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Estudo de Doença Renal Grave em Pacientes Fabry Tratados com Fabrazyme

19 de março de 2015 atualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

Um estudo de fase 2, randomizado, aberto, de variação de dose, de dose múltipla de Fabrazyme® em pacientes com doença de Fabry e com doença renal grave

Este estudo foi desenhado para determinar o tratamento apropriado com Fabrazyme em uma dose quinzenal de 1 mg/kg ou 3 mg/kg em uma população de pacientes com doença renal grave.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

20

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Estados Unidos
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Estados Unidos
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos
      • Rochester, New York, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • forneceu consentimento informado por escrito antes de qualquer procedimento relacionado ao estudo ser realizado.
  • ter ≥16 anos.
  • tem um diagnóstico atual de doença de Fabry (definida como níveis anormais da enzima α-galactosidase (α GAL) ou genótipo de Fabry).
  • ter uma das seguintes condições clínicas presentes no momento da inscrição: nível de creatinina sérica superior a 3,0 mg/dL (uma média de dois valores com pelo menos uma semana de intervalo), ou estar atualmente em diálise ou estar em estado pós-transplante renal há mais de 3 meses .
  • ter a capacidade de cumprir os requisitos do protocolo
  • tem um teste de gravidez negativo, se uma paciente do sexo feminino com potencial para engravidar. Além disso, todas as pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar devem usar um método contraceptivo clinicamente aceito durante todo o estudo.

Critério de exclusão:

  • caso não atendessem aos critérios de inclusão específicos.
  • se eles tivessem participado de um estudo empregando um medicamento experimental dentro de 30 dias do início de sua participação neste estudo.
  • receberam anteriormente terapia de reposição enzimática (TRE) para a doença de Fabry.
  • tinha nefropatia diabética.
  • estavam grávidas ou amamentando.
  • não estavam dispostos a cumprir os requisitos do protocolo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Fabrazyme 1mg/kg a cada 2 semanas
Fabrazyme 1,0 mg/kg a cada 2 semanas
Biológico: Fabrazyme (agalsidase beta)
1,0 mg/kg a cada 2 semanas
Outros nomes:
  • r-hαGAL
Biológico: Fabrazyme (agalsidase beta)
3,0 mg/kg a cada 2 semanas
Outros nomes:
  • r-hαGAL
Experimental: Fabrazyme 3mg/kg a cada 2 semanas
Fabrazyme 3,0 mg/kg a cada 2 semanas
Biológico: Fabrazyme (agalsidase beta)
1,0 mg/kg a cada 2 semanas
Outros nomes:
  • r-hαGAL
Biológico: Fabrazyme (agalsidase beta)
3,0 mg/kg a cada 2 semanas
Outros nomes:
  • r-hαGAL

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tempo para progressão clinicamente significativa de doença cardíaca, doença cerebrovascular e/ou morte entre pacientes de Fabry com doença renal grave
Prazo: 7 meses
O estudo foi encerrado antecipadamente devido a um desenho de estudo inadequado. Durante o período de estudo de 7 meses, apenas 1 paciente teve um evento clínico, um acidente vascular cerebral, no braço de tratamento com Fabrazyme 1 mg/kg. O tempo até o evento foi determinado desde a primeira dose de Fabrazyme até a data do evento.
7 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Plasma Globotriaosilceramida (GL-3)
Prazo: Avaliado na linha de base, mês 3 e visita final
Esta medida de resultado avaliou os valores plasmáticos médios de GL-3 para todos os pacientes para ver se eles diminuíram durante o tratamento com Fabrazyme. O nível normal de GL-3 no plasma é definido como ≤ 7,03 µg/mL.
Avaliado na linha de base, mês 3 e visita final

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Genzyme, a Sanofi Company

Colaboradores

CRL/Medinet

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de dezembro de 2002

Conclusão Primária (Real)

1 de agosto de 2003

Conclusão do estudo (Real)

1 de agosto de 2003

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de outubro de 2008

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de fevereiro de 2009

Primeira postagem (Estimativa)

5 de fevereiro de 2009

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

7 de abril de 2015

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de março de 2015

Última verificação

1 de março de 2015

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AGAL-022-02

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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