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Étude sur l'insuffisance rénale sévère chez des patients Fabry traités avec Fabrazyme

19 mars 2015 mis à jour par: Genzyme, a Sanofi Company

Une étude de phase 2, randomisée, ouverte, à dose variable et à doses multiples de Fabrazyme® chez des patients atteints de la maladie de Fabry et d'insuffisance rénale sévère

Cette étude a été conçue pour déterminer le traitement approprié avec Fabrazyme à une dose bihebdomadaire de 1 mg/kg ou 3 mg/kg dans une population de patients souffrant d'insuffisance rénale sévère.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

20

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, États-Unis
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, États-Unis
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis
    • New York
      • New York, New York, États-Unis
      • Rochester, New York, États-Unis
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • fourni un consentement éclairé écrit avant la réalisation de toute procédure liée à l'étude.
  • avoir ≥16 ans.
  • avez un diagnostic actuel de maladie de Fabry (définie comme des niveaux anormaux d'enzymes α-galactosidase (α GAL) ou génotype Fabry).
  • avoir l'une des conditions cliniques suivantes au moment de l'inscription : taux de créatinine sérique supérieur à 3,0 mg/dL (une moyenne de deux valeurs à au moins une semaine d'intervalle), ou être actuellement sous dialyse, ou être en état post-transplantation rénale depuis plus de 3 mois .
  • avoir la capacité de se conformer aux exigences du protocole
  • avoir un test de grossesse négatif, s'il s'agit d'une patiente en âge de procréer. De plus, toutes les patientes en âge de procréer doivent utiliser une méthode de contraception médicalement acceptée tout au long de l'étude.

Critère d'exclusion:

  • s'ils ne répondaient pas aux critères d'inclusion spécifiques.
  • s'ils avaient participé à une étude employant un médicament expérimental dans les 30 jours suivant le début de leur participation à cet essai.
  • avaient déjà reçu une enzymothérapie substitutive (ERT) pour leur maladie de Fabry.
  • souffrait de néphropathie diabétique.
  • étaient enceintes ou allaitantes.
  • n'étaient pas disposés à se conformer aux exigences du protocole.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Fabrazyme 1mg/kg toutes les 2 semaines
Fabrazyme 1,0 mg/kg toutes les 2 semaines
Biologique: Fabrazyme (agalsidase bêta)
1,0 mg/kg toutes les 2 semaines
Autres noms:
  • r-hαGAL
Biologique: Fabrazyme (agalsidase bêta)
3,0 mg/kg toutes les 2 semaines
Autres noms:
  • r-hαGAL
Expérimental: Fabrazyme 3mg/kg toutes les 2 semaines
Fabrazyme 3,0 mg/kg toutes les 2 semaines
Biologique: Fabrazyme (agalsidase bêta)
1,0 mg/kg toutes les 2 semaines
Autres noms:
  • r-hαGAL
Biologique: Fabrazyme (agalsidase bêta)
3,0 mg/kg toutes les 2 semaines
Autres noms:
  • r-hαGAL

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Délai avant une progression cliniquement significative de la maladie cardiaque, de la maladie cérébrovasculaire et/ou du décès chez les patients de Fabry atteints d'insuffisance rénale sévère
Délai: 7 mois
L'essai a été interrompu prématurément en raison d'un plan d'étude inadéquat. Au cours de la période d'étude de 7 mois, un seul patient a eu un événement clinique, un accident vasculaire cérébral, dans le bras de traitement Fabrazyme 1 mg/kg. Le délai avant l'événement a été déterminé à partir de la première dose de Fabrazyme jusqu'à la date de l'événement.
7 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Plasma Globotriaosylcéramide (GL-3)
Délai: Évalué au départ, au mois 3 et à la visite finale
Cette mesure de résultat a évalué les valeurs plasmatiques moyennes de GL-3 pour tous les patients afin de voir si elles diminuaient pendant le traitement par Fabrazyme. Le taux plasmatique normal de GL-3 est défini comme ≤ 7,03 µg/mL.
Évalué au départ, au mois 3 et à la visite finale

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Genzyme, a Sanofi Company

Collaborateurs

CRL/Medinet

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 décembre 2002

Achèvement primaire (Réel)

1 août 2003

Achèvement de l'étude (Réel)

1 août 2003

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 octobre 2008

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 février 2009

Première publication (Estimation)

5 février 2009

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

7 avril 2015

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 mars 2015

Dernière vérification

1 mars 2015

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AGAL-022-02

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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