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Studie zur Verträglichkeit von Levodopa/Carbidopa bei Kindern mit Angelman-Syndrom

29. September 2016 aktualisiert von: Wen-Hann Tan, Boston Children's Hospital

Eine Dosiseskalations-Verträglichkeitsstudie von Levodopa/Carbidopa beim Angelman-Syndrom

Diese Studie soll die höchste Levodopa/Carbidopa-Dosis bestimmen, die von Kindern mit Angelman-Syndrom ohne schwerwiegende Nebenwirkungen vertragen werden kann.

Es wurde die Hypothese aufgestellt, dass Levodopa zu einer Verbesserung der neurologischen Entwicklung und abnormalen Bewegungen (z. Zittern) bei Kindern mit Angelman-Syndrom.

Daten aus dieser Studie werden verwendet, um eine Phase-II-Studie zu entwerfen, um die Wirksamkeit von Levodopa bei der Behandlung von Kindern mit Angelman-Syndrom zu bestimmen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Levodopa ist ein Prodrug, das Dopamin an das Gehirn „liefert“. Es wird normalerweise zusammen mit Carbidopa, einem peripheren Decarboxylase-Hemmer, verabreicht, um die Bioverfügbarkeit von Levodopa zu erhöhen. Tierstudien haben gezeigt, dass Levodopa die übermäßige Phosphorylierung einiger Enzyme umkehren kann, die an synaptischen und neuronalen Funktionen beteiligt sind, einschließlich der Calcium/Calmodulin-abhängigen Kinase Typ 2 (CaMKII).

Kürzlich wurde gezeigt, dass eine übermäßige Phosphorylierung von CaMKII für einige der neurologischen Defizite verantwortlich sein kann, die beim Angelman-Syndrom beobachtet werden. Daher wird die Hypothese aufgestellt, dass Levodopa zu einer Verbesserung der neuronalen Entwicklung und abnormalen Bewegungen (z. Zittern) bei Kindern mit Angelman-Syndrom.

Obwohl viele Kinder Levodopa in den letzten 30 Jahren für eine Vielzahl von Erkrankungen verwendet haben, wurde es von der Food and Drug Administration (FDA) nicht für die Anwendung bei Kindern zugelassen und es wurde nicht offiziell bei Kindern mit Angelman-Syndrom untersucht. Daher wissen wir nicht, welche Levodopa-Dosis für Kinder mit Angelman-Syndrom am besten geeignet ist.

Ziel dieser Studie ist es daher, die höchste Levodopa-Dosis herauszufinden, die Kinder mit Angelman-Syndrom ohne schwerwiegende Nebenwirkungen vertragen können.

Sobald wir die Levodopa-Dosis kennen, die von Kindern mit Angelman-Syndrom vertragen werden kann, werden wir eine größere Folgestudie durchführen, um herauszufinden, ob Levodopa zu einer Verbesserung ihrer Entwicklung und ihres Zitterns führt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

16

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Children's Hospital Boston

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre bis 12 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Angelman-Syndrom, bestätigt durch molekulare Tests
  • Muss bereit sein, an 2 Tagen im Abstand von genau 1 Woche zu Forschungsbesuchen zu kommen

Ausschlusskriterien:

  • Auf Levodopa, Carbidopa oder anderen Dopaminagonisten in den 2 Wochen vor der Teilnahme
  • Andere Erkrankungen, die mit Entwicklungs- oder kognitiven Verzögerungen verbunden sein können
  • Mehr als 2 klinische Anfälle pro Monat
  • Konsumierte Monoaminoxidase (MAO)-Hemmer innerhalb der letzten 2 Wochen
  • Innerhalb der letzten 2 Wochen Phenytoin verwendet
  • Innerhalb der letzten 2 Wochen Phenothiazine, Butyrophenone und Thioxanthene konsumiert
  • Überempfindlich gegen Levodopa oder Carbidopa
  • Herz-Kreislauf-Erkrankungen oder Instabilität
  • Atemwegserkrankungen, einschließlich Asthma, Emphysem, chronischem Husten und Kurzatmigkeit
  • Leber erkrankung
  • Magen- oder Darmgeschwüre
  • Nierenerkrankung
  • Hämatologische Probleme, einschließlich Anämie, Leukopenie und Thrombozytopenie
  • Verwendete Prüfpräparate/Interventionen innerhalb der letzten drei Monate

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Levodopa/Carbidopa

Andere Namen:

Sinemet L-Dopa

Dosierungen basieren auf Levodopa.

Jede Kohorte von 3 Probanden wird 1 Woche lang auf eine ansteigende Levodopa-Dosis (2, 5, 10 und 15 mg/kg/Tag) gesetzt, vorausgesetzt, die Probanden in der vorhergehenden Kohorte haben die niedrigere Dosis vertragen.

Levodopa/Carbidopa ist eine kombinierte Formulierung, die als Kapseln abgegeben wird. Es sollte 3 mal täglich eingenommen werden.
Arzneimittel: Levodopa/Carbidopa (4:1)

Dosierungen basieren auf Levodopa.

Jede Kohorte von 3 Probanden wird 1 Woche lang auf eine ansteigende Levodopa-Dosis (2, 5, 10 und 15 mg/kg/Tag) gesetzt, vorausgesetzt, die Probanden in der vorhergehenden Kohorte haben die niedrigere Dosis vertragen.

Levodopa/Carbidopa ist eine kombinierte Formulierung, die als Kapseln abgegeben wird. Es sollte 3 mal täglich eingenommen werden.

Andere Namen:
  • Sinemet
  • L-Dopa

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Maximale Levodopa/Carbidopa-Dosis, die von mindestens 3 Probanden toleriert werden kann (ohne dosisbegrenzende Toxizität).
Zeitfenster: 1 Woche
1 Woche

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Boston Children's Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2010

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2010

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Januar 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Januar 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

27. Januar 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

21. November 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. September 2016

Zuletzt verifiziert

1. September 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 08-10-0490

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Unentschieden

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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