Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av svår njursjukdom hos Fabry-patienter som behandlats med Fabrazyme

19 mars 2015 uppdaterad av: Genzyme, a Sanofi Company

En fas 2, randomiserad, öppen etikett, dosvarierande, multipeldosstudie av Fabrazyme® hos patienter med Fabrys sjukdom och med svår njursjukdom

Denna studie utformades för att fastställa lämplig behandling med Fabrazyme vid en dos varannan vecka på antingen 1 mg/kg eller 3 mg/kg i en population av patienter med svår njursjukdom.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

20

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Förenta staterna
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Förenta staterna
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna
      • Rochester, New York, Förenta staterna
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • lämnat skriftligt informerat samtycke innan några studierelaterade procedurer utförs.
  • vara ≥16 år gammal.
  • har en aktuell diagnos av Fabrys sjukdom (definierad som onormala α-galaktosidas (α GAL) enzymnivåer eller Fabry genotyp).
  • har ett av följande kliniska tillstånd vid inskrivningen: serumkreatininnivåer högre än 3,0 mg/dL (i genomsnitt två värden med minst en veckas mellanrum), eller vara i dialys eller vara i status efter njurtransplantation med mer än 3 månader .
  • ha förmågan att uppfylla kraven i protokollet
  • har ett negativt graviditetstest, om en kvinnlig patient i fertil ålder. Dessutom måste alla kvinnliga patienter i fertil ålder använda en medicinskt accepterad preventivmetod under hela studien.

Exklusions kriterier:

  • om de inte uppfyllde de specifika inkluderingskriterierna.
  • om de hade deltagit i en studie som använde ett prövningsläkemedel inom 30 dagar efter det att de började delta i denna prövning.
  • hade tidigare fått enzymersättningsterapi (ERT) för sin Fabrys sjukdom.
  • hade diabetisk nefropati.
  • var gravida eller ammade.
  • var ovilliga att följa kraven i protokollet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Fabrazyme 1 mg/kg varannan vecka
Fabrazyme 1,0 mg/kg varannan vecka
Biologisk: Fabrazyme (agalsidas beta)
1,0 mg/kg varannan vecka
Andra namn:
  • r-haGAL
Biologisk: Fabrazyme (agalsidas beta)
3,0 mg/kg varannan vecka
Andra namn:
  • r-haGAL
Experimentell: Fabrazyme 3mg/kg varannan vecka
Fabrazyme 3,0 mg/kg varannan vecka
Biologisk: Fabrazyme (agalsidas beta)
1,0 mg/kg varannan vecka
Andra namn:
  • r-haGAL
Biologisk: Fabrazyme (agalsidas beta)
3,0 mg/kg varannan vecka
Andra namn:
  • r-haGAL

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Dags för kliniskt signifikant utveckling av hjärtsjukdomar, cerebrovaskulära sjukdomar och/eller dödsfall bland Fabry-patienter med svår njursjukdom
Tidsram: 7 månader
Försöket avslutades tidigt på grund av otillräcklig studiedesign. Under studieperioden på 7 månader hade endast 1 patient en klinisk händelse, en stroke, i Fabrazyme 1 mg/kg behandlingsarmen. Tiden till händelsen bestämdes från den första dosen av Fabrazyme till datumet för händelsen.
7 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Plasma Globotriaosylceramid (GL-3)
Tidsram: Utvärderad vid baslinjen, månad 3 och sista besöket
Detta utfallsmått utvärderade de genomsnittliga plasma-GL-3-värdena för alla patienter för att se om de minskade medan de fick Fabrazyme. Normal plasma GL-3 nivå definieras som ≤ 7,03 µg/ml.
Utvärderad vid baslinjen, månad 3 och sista besöket

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Samarbetspartners

CRL/Medinet

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 december 2002

Primärt slutförande (Faktisk)

1 augusti 2003

Avslutad studie (Faktisk)

1 augusti 2003

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 oktober 2008

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 februari 2009

Första postat (Uppskatta)

5 februari 2009

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

7 april 2015

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 mars 2015

Senast verifierad

1 mars 2015

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AGAL-022-02

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera