Tutkimus levodopan/karbidopan siedettävyydestä lapsilla, joilla on Angelmanin oireyhtymä
Levodopan/karbidopan siedettävyystutkimus angelmanin oireyhtymässä
Tämä tutkimus on suunniteltu määrittämään suurin levodopa/karbidopa-annos, jonka Angelmanin oireyhtymää sairastavat lapset voivat sietää ilman vakavia sivuvaikutuksia.
On oletettu, että levodopa voi johtaa hermoston kehityksen paranemiseen ja epänormaaleihin liikkeisiin (esim. vapina) lapsilla, joilla on Angelmanin oireyhtymä.
Tämän tutkimuksen tietoja käytetään vaiheen II tutkimuksen suunnittelussa levodopan tehon määrittämiseksi Angelmanin oireyhtymää sairastavien lasten hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Levodopa on aihiolääke, joka "toimittaa" dopamiinia aivoihin. Sitä annetaan yleensä yhdessä karbidopan kanssa, perifeerisen dekarboksylaasi-inhibiittorin kanssa levodopan biologisen hyötyosuuden lisäämiseksi. Eläintutkimukset ovat ehdottaneet, että levodopa voi kääntää joidenkin synaptiseen ja hermosolujen toimintaan osallistuvien entsyymien, mukaan lukien kalsium/kalmoduliinista riippuvaisen tyypin 2 kinaasin (CaMKII) liiallisen fosforylaation.
Äskettäin osoitettiin, että CaMKII:n liiallinen fosforylaatio voi olla vastuussa joistakin Angelmanin oireyhtymässä havaituista neurologisista puutteista. Siksi oletetaan, että levodopa voi johtaa hermoston kehityksen paranemiseen ja epänormaaleihin liikkeisiin (esim. vapina) lapsilla, joilla on Angelmanin oireyhtymä.
Vaikka monet lapset ovat käyttäneet levodopaa erilaisiin sairauksiin viimeisen 30 vuoden aikana, Food and Drug Administration (FDA) ei ole hyväksynyt sitä käytettäväksi lapsille, eikä sitä ole virallisesti tutkittu Angelmanin oireyhtymää sairastavilla lapsilla. joten emme tiedä, mikä annos levodopaa on sopivin lapsille, joilla on Angelmanin oireyhtymä.
Siksi tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää suurin levodopaannos, jonka Angelmanin oireyhtymää sairastavat lapset voivat sietää ilman vakavia sivuvaikutuksia.
Kun tiedämme levodopaannoksen, jonka Angelmanin oireyhtymää sairastavat lapset voivat sietää, teemme laajemman seurantatutkimuksen selvittääksemme, parantaako levodopa heidän kehitystään ja vapinaansa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Children's Hospital Boston
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Angelmanin oireyhtymä, vahvistettu molekyylitesteillä
- Täytyy olla valmis tulemaan tutkimusvierailulle 2 päivänä, tasan 1 viikon välein
Poissulkemiskriteerit:
- levodopa, karbidopa tai mikä tahansa dopamiiniagonisti 2 viikkoa ennen osallistumista
- Muut sairaudet, jotka voivat liittyä kehitys- tai kognitiivisiin viivästyksiin
- Yli 2 kliinistä kohtausta kuukaudessa
- Käytetty monoamiinioksidaasin (MAO) estäjiä viimeisen 2 viikon aikana
- Käytetty fenytoiinia viimeisen 2 viikon aikana
- Käytetty fenotiatsiineja, butyrofenoneja ja tioksanteeneja viimeisen 2 viikon aikana
- Yliherkkä levodopalle tai karbidopalle
- Sydän- ja verisuonisairaus tai epävakaus
- Hengityselinten sairaudet, mukaan lukien astma, emfyseema, krooninen yskä ja hengenahdistus
- Maksasairaus
- Vatsan tai suoliston haavaumat
- Munuaissairaus
- Hematologiset ongelmat, mukaan lukien anemia, leukopenia ja trombosytopenia
- Käyttänyt tutkimuslääkkeitä/interventioita viimeisen kolmen kuukauden aikana
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Levodopa/Carbidopa
Muut nimet: Sinemet L-dopa Annokset perustuvat levodopaan. Jokaiselle 3 kohortin kohortille asetetaan kasvava levodopa-annos (2, 5, 10 ja 15 mg/kg/vrk) 1 viikon ajaksi, edellyttäen, että edellisen kohortin koehenkilöt sietävät pienemmän annoksen. Levodopa/Carbidopa on yhdistelmävalmiste, joka toimitetaan kapseleina. Se tulee ottaa 3 kertaa päivässä. |
Annokset perustuvat levodopaan. Jokaiselle 3 kohortin kohortille asetetaan kasvava levodopa-annos (2, 5, 10 ja 15 mg/kg/vrk) 1 viikon ajaksi, edellyttäen, että edellisen kohortin koehenkilöt sietävät pienemmän annoksen. Levodopa/Carbidopa on yhdistelmävalmiste, joka toimitetaan kapseleina. Se tulee ottaa 3 kertaa päivässä.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Suurin levodopa/karbidopa-annos, jonka vähintään 3 koehenkilöä voi sietää (ilman annosta rajoittavaa toksisuutta).
Aikaikkuna: 1 viikko
|
1 viikko
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Sairaus
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Liikkumishäiriöt
- Poikkeavuuksia, useita
- Kromosomihäiriöt
- Oireyhtymä
- Angelmanin syndrooma
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Neurotransmitterit
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Entsyymin estäjät
- Dopamiini-aineet
- Parkinsonin vastaiset aineet
- Dyskinesian vastaiset aineet
- Aromaattiset aminohappodekarboksylaasi-inhibiittorit
- Levodopa
- Carbidopa
Muut tutkimustunnusnumerot
- 08-10-0490
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .