Angelman Syndrome 소아에서 Levodopa/Carbidopa의 내약성에 관한 연구
Angelman Syndrome에서 Levodopa/Carbidopa의 용량 증량 내약성 연구
이 연구는 엔젤만 증후군이 있는 소아가 심각한 부작용 없이 견딜 수 있는 레보도파/카비도파의 최고 용량을 결정하기 위해 고안되었습니다.
레보도파가 신경 발달 및 비정상적인 움직임(예: 떨림) 엔젤만 증후군이 있는 어린이에게서.
이 연구의 데이터는 Angelman 증후군이 있는 어린이를 치료하는 데 레보도파의 효능을 결정하기 위한 2상 시험을 설계하는 데 사용될 것입니다.
연구 개요
상세 설명
레보도파는 뇌에 도파민을 "전달"하는 전구약물입니다. 일반적으로 레보도파의 생체이용률을 높이기 위해 말초 데카르복실라제 억제제인 카르비도파와 함께 투여합니다. 동물 연구에서는 레보도파가 칼슘/칼모듈린 의존성 키나아제 2형(CaMKII)을 포함하여 시냅스 및 신경 기능에 관여하는 일부 효소의 과도한 인산화를 역전시킬 수 있다고 제안했습니다.
최근 CaMKII의 과도한 인산화가 엔젤만 증후군에서 보이는 일부 신경학적 결손의 원인이 될 수 있음이 밝혀졌습니다. 따라서, 레보도파가 신경 발달 및 비정상적인 움직임(예: 떨림) 엔젤만 증후군이 있는 어린이에게서.
많은 어린이들이 지난 30년 동안 다양한 의학적 상태에 대해 레보도파를 사용했지만, 식품의약국(FDA)의 어린이 사용 승인을 받지 못했고, 엔젤만 증후군이 있는 어린이에 대한 공식 연구도 없었습니다. 따라서 엔젤만 증후군이 있는 소아에게 가장 적합한 레보도파 용량을 알 수 없습니다.
따라서 본 연구의 목적은 엔젤만 증후군 소아가 심각한 부작용 없이 견딜 수 있는 최대 레보도파 용량을 알아보는 것이다.
엔젤만 증후군 소아가 견딜 수 있는 레보도파의 용량을 알게 되면, 레보도파가 발육 및 떨림 개선으로 이어질 수 있는지를 알아보기 위해 더 큰 규모의 후속 연구를 진행할 예정입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Children's Hospital Boston
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 엔젤만 증후군, 분자 검사로 확인
- 정확히 1주일 간격으로 2일에 연구 방문을 위해 기꺼이 와야 합니다.
제외 기준:
- 참여 전 2주 동안 레보도파, 카르비도파 또는 모든 도파민 작용제
- 발달 또는 인지 지연과 관련될 수 있는 기타 의학적 상태
- 한 달에 2회 이상의 임상적 발작
- 지난 2주 이내에 MAO(monoamine oxidase) 억제제를 사용했습니다.
- 지난 2주 이내에 사용한 페니토인
- 지난 2주 이내에 사용된 페노티아진, 부티로페논 및 티오크산텐
- 레보도파 또는 카비도파에 과민
- 심혈관 질환 또는 불안정
- 천식, 폐기종, 만성 기침 및 숨가쁨을 포함한 호흡기 질환
- 간 질환
- 위궤양 또는 장궤양
- 신장 질환
- 빈혈, 백혈구 감소증 및 혈소판 감소증을 포함한 혈액학적 문제
- 지난 3개월 이내에 사용된 조사 약물/개입
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 레보도파/카르비도파
다른 이름들: Sinemet L-도파 복용량은 레보도파를 기준으로 합니다. 3명의 피험자로 구성된 각 코호트는 이전 코호트의 피험자가 더 낮은 용량을 견딜 수 있는 경우 1주 동안 증가하는 용량의 레보도파(2, 5, 10 및 15mg/kg/일)에 배치됩니다. Levodopa/Carbidopa는 캡슐 형태로 제공되는 복합 제제입니다. 1일 3회 복용해야 합니다. |
복용량은 레보도파를 기준으로 합니다. 3명의 피험자로 구성된 각 코호트는 이전 코호트의 피험자가 더 낮은 용량을 견딜 수 있는 경우 1주 동안 증가하는 용량의 레보도파(2, 5, 10 및 15mg/kg/일)에 배치됩니다. Levodopa/Carbidopa는 캡슐 형태로 제공되는 복합 제제입니다. 1일 3회 복용해야 합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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최소 3명의 피험자가 (독성을 제한하는 용량 없이) 견딜 수 있는 레보도파/카르비도파의 최대 용량.
기간: 일주
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일주
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 08-10-0490
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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