파브라자임으로 치료받은 파브리 환자의 중증 신장 질환 연구

포함 기준:

• 연구 관련 절차가 수행되기 전에 서면 동의서를 제공했습니다.
• 만 16세 이상이어야 합니다.
• 현재 파브리병(비정상적인 α-갈락토시다제(α GAL) 효소 수치 또는 파브리 유전자형으로 정의됨) 진단을 받았습니다.
• 등록 시 다음 임상 조건 중 하나가 있음: 혈청 크레아티닌 수치가 3.0 mg/dL 이상(최소 1주 간격으로 평균 2개 값), 현재 투석 중이거나 신장 이식 후 3개월 이상 경과한 상태 .
• 프로토콜의 요구 사항을 준수할 수 있는 능력이 있어야 합니다.
• 가임기 여성 환자의 경우 임신 검사 결과 음성 판정을 받습니다. 또한, 모든 가임 여성 환자는 연구 내내 의학적으로 허용되는 피임 방법을 사용해야 합니다.

제외 기준:

• 특정 포함 기준을 충족하지 않는 경우.
• 이 시험에 참여하기 시작한 후 30일 이내에 조사 약물을 사용하는 연구에 참여한 경우.
• 이전에 파브리병에 대한 효소 대체 요법(ERT)을 받은 적이 있습니다.
• 당뇨병성 신증이 있었다.
• 임신 중이거나 수유 중이었습니다.
• 의정서의 요구 사항을 준수하지 않으려고 했습니다.