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Estudio de enfermedad renal grave en pacientes de Fabry tratados con Fabrazyme

19 de marzo de 2015 actualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

Un estudio de fase 2, aleatorizado, abierto, de rango de dosis y de dosis múltiples de Fabrazyme® en pacientes con enfermedad de Fabry y con enfermedad renal grave

Este estudio fue diseñado para determinar el tratamiento apropiado con Fabrazyme a una dosis quincenal de 1 mg/kg o 3 mg/kg en una población de pacientes con enfermedad renal grave.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

20

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Estados Unidos
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Estados Unidos
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos
      • Rochester, New York, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • proporcionó su consentimiento informado por escrito antes de realizar cualquier procedimiento relacionado con el estudio.
  • tener ≥16 años.
  • tiene un diagnóstico actual de la enfermedad de Fabry (definida como niveles anormales de la enzima α-galactosidasa (α GAL) o genotipo de Fabry).
  • tener una de las siguientes condiciones clínicas presentes en el momento de la inscripción: nivel de creatinina sérica superior a 3,0 mg/dL (un promedio de dos valores separados por al menos una semana), o estar actualmente en diálisis, o estar en estado posterior al trasplante de riñón por más de 3 meses .
  • tener la capacidad de cumplir con los requisitos del protocolo
  • tener una prueba de embarazo negativa, si es una paciente en edad fértil. Además, todas las pacientes en edad fértil deben utilizar un método anticonceptivo médicamente aceptado durante todo el estudio.

Criterio de exclusión:

  • si no cumplían con los criterios de inclusión específicos.
  • si habían participado en un estudio que empleaba un fármaco en investigación dentro de los 30 días posteriores al inicio de su participación en este ensayo.
  • había recibido previamente terapia de reemplazo enzimático (ERT) para su enfermedad de Fabry.
  • tenía nefropatía diabética.
  • estaban embarazadas o lactando.
  • no estaban dispuestos a cumplir con los requisitos del protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Fabrazyme 1 mg/kg cada 2 semanas
Fabrazyme 1,0 mg/kg cada 2 semanas
Biológico: Fabrazyme (agalsidasa beta)
1,0 mg/kg cada 2 semanas
Otros nombres:
  • r-hαGAL
Biológico: Fabrazyme (agalsidasa beta)
3,0 mg/kg cada 2 semanas
Otros nombres:
  • r-hαGAL
Experimental: Fabrazyme 3 mg/kg cada 2 semanas
Fabrazyme 3,0 mg/kg cada 2 semanas
Biológico: Fabrazyme (agalsidasa beta)
1,0 mg/kg cada 2 semanas
Otros nombres:
  • r-hαGAL
Biológico: Fabrazyme (agalsidasa beta)
3,0 mg/kg cada 2 semanas
Otros nombres:
  • r-hαGAL

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo hasta la progresión clínicamente significativa de la enfermedad cardíaca, la enfermedad cerebrovascular y/o la muerte entre los pacientes de Fabry con enfermedad renal grave
Periodo de tiempo: 7 meses
El ensayo se terminó antes de tiempo debido a un diseño de estudio inadecuado. Durante el período de estudio de 7 meses, solo 1 paciente tuvo un evento clínico, un accidente cerebrovascular, en el brazo de tratamiento de Fabrazyme 1 mg/kg. El tiempo hasta el evento se determinó desde la primera dosis de Fabrazyme hasta la fecha del evento.
7 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Plasma Globotriaosilceramida (GL-3)
Periodo de tiempo: Evaluado al inicio, mes 3 y visita final
Esta medida de resultado evaluó los valores medios de GL-3 en plasma de todos los pacientes para ver si disminuía mientras tomaban Fabrazyme. El nivel plasmático normal de GL-3 se define como ≤ 7,03 µg/mL.
Evaluado al inicio, mes 3 y visita final

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Genzyme, a Sanofi Company

Colaboradores

CRL/Medinet

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de diciembre de 2002

Finalización primaria (Actual)

1 de agosto de 2003

Finalización del estudio (Actual)

1 de agosto de 2003

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de octubre de 2008

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de febrero de 2009

Publicado por primera vez (Estimar)

5 de febrero de 2009

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

7 de abril de 2015

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de marzo de 2015

Última verificación

1 de marzo de 2015

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AGAL-022-02

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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