Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar de verdraagbaarheid van levodopa/carbidopa bij kinderen met het syndroom van Angelman

29 september 2016 bijgewerkt door: Wen-Hann Tan, Boston Children's Hospital

Een dosis-escalatie-tolerantiestudie van levodopa/carbidopa bij het syndroom van Angelman

Deze studie is opgezet om de hoogste dosis levodopa/carbidopa te bepalen die zonder ernstige bijwerkingen kan worden verdragen door kinderen met het Angelman-syndroom.

De hypothese is dat levodopa kan leiden tot een verbetering van de neurologische ontwikkeling en abnormale bewegingen (bijv. tremoren) bij kinderen met het Angelman-syndroom.

De gegevens van deze studie zullen worden gebruikt om een ​​fase II-onderzoek op te zetten om de werkzaamheid van levodopa bij de behandeling van kinderen met het Angelman-syndroom te bepalen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Levodopa is een prodrug die dopamine aan de hersenen "aflevert". Het wordt meestal gegeven met carbidopa, een perifere decarboxylaseremmer, om de biologische beschikbaarheid van levodopa te verhogen. Dierstudies hebben gesuggereerd dat levodopa de overmatige fosforylering van sommige enzymen die betrokken zijn bij de synaptische en neuronale functie, waaronder calcium/calmoduline-afhankelijke kinase type 2 (CaMKII), kan omkeren.

Onlangs is aangetoond dat overmatige fosforylering van CaMKII verantwoordelijk kan zijn voor enkele van de neurologische gebreken die worden waargenomen bij het Angelman-syndroom. Daarom wordt verondersteld dat levodopa kan leiden tot een verbetering van de neurologische ontwikkeling en abnormale bewegingen (bijv. tremoren) bij kinderen met het Angelman-syndroom.

Hoewel veel kinderen de afgelopen 30 jaar levodopa hebben gebruikt voor verschillende medische aandoeningen, is het niet goedgekeurd door de Food and Drug Administration (FDA) voor gebruik bij kinderen en is het niet formeel onderzocht bij kinderen met het Angelman-syndroom. dus we weten niet welke dosis levodopa het meest geschikt is voor kinderen met het Angelman-syndroom.

Daarom is het doel van deze studie om de hoogste dosis levodopa te vinden die kinderen met het Angelman-syndroom kunnen verdragen zonder ernstige bijwerkingen.

Zodra we weten welke dosis levodopa kan worden verdragen door kinderen met het syndroom van Angelman, zullen we een groter vervolgonderzoek uitvoeren om na te gaan of levodopa zal leiden tot een verbetering van hun ontwikkeling en tremor.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

16

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Children's Hospital Boston

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar tot 12 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Angelman-syndroom, bevestigd door moleculaire testen
  • Moet bereid zijn om op 2 dagen voor onderzoeksbezoek te komen, precies 1 week uit elkaar

Uitsluitingscriteria:

  • Op levodopa, carbidopa of andere dopamine-agonisten in de 2 weken voorafgaand aan deelname
  • Andere medische aandoeningen die kunnen worden geassocieerd met ontwikkelings- of cognitieve vertragingen
  • Meer dan 2 klinische aanvallen per maand
  • Gebruikte monoamineoxidaseremmers (MAO-remmers) in de afgelopen 2 weken
  • Fenytoïne gebruikt in de afgelopen 2 weken
  • Gebruikte fenothiazinen, butyrofenonen en thioxanthenen in de afgelopen 2 weken
  • Overgevoelig voor levodopa of carbidopa
  • Hart- en vaatziekten of instabiliteit
  • Luchtwegaandoeningen, waaronder astma, emfyseem, chronische hoest en kortademigheid
  • Leverziekte
  • Maag- of darmzweren
  • Nierziekte
  • Hematologische problemen, waaronder bloedarmoede, leukopenie en trombocytopenie
  • Onderzoeksmiddelen/interventies gebruikt in de afgelopen drie maanden

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Levodopa/Carbidopa

Andere namen:

Sinemet L-dopa

Doseringen zijn gebaseerd op levodopa.

Elk cohort van 3 proefpersonen krijgt gedurende 1 week een toenemende dosis levodopa (2, 5, 10 en 15 mg/kg/dag), op voorwaarde dat proefpersonen in het voorgaande cohort de lagere dosis verdroegen.

Levodopa/Carbidopa is een gecombineerde formulering die als capsules wordt afgeleverd. Het moet 3 keer per dag worden ingenomen.
Geneesmiddel: Levodopa/Carbidopa (4:1)

Doseringen zijn gebaseerd op levodopa.

Elk cohort van 3 proefpersonen krijgt gedurende 1 week een toenemende dosis levodopa (2, 5, 10 en 15 mg/kg/dag), op voorwaarde dat proefpersonen in het voorgaande cohort de lagere dosis verdroegen.

Levodopa/Carbidopa is een gecombineerde formulering die als capsules wordt afgeleverd. Het moet 3 keer per dag worden ingenomen.

Andere namen:
  • Sinemet
  • L-dopa

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Maximale dosis Levodopa/Carbidopa die kan worden getolereerd (zonder enige dosisbeperkende toxiciteit) door ten minste 3 proefpersonen.
Tijdsspanne: 1 week
1 week

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Boston Children's Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2009

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2010

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2010

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 januari 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 januari 2009

Eerst geplaatst (Schatting)

27 januari 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

21 november 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 september 2016

Laatst geverifieerd

1 september 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 08-10-0490

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren