用 Fabrazyme 治疗的 Fabry 患者的严重肾脏疾病研究
2015年3月19日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company
Fabrazyme®在法布里病和严重肾病患者中的 2 期、随机、开放标签、剂量范围、多剂量研究
本研究旨在确定在患有严重肾病负担的患者群体中以 1 mg/kg 或 3 mg/kg 的双周剂量使用 Fabrazyme 进行适当的治疗。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
20
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Connecticut
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Farmington、Connecticut、美国
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Florida
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Coral Springs、Florida、美国
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国
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New York
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New York、New York、美国
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Rochester、New York、美国
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国
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Texas
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Houston、Texas、美国
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 在执行任何与研究相关的程序之前提供书面知情同意书。
- 年满 16 岁。
- 当前诊断为法布里病（定义为异常的α-半乳糖苷酶 (α GAL) 酶水平或法布里基因型）。
- 入组时存在以下临床状况之一：血清肌酐水平大于 3.0 mg/dL（两个值的平均值至少相隔一周），或目前正在进行透析，或肾移植后状态超过 3 个月.
- 有能力遵守协议的要求
- 如果是有生育能力的女性患者，则妊娠试验呈阴性。 此外，所有有生育能力的女性患者必须在整个研究过程中使用医学上可接受的避孕方法。
排除标准：
- 如果他们不符合特定的纳入标准。
- 如果他们在开始参与该试验后的 30 天内参加了使用研究药物的研究。
- 之前曾接受过酶替代疗法 (ERT) 治疗法布里病。
- 有糖尿病肾病。
- 怀孕或哺乳期。
- 不愿意遵守协议的要求。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Fabrazyme 1mg/kg 每两周一次
Fabrazyme 1.0 mg/kg 每 2 周一次
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每 2 周 1.0 mg/kg
其他名称：
3.0 mg/kg 每 2 周一次
其他名称：
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实验性的：Fabrazyme 3mg/kg 每两周一次
Fabrazyme 3.0 mg/kg 每 2 周一次
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每 2 周 1.0 mg/kg
其他名称：
3.0 mg/kg 每 2 周一次
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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患有严重肾脏疾病的 Fabry 患者出现心脏疾病、脑血管疾病和/或死亡的临床显着进展时间
大体时间：7个月
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由于研究设计不当，该试验提前终止。
在 7 个月的研究期间，只有 1 名患者在 Fabrazyme 1 mg/kg 治疗组中发生了临床事件，即中风。
事件发生的时间是从 Fabrazyme 的第一次剂量到事件发生的日期。
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7个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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血浆三糖神经酰胺 (GL-3)
大体时间：在基线、第 3 个月和最终访问时进行评估
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该结果测量评估了所有患者的平均血浆 GL-3 值，以查看其在使用 Fabrazyme 时是否降低。
正常血浆 GL-3 水平定义为 ≤ 7.03 µg/mL。
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在基线、第 3 个月和最终访问时进行评估
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2002年12月1日
初级完成 (实际的)
2003年8月1日
研究完成 (实际的)
2003年8月1日
研究注册日期
首次提交
2008年10月23日
首先提交符合 QC 标准的
2009年2月4日
首次发布 (估计)
2009年2月5日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2015年4月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2015年3月19日
最后验证
2015年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- AGAL-022-02
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