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Studio sulla tollerabilità di Levodopa/Carbidopa nei bambini con sindrome di Angelman

29 settembre 2016 aggiornato da: Wen-Hann Tan, Boston Children's Hospital

Uno studio sulla tollerabilità dell'escalation della dose di levodopa/carbidopa nella sindrome di Angelman

Questo studio è progettato per determinare la dose più alta di levodopa/carbidopa che può essere tollerata senza gravi effetti collaterali dai bambini con sindrome di Angelman.

È stato ipotizzato che la levodopa possa portare a un miglioramento dello sviluppo neurologico e a movimenti anomali (ad es. tremori) nei bambini con sindrome di Angelman.

I dati di questo studio saranno utilizzati per progettare uno studio di fase II per determinare l'efficacia della levodopa nel trattamento dei bambini con sindrome di Angelman.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La levodopa è un profarmaco che "consegna" la dopamina al cervello. Solitamente viene somministrato con carbidopa, un inibitore periferico della decarbossilasi, per aumentare la biodisponibilità della levodopa. Studi su animali hanno suggerito che la levodopa può invertire l'eccessiva fosforilazione di alcuni enzimi coinvolti nella funzione sinaptica e neuronale, inclusa la chinasi calcio/calmodulina-dipendente di tipo 2 (CaMKII).

Recentemente, è stato dimostrato che l'eccessiva fosforilazione di CaMKII può essere responsabile di alcuni dei deficit neurologici osservati nella sindrome di Angelman. Pertanto, si ipotizza che la levodopa possa portare a un miglioramento dello sviluppo neurologico e a movimenti anomali (ad es. tremori) nei bambini con sindrome di Angelman.

Sebbene molti bambini abbiano usato la levodopa per una varietà di condizioni mediche negli ultimi 30 anni, non è stata approvata dalla Food and Drug Administration (FDA) per l'uso nei bambini e non è stata formalmente studiata nei bambini con sindrome di Angelman, quindi non sappiamo quale dose di levodopa sia più appropriata per i bambini con la sindrome di Angelman.

Pertanto, lo scopo di questo studio è scoprire la dose più alta di levodopa che i bambini con sindrome di Angelman possono tollerare senza gravi effetti collaterali.

Una volta che sapremo la dose di levodopa che può essere tollerata dai bambini con la sindrome di Angelman, condurremo uno studio di follow-up più ampio per scoprire se la levodopa porterà a un miglioramento del loro sviluppo e tremore.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

16

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Children's Hospital Boston

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 anni a 12 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Sindrome di Angelman, confermata da test molecolari
  • Deve essere disposto a venire per la visita di ricerca in 2 giorni, esattamente 1 settimana di distanza

Criteri di esclusione:

  • Su levodopa, carbidopa o qualsiasi agonista della dopamina nelle 2 settimane precedenti la partecipazione
  • Altre condizioni mediche che possono essere associate a ritardi dello sviluppo o cognitivi
  • Più di 2 crisi cliniche al mese
  • Inibitori della monoamino ossidasi (MAO) utilizzati nelle ultime 2 settimane
  • Fenitoina usata nelle ultime 2 settimane
  • Fenotiazine, butirrofenoni e tioxanteni usati nelle ultime 2 settimane
  • Ipersensibile alla levodopa o alla carbidopa
  • Malattie cardiovascolari o instabilità
  • Malattie respiratorie, tra cui asma, enfisema, tosse cronica e mancanza di respiro
  • Malattia del fegato
  • Stomaco o ulcere intestinali
  • Nefropatia
  • Problemi ematologici, tra cui anemia, leucopenia e trombocitopenia
  • Usato farmaci/interventi sperimentali negli ultimi tre mesi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Levodopa/Carbidopa

Altri nomi:

Sinemet L-dopa

I dosaggi sono basati sulla levodopa.

Ciascuna coorte di 3 soggetti verrà sottoposta a una dose crescente di levodopa (2, 5, 10 e 15 mg/kg/giorno) per 1 settimana, a condizione che i soggetti della coorte precedente abbiano tollerato la dose più bassa.

Levodopa/Carbidopa è una formulazione combinata che verrà dispensata sotto forma di capsule. Dovrebbe essere preso 3 volte al giorno.
Droga: Levodopa/Carbidopa (4:1)

I dosaggi sono basati sulla levodopa.

Ciascuna coorte di 3 soggetti verrà sottoposta a una dose crescente di levodopa (2, 5, 10 e 15 mg/kg/giorno) per 1 settimana, a condizione che i soggetti della coorte precedente abbiano tollerato la dose più bassa.

Levodopa/Carbidopa è una formulazione combinata che verrà dispensata sotto forma di capsule. Dovrebbe essere preso 3 volte al giorno.

Altri nomi:
  • Sinemet
  • L-dopa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Dose massima di levodopa/carbidopa che può essere tollerata (senza alcuna tossicità limitante la dose) da almeno 3 soggetti.
Lasso di tempo: 1 settimana
1 settimana

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Boston Children's Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2009

Completamento primario (Effettivo)

1 giugno 2010

Completamento dello studio (Effettivo)

1 giugno 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 gennaio 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 gennaio 2009

Primo Inserito (Stima)

27 gennaio 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

21 novembre 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 settembre 2016

Ultimo verificato

1 settembre 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 08-10-0490

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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Prove cliniche su Levodopa/Carbidopa (4:1)

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