Estudo sobre a tolerabilidade de levodopa/carbidopa em crianças com síndrome de Angelman

Levodopa é um pró-fármaco que "entrega" dopamina ao cérebro. Geralmente é administrado com carbidopa, um inibidor periférico da descarboxilase, para aumentar a biodisponibilidade da levodopa. Estudos em animais sugeriram que a levodopa pode reverter o excesso de fosforilação de algumas enzimas envolvidas na função sináptica e neuronal, incluindo a quinase dependente de cálcio/calmodulina tipo 2 (CaMKII).

Recentemente, foi demonstrado que o excesso de fosforilação de CaMKII pode ser responsável por alguns dos déficits neurológicos observados na síndrome de Angelman. Portanto, é hipotetizado que a levodopa pode levar a uma melhora no neurodesenvolvimento e movimentos anormais (por exemplo, tremores) em crianças com síndrome de Angelman.

Embora muitas crianças tenham usado levodopa para uma variedade de condições médicas nos últimos 30 anos, ela não foi aprovada pela Food and Drug Administration (FDA) para uso em crianças e não foi formalmente estudada em crianças com síndrome de Angelman. então não sabemos qual dose de levodopa é mais apropriada para crianças com síndrome de Angelman.

Portanto, o objetivo deste estudo é descobrir a dose mais alta de levodopa que crianças com síndrome de Angelman podem tolerar sem efeitos colaterais graves.

Assim que soubermos a dose de levodopa que pode ser tolerada por crianças com síndrome de Angelman, realizaremos um estudo de acompanhamento maior para descobrir se a levodopa levará a uma melhora em seu desenvolvimento e tremor.