Étude sur la tolérance de la lévodopa/carbidopa chez les enfants atteints du syndrome d'Angelman
Une étude de tolérance à dose croissante de la lévodopa/carbidopa dans le syndrome d'Angelman
Cette étude est conçue pour déterminer la dose la plus élevée de lévodopa/carbidopa qui peut être tolérée sans aucun effet secondaire grave par les enfants atteints du syndrome d'Angelman.
Il a été émis l'hypothèse que la lévodopa pourrait entraîner une amélioration du développement neurologique et des mouvements anormaux (par ex. tremblements) chez les enfants atteints du syndrome d'Angelman.
Les données de cette étude seront utilisées pour concevoir un essai de phase II afin de déterminer l'efficacité de la lévodopa dans le traitement des enfants atteints du syndrome d'Angelman.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La lévodopa est une prodrogue qui « délivre » de la dopamine au cerveau. Il est généralement administré avec de la carbidopa, un inhibiteur de la décarboxylase périphérique, pour augmenter la biodisponibilité de la lévodopa. Des études animales ont suggéré que la lévodopa peut inverser l'excès de phosphorylation de certaines enzymes impliquées dans la fonction synaptique et neuronale, y compris la kinase dépendante du calcium/calmoduline de type 2 (CaMKII).
Récemment, il a été démontré qu'une phosphorylation excessive de CaMKII peut être responsable de certains des déficits neurologiques observés dans le syndrome d'Angelman. Par conséquent, on suppose que la lévodopa peut entraîner une amélioration du développement neurologique et des mouvements anormaux (par ex. tremblements) chez les enfants atteints du syndrome d'Angelman.
Bien que de nombreux enfants aient utilisé la lévodopa pour une variété de conditions médicales au cours des 30 dernières années, elle n'a pas été approuvée par la Food and Drug Administration (FDA) pour une utilisation chez les enfants, et elle n'a pas été formellement étudiée chez les enfants atteints du syndrome d'Angelman, nous ne savons donc pas quelle dose de lévodopa est la plus appropriée pour les enfants atteints du syndrome d'Angelman.
Par conséquent, le but de cette étude est de déterminer la dose la plus élevée de lévodopa que les enfants atteints du syndrome d'Angelman peuvent tolérer sans effets secondaires graves.
Une fois que nous connaîtrons la dose de lévodopa qui peut être tolérée par les enfants atteints du syndrome d'Angelman, nous mènerons une étude de suivi plus large pour savoir si la lévodopa entraînera une amélioration de leur développement et de leurs tremblements.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Children's Hospital Boston
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Syndrome d'Angelman, confirmé par des tests moléculaires
- Doit être prêt à venir pour une visite de recherche sur 2 jours, à exactement 1 semaine d'intervalle
Critère d'exclusion:
- Sous lévodopa, carbidopa ou tout agoniste de la dopamine dans les 2 semaines précédant la participation
- Autres conditions médicales pouvant être associées à des retards de développement ou cognitifs
- Plus de 2 crises cliniques par mois
- A utilisé des inhibiteurs de la monoamine oxydase (MAO) au cours des 2 dernières semaines
- Utilisé de la phénytoïne au cours des 2 dernières semaines
- Utilisation de phénothiazines, butyrophénones et thioxanthènes au cours des 2 dernières semaines
- Hypersensible à la lévodopa ou à la carbidopa
- Maladie ou instabilité cardiovasculaire
- Maladies respiratoires, y compris l'asthme, l'emphysème, la toux chronique et l'essoufflement
- Maladie du foie
- Ulcères gastriques ou intestinaux
- Maladie du rein
- Problèmes hématologiques, y compris anémie, leucopénie et thrombocytopénie
- A utilisé des médicaments expérimentaux/des interventions au cours des trois derniers mois
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Lévodopa/Carbidopa
Autres noms: Sinemet L-dopa Les dosages sont basés sur la lévodopa. Chaque cohorte de 3 sujets sera placée sous une dose croissante de lévodopa (2, 5, 10 et 15 mg/kg/jour) pendant 1 semaine, à condition que les sujets de la cohorte précédente aient toléré la dose la plus faible. Levodopa/Carbidopa est une formulation combinée qui sera distribuée sous forme de gélules. Il doit être pris 3 fois par jour. |
Les dosages sont basés sur la lévodopa. Chaque cohorte de 3 sujets sera placée sous une dose croissante de lévodopa (2, 5, 10 et 15 mg/kg/jour) pendant 1 semaine, à condition que les sujets de la cohorte précédente aient toléré la dose la plus faible. Levodopa/Carbidopa est une formulation combinée qui sera distribuée sous forme de gélules. Il doit être pris 3 fois par jour.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Dose maximale de lévodopa/carbidopa pouvant être tolérée (sans aucune toxicité limitant la dose) par au moins 3 sujets.
Délai: 1 semaine
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1 semaine
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladie
- Anomalies congénitales
- Maladies génétiques, innées
- Troubles du mouvement
- Anomalies multiples
- Troubles chromosomiques
- Syndrome
- Syndrome d'Angelman
- Effets physiologiques des médicaments
- Agents neurotransmetteurs
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Inhibiteurs d'enzymes
- Agents dopaminergiques
- Agents antiparkinsoniens
- Agents anti-dyskinésie
- Inhibiteurs de la décarboxylase des acides aminés aromatiques
- Lévodopa
- Carbidopa
Autres numéros d'identification d'étude
- 08-10-0490
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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