oxidáz (MAO) inhibitorokat használt az elmúlt 2 hétben
  • Használt fenitoint az elmúlt 2 hétben
  • Használt fenotiazinok, butirofenonok és tioxantének az elmúlt 2 hétben
  • Túlérzékeny a levodopára vagy karbidopára
  • Szív- és érrendszeri betegségek vagy instabilitás
  • Légúti betegségek, beleértve az asztmát, tüdőtágulást, krónikus köhögést és légszomjat
  • Májbetegség
  • Gyomor- vagy bélfekélyek
  • Vesebetegség
  • Hematológiai problémák, beleértve a vérszegénységet, leukopeniát és thrombocytopeniát
  • Használt vizsgálati gyógyszereket/beavatkozásokat az elmúlt három hónapban

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Levodopa/Carbidopa

Más nevek:

Sinemet L-dopa

Az adagolás a levodopán alapul.

Minden 3 személyből álló kohorsz 1 hétig növekvő levodopát (2, 5, 10 és 15 mg/kg/nap) kap, feltéve, hogy az előző csoportba tartozó alanyok tolerálták az alacsonyabb dózist.

A Levodopa/Carbidopa egy kombinált készítmény, amelyet kapszula formájában adnak ki. Naponta 3-szor kell bevenni.
Drog: Levodopa/Carbidopa (4:1)

Az adagolás a levodopán alapul.

Minden 3 személyből álló kohorsz 1 hétig növekvő levodopát (2, 5, 10 és 15 mg/kg/nap) kap, feltéve, hogy az előző csoportba tartozó alanyok tolerálták az alacsonyabb dózist.

A Levodopa/Carbidopa egy kombinált készítmény, amelyet kapszula formájában adnak ki. Naponta 3-szor kell bevenni.

Más nevek:
  • Sinemet
  • L-dopa

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A Levodopa/Carbidopa maximális adagja, amelyet legalább 3 alany tolerálhat (dóziskorlátozó toxicitás nélkül).
Időkeret: 1 hét
1 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Boston Children's Hospital

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2009. január 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2010. június 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2010. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2009. január 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2009. január 26.

Első közzététel (Becslés)

2009. január 27.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2016. november 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. szeptember 29.

Utolsó ellenőrzés

2016. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 08-10-0490

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Eldöntetlen

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel