Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie tolerancji lewodopy/karbidopy u dzieci z zespołem Angelmana

29 września 2016 zaktualizowane przez: Wen-Hann Tan, Boston Children's Hospital

Badanie tolerancji zwiększania dawki lewodopy/karbidopy w zespole Angelmana

Niniejsze badanie ma na celu określenie najwyższej dawki lewodopy/karbidopy, która może być tolerowana bez poważnych skutków ubocznych przez dzieci z zespołem Angelmana.

Wysunięto hipotezę, że lewodopa może prowadzić do poprawy rozwoju neurologicznego i nieprawidłowych ruchów (np. drżenia) u dzieci z zespołem Angelmana.

Dane z tego badania zostaną wykorzystane do zaprojektowania badania fazy II w celu określenia skuteczności lewodopy w leczeniu dzieci z zespołem Angelmana.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Lewodopa jest prolekiem, który „dostarcza” dopaminę do mózgu. Zwykle podaje się go z karbidopą, obwodowym inhibitorem dekarboksylazy, w celu zwiększenia biodostępności lewodopy. Badania na zwierzętach sugerują, że lewodopa może odwracać nadmierną fosforylację niektórych enzymów zaangażowanych w funkcje synaptyczne i neuronalne, w tym kinazy zależnej od wapnia/kalmoduliny typu 2 (CaMKII).

Ostatnio wykazano, że nadmierna fosforylacja CaMKII może być odpowiedzialna za niektóre deficyty neurologiczne obserwowane w zespole Angelmana. W związku z tym wysunięto hipotezę, że lewodopa może prowadzić do poprawy rozwoju neurologicznego i nieprawidłowych ruchów (np. drżenia) u dzieci z zespołem Angelmana.

Chociaż wiele dzieci stosowało lewodopę na różne schorzenia w ciągu ostatnich 30 lat, nie została ona zatwierdzona przez Food and Drug Administration (FDA) do stosowania u dzieci i nie została formalnie zbadana u dzieci z zespołem Angelmana, więc nie wiemy, jaka dawka lewodopy jest najbardziej odpowiednia dla dzieci z zespołem Angelmana.

Dlatego celem tego badania jest ustalenie najwyższej dawki lewodopy, jaką dzieci z zespołem Angelmana mogą tolerować bez poważnych skutków ubocznych.

Kiedy już poznamy dawkę lewodopy, jaką mogą tolerować dzieci z zespołem Angelmana, przeprowadzimy obszerniejsze badanie kontrolne, aby dowiedzieć się, czy lewodopa doprowadzi do poprawy ich rozwoju i drżenia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

16

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Children's Hospital Boston

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 12 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Zespół Angelmana, potwierdzony badaniami molekularnymi
  • Musi być chętny do przybycia na wizytę badawczą na 2 dni, dokładnie w odstępie 1 tygodnia

Kryteria wyłączenia:

  • Na lewodopie, karbidopie lub jakichkolwiek agonistach dopaminy w ciągu 2 tygodni przed udziałem
  • Inne schorzenia, które mogą być związane z opóźnieniami rozwojowymi lub poznawczymi
  • Więcej niż 2 napady kliniczne na miesiąc
  • Stosował inhibitory monoaminooksydazy (MAO) w ciągu ostatnich 2 tygodni
  • Używał fenytoiny w ciągu ostatnich 2 tygodni
  • Stosował fenotiazyny, butyrofenony i tioksanteny w ciągu ostatnich 2 tygodni
  • Nadwrażliwość na lewodopę lub karbidopę
  • Choroba sercowo-naczyniowa lub niestabilność
  • Choroby układu oddechowego, w tym astma, rozedma płuc, przewlekły kaszel i duszność
  • Choroba wątroby
  • Wrzody żołądka lub jelit
  • Choroba nerek
  • Problemy hematologiczne, w tym niedokrwistość, leukopenia i małopłytkowość
  • Stosował eksperymentalne leki/interwencje w ciągu ostatnich trzech miesięcy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Lewodopa/karbidopa

Inne nazwy:

Sinemet L-dopa

Dawki są oparte na lewodopie.

Każda kohorta 3 osobników zostanie umieszczona na wzrastającej dawce lewodopy (2, 5, 10 i 15 mg/kg/dzień) przez 1 tydzień, pod warunkiem, że pacjenci z poprzedniej kohorty tolerowali niższą dawkę.

Lewodopa/karbidopa to preparat złożony, który będzie wydawany w postaci kapsułek. Należy go przyjmować 3 razy dziennie.
Lek: Lewodopa/karbidopa (4:1)

Dawki są oparte na lewodopie.

Każda kohorta 3 osobników zostanie umieszczona na wzrastającej dawce lewodopy (2, 5, 10 i 15 mg/kg/dzień) przez 1 tydzień, pod warunkiem, że pacjenci z poprzedniej kohorty tolerowali niższą dawkę.

Lewodopa/karbidopa to preparat złożony, który będzie wydawany w postaci kapsułek. Należy go przyjmować 3 razy dziennie.

Inne nazwy:
  • Sinemet
  • L-dopa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Maksymalna dawka lewodopy/karbidopy, która może być tolerowana (bez toksyczności ograniczającej dawkę) przez co najmniej 3 osoby.
Ramy czasowe: 1 tydzień
1 tydzień

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Boston Children's Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 czerwca 2010

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2010

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 stycznia 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 stycznia 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

27 stycznia 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

21 listopada 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 września 2016

Ostatnia weryfikacja

1 września 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 08-10-0490

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Syndrom Angelmana

Badania kliniczne na Lewodopa/karbidopa (4:1)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Belarus

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj