Estudio sobre la tolerabilidad de levodopa/carbidopa en niños con síndrome de Angelman
Un estudio de tolerabilidad de aumento de dosis de levodopa/carbidopa en el síndrome de Angelman
Este estudio está diseñado para determinar la dosis más alta de levodopa/carbidopa que los niños con síndrome de Angelman pueden tolerar sin efectos secundarios graves.
Se ha planteado la hipótesis de que la levodopa puede conducir a una mejora en el neurodesarrollo y movimientos anormales (p. temblores) en niños con síndrome de Angelman.
Los datos de este estudio se utilizarán para diseñar un ensayo de fase II para determinar la eficacia de la levodopa en el tratamiento de niños con síndrome de Angelman.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La levodopa es un profármaco que "entrega" dopamina al cerebro. Por lo general, se administra con carbidopa, un inhibidor de la descarboxilasa periférica, para aumentar la biodisponibilidad de la levodopa. Los estudios en animales han sugerido que la levodopa puede revertir el exceso de fosforilación de algunas enzimas implicadas en la función sináptica y neuronal, incluida la quinasa tipo 2 dependiente de calcio/calmodulina (CaMKII).
Recientemente, se demostró que el exceso de fosforilación de CaMKII puede ser responsable de algunos de los déficits neurológicos observados en el síndrome de Angelman. Por lo tanto, se plantea la hipótesis de que la levodopa puede conducir a una mejora en el neurodesarrollo y movimientos anormales (p. temblores) en niños con síndrome de Angelman.
Aunque muchos niños han usado levodopa para una variedad de condiciones médicas en los últimos 30 años, no ha sido aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos (FDA) para su uso en niños, y no se ha estudiado formalmente en niños con síndrome de Angelman. por lo que no sabemos qué dosis de levodopa es la más adecuada para los niños con síndrome de Angelman.
Por lo tanto, el propósito de este estudio es averiguar la dosis más alta de levodopa que los niños con síndrome de Angelman pueden tolerar sin efectos secundarios graves.
Una vez que sepamos la dosis de levodopa que pueden tolerar los niños con síndrome de Angelman, realizaremos un estudio de seguimiento más amplio para averiguar si la levodopa conducirá a una mejora en su desarrollo y temblor.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Children's Hospital Boston
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Síndrome de Angelman, confirmado por pruebas moleculares
- Debe estar dispuesto a venir para una visita de investigación en 2 días, exactamente con 1 semana de diferencia
Criterio de exclusión:
- En levodopa, carbidopa o cualquier agonista de la dopamina en las 2 semanas previas a la participación
- Otras condiciones médicas que pueden estar asociadas con retrasos en el desarrollo o cognitivos
- Más de 2 convulsiones clínicas al mes
- Inhibidores de la monoaminooxidasa (MAO) utilizados en las últimas 2 semanas
- Usado fenitoína en las últimas 2 semanas
- Usado fenotiazinas, butirofenonas y tioxantenos en las últimas 2 semanas
- Hipersensible a levodopa o carbidopa
- Enfermedad cardiovascular o inestabilidad
- Enfermedades respiratorias, como asma, enfisema, tos crónica y dificultad para respirar
- Enfermedad del higado
- Úlceras estomacales o intestinales
- Nefropatía
- Problemas hematológicos, como anemia, leucopenia y trombocitopenia
- Utilizó medicamentos/intervenciones en investigación en los últimos tres meses
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Levodopa/Carbidopa
Otros nombres: Sinemet L-dopa Las dosis se basan en levodopa. Cada cohorte de 3 sujetos recibirá una dosis creciente de levodopa (2, 5, 10 y 15 mg/kg/día) durante 1 semana, siempre que los sujetos de la cohorte anterior toleraran la dosis más baja. Levodopa/Carbidopa es una formulación combinada que se dispensará en forma de cápsulas. Se debe tomar 3 veces al día. |
Las dosis se basan en levodopa. Cada cohorte de 3 sujetos recibirá una dosis creciente de levodopa (2, 5, 10 y 15 mg/kg/día) durante 1 semana, siempre que los sujetos de la cohorte anterior toleraran la dosis más baja. Levodopa/Carbidopa es una formulación combinada que se dispensará en forma de cápsulas. Se debe tomar 3 veces al día.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Dosis máxima de levodopa/carbidopa que puede ser tolerada (sin ninguna toxicidad limitante de la dosis) por al menos 3 sujetos.
Periodo de tiempo: 1 semana
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1 semana
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedad
- Anomalías congénitas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Trastornos del movimiento
- Anomalías Múltiples
- Trastornos cromosómicos
- Síndrome
- Síndrome de Angelman
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes neurotransmisores
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de enzimas
- Agentes de dopamina
- Agentes antiparkinsonianos
- Agentes contra la discinesia
- Inhibidores de la descarboxilasa de aminoácidos aromáticos
- Levodopa
- Carbidopa
Otros números de identificación del estudio
- 08-10-0490
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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