Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie o snášenlivosti Levodopa/Carbidopa u dětí s Angelmanovým syndromem

29. září 2016 aktualizováno: Wen-Hann Tan, Boston Children's Hospital

Studie snášenlivosti Levodopa/Carbidopa s eskalací dávky u Angelmanova syndromu

Tato studie je navržena tak, aby určila nejvyšší dávku levodopy/karbidopy, kterou mohou děti s Angelmanovým syndromem tolerovat bez jakýchkoli závažných vedlejších účinků.

Byla vyslovena hypotéza, že levodopa může vést ke zlepšení nervového vývoje a abnormálním pohybům (např. třes) u dětí s Angelmanovým syndromem.

Údaje z této studie budou použity k navržení studie fáze II ke stanovení účinnosti levodopy při léčbě dětí s Angelmanovým syndromem.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Levodopa je proléčivo, které „dodává“ dopamin do mozku. Obvykle se podává s karbidopou, periferním inhibitorem dekarboxylázy, ke zvýšení biologické dostupnosti levodopy. Studie na zvířatech naznačují, že levodopa může zvrátit nadměrnou fosforylaci některých enzymů zapojených do synaptické a neuronální funkce, včetně kalcium/kalmodulin dependentní kinázy typu 2 (CaMKII).

Nedávno se ukázalo, že nadměrná fosforylace CaMKII může být zodpovědná za některé neurologické deficity pozorované u Angelmanova syndromu. Proto se předpokládá, že levodopa může vést ke zlepšení nervového vývoje a abnormálním pohybům (např. třes) u dětí s Angelmanovým syndromem.

Ačkoli mnoho dětí během posledních 30 let užívalo levodopu na různé zdravotní stavy, nebyla schválena Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) pro použití u dětí a nebyla formálně studována u dětí s Angelmanovým syndromem, takže nevíme, jaká dávka levodopy je nejvhodnější pro děti s Angelmanovým syndromem.

Účelem této studie je proto zjistit nejvyšší dávku levodopy, kterou mohou děti s Angelmanovým syndromem tolerovat bez jakýchkoli závažných vedlejších účinků.

Jakmile budeme znát dávku levodopy, kterou mohou děti s Angelmanovým syndromem tolerovat, provedeme rozsáhlejší následnou studii, abychom zjistili, zda levodopa povede ke zlepšení jejich vývoje a třesu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

16

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Children's Hospital Boston

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 12 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Angelmanův syndrom potvrzený molekulárním testováním
  • Musí být ochoten přijet na výzkumnou návštěvu na 2 dny, přesně s 1 týdenním odstupem

Kritéria vyloučení:

  • Na levodopu, karbidopu nebo jakékoli agonisty dopaminu během 2 týdnů před účastí
  • Jiné zdravotní stavy, které mohou být spojeny s vývojovým nebo kognitivním zpožděním
  • Více než 2 klinické záchvaty za měsíc
  • Během posledních 2 týdnů užíval inhibitory monoaminooxidázy (MAO).
  • Užil jsem fenytoin během posledních 2 týdnů
  • Použité fenothiaziny, butyrofenony a thioxanteny během posledních 2 týdnů
  • Přecitlivělost na levodopu nebo karbidopu
  • Kardiovaskulární onemocnění nebo nestabilita
  • Respirační onemocnění, včetně astmatu, emfyzému, chronického kašle a dušnosti
  • Nemoc jater
  • Žaludeční nebo střevní vředy
  • Nemoc ledvin
  • Hematologické problémy, včetně anémie, leukopenie a trombocytopenie
  • Užil zkoumané léky/intervence během posledních tří měsíců

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Levodopa/Carbidopa

Ostatní jména:

Sinemet L-dopa

Dávkování je založeno na levodopě.

Každá kohorta 3 subjektů bude léčena zvyšující se dávkou levodopy (2, 5, 10 a 15 mg/kg/den) po dobu 1 týdne, za předpokladu, že subjekty v předchozí kohortě tolerovaly nižší dávku.

Levodopa/Carbidopa je kombinovaná léková forma, která bude vydávána jako tobolky. Mělo by se užívat 3krát denně.
Lék: Levodopa/Cabidopa (4:1)

Dávkování je založeno na levodopě.

Každá kohorta 3 subjektů bude léčena zvyšující se dávkou levodopy (2, 5, 10 a 15 mg/kg/den) po dobu 1 týdne, za předpokladu, že subjekty v předchozí kohortě tolerovaly nižší dávku.

Levodopa/Carbidopa je kombinovaná léková forma, která bude vydávána jako tobolky. Mělo by se užívat 3krát denně.

Ostatní jména:
  • Sinemet
  • L-dopa

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Maximální dávka Levodopa/Carbidopa, která může být tolerována (bez jakékoli dávky omezující toxicitu) alespoň 3 subjekty.
Časové okno: 1 týden
1 týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Boston Children's Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2009

Primární dokončení (Aktuální)

1. června 2010

Dokončení studie (Aktuální)

1. června 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. ledna 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. ledna 2009

První zveřejněno (Odhad)

27. ledna 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

21. listopadu 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. září 2016

Naposledy ověřeno

1. září 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 08-10-0490

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Angelmanův syndrom

Klinické studie na Levodopa/Cabidopa (4:1)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malaysia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit