ファブラザイムで治療されたファブリー病患者における重度の腎疾患の研究
2015年3月19日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company
ファブリー病患者および重度の腎疾患患者におけるFabrazyme®の第2相、無作為化、非盲検、用量範囲設定、複数回投与試験
この研究は、重度の腎疾患負荷を有する患者の集団において、1 mg/kg または 3 mg/kg の隔週用量でのファブラザイムによる適切な治療を決定するために設計されました。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
20
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Connecticut
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Farmington、Connecticut、アメリカ
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Florida
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Coral Springs、Florida、アメリカ
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ
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New York
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New York、New York、アメリカ
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Rochester、New York、アメリカ
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -研究関連の手順が実行される前に、書面によるインフォームドコンセントを提供しました。
- 16歳以上であること。
- ファブリー病（異常なα-ガラクトシダーゼ（αGAL）酵素レベルまたはファブリー遺伝子型として定義される）の現在の診断を受けている。
- -登録時に存在する次の臨床状態のいずれかを持っている：3.0 mg / dLを超える血清クレアチニンレベル（少なくとも1週間離れた2つの値の平均）、または現在透析中、または3か月以上腎移植後の状態である.
- プロトコルの要件に準拠する能力がある
- -出産の可能性のある女性患者の場合、妊娠検査が陰性であること。 さらに、出産の可能性のあるすべての女性患者は、研究を通じて医学的に認められた避妊法を使用する必要があります。
除外基準:
- 特定の包含基準を満たしていない場合。
- この試験への参加開始から 30 日以内に治験薬を使用した試験に参加した場合。
- 以前にファブリー病の酵素補充療法 (ERT) を受けていた。
- 糖尿病性腎症でした。
- 妊娠中または授乳中だった。
- プロトコルの要件に準拠することを望まなかった。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ファブラザイム 1mg/kg 2週間ごと
ファブラザイム 1.0 mg/kg 2 週間ごと
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2週間ごとに1.0mg/kg
他の名前：
2週間ごとに3.0mg/kg
他の名前：
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実験的：ファブラザイム 3mg/kg 2週間ごと
ファブラザイム 3.0 mg/kg 2 週間ごと
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2週間ごとに1.0mg/kg
他の名前：
2週間ごとに3.0mg/kg
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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重度の腎疾患を有するファブリー病患者における心疾患、脳血管疾患、および/または死亡の臨床的に有意な進行までの時間
時間枠：7ヶ月
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不適切な研究デザインのため、試験は早期に終了しました。
7 か月の研究期間中、ファブラザイム 1 mg/kg 治療群で脳卒中という臨床的事象を起こした患者は 1 人だけでした。
イベントまでの時間は、ファブラザイムの最初の投与からイベントの日まで決定されました。
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7ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血漿グロボトリアオシルセラミド (GL-3)
時間枠：ベースライン、3 か月目、最終来院時に評価
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このアウトカム測定では、すべての患者の平均血漿 GL-3 値を評価し、Fabrazyme を使用している間に減少したかどうかを確認しました。
正常な血漿 GL-3 レベルは ≤ 7.03 µg/mL と定義されています。
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ベースライン、3 か月目、最終来院時に評価
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2002年12月1日
一次修了 (実際)
2003年8月1日
研究の完了 (実際)
2003年8月1日
試験登録日
最初に提出
2008年10月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2009年2月4日
最初の投稿 (見積もり)
2009年2月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2015年4月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2015年3月19日
最終確認日
2015年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AGAL-022-02
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。