Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Súlyos vesebetegség vizsgálata Fabrazyme-mal kezelt Fabry-betegeken

2015. március 19. frissítette: Genzyme, a Sanofi Company

A Fabrazyme® 2. fázisú, véletlenszerű, nyílt, dózis-tartományos, többszörös dózisú vizsgálata Fabry-kórban és súlyos vesebetegségben szenvedő betegeken

Ezt a vizsgálatot a Fabrazyme kéthetente 1 mg/ttkg vagy 3 mg/kg dózisban történő megfelelő kezelésének meghatározására tervezték, súlyos vesebetegségben szenvedő betegek populációjában.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

20

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Egyesült Államok
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Egyesült Államok
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok
      • Rochester, New York, Egyesült Államok
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • írásos beleegyezését adta a vizsgálattal kapcsolatos eljárások elvégzése előtt.
  • ≥16 évesnek kell lenni.
  • jelenleg Fabry-kórral diagnosztizáltak (rendellenes α-galaktozidáz (α GAL) enzimszintként vagy Fabry-genotípusként határozzák meg).
  • a következő klinikai állapotok egyike van jelen a beiratkozáskor: szérum kreatininszintje meghaladja a 3,0 mg/dl-t (átlagosan két érték legalább egy hét különbséggel), vagy éppen dialízis alatt áll, vagy veseátültetés utáni állapot több mint 3 hónapja .
  • képes megfelelni a protokoll követelményeinek
  • negatív terhességi tesztet végezzen, ha fogamzóképes nőbeteg. Ezenkívül minden fogamzóképes nőbetegnek orvosilag elfogadott fogamzásgátlási módszert kell alkalmaznia a vizsgálat során.

Kizárási kritériumok:

  • ha nem feleltek meg a konkrét felvételi kritériumoknak.
  • ha az ebben a vizsgálatban való részvételük kezdetétől számított 30 napon belül vizsgálati gyógyszert alkalmazó vizsgálatban vettek részt.
  • korábban enzimpótló terápiában (ERT) részesültek Fabry-betegségük miatt.
  • diabéteszes nephropathiája volt.
  • terhesek vagy szoptattak.
  • nem voltak hajlandók megfelelni a protokoll követelményeinek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Fabrazyme 1 mg/kg 2 hetente
Fabrazyme 1,0 mg/ttkg 2 hetente
Biológiai: Fabrazyme (béta agalzidáz)
1,0 mg/kg 2 hetente
Más nevek:
  • r-hαGAL
Biológiai: Fabrazyme (béta agalzidáz)
3,0 mg/kg 2 hetente
Más nevek:
  • r-hαGAL
Kísérleti: Fabrazyme 3 mg/kg 2 hetente
Fabrazyme 3,0 mg/kg 2 hetente
Biológiai: Fabrazyme (béta agalzidáz)
1,0 mg/kg 2 hetente
Más nevek:
  • r-hαGAL
Biológiai: Fabrazyme (béta agalzidáz)
3,0 mg/kg 2 hetente
Más nevek:
  • r-hαGAL

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Súlyos vesebetegségben szenvedő Fabry-betegek körében eltelt idő a szívbetegség, agyi érbetegség és/vagy halálozás klinikailag jelentős előrehaladásához
Időkeret: 7 hónap
A vizsgálatot idő előtt leállították a nem megfelelő vizsgálati terv miatt. A 7 hónapos vizsgálati időszak alatt csak 1 betegnél fordult elő klinikai esemény, stroke a Fabrazyme 1 mg/kg-os kezelési karon. Az eseményig eltelt időt a Fabrazyme első adagjától az esemény időpontjáig határozták meg.
7 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Plazma globotriaozilceramid (GL-3)
Időkeret: Értékelés az alaphelyzetben, a 3. hónapban és az utolsó látogatáskor
Ez az eredménymérő az összes beteg átlagos plazma GL-3 értékét értékelte, hogy kiderüljön, csökkent-e a Fabrazyme-kezelés alatt. A normál plazma GL-3 szintet ≤ 7,03 µg/ml értékben határozzák meg.
Értékelés az alaphelyzetben, a 3. hónapban és az utolsó látogatáskor

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Együttműködők

CRL/Medinet

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2002. december 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2003. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2003. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2008. október 23.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2009. február 4.

Első közzététel (Becslés)

2009. február 5.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2015. április 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. március 19.

Utolsó ellenőrzés

2015. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AGAL-022-02

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel