Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование тяжелой почечной недостаточности у пациентов Фабри, получавших фабразим

19 марта 2015 г. обновлено: Genzyme, a Sanofi Company

Фаза 2, рандомизированное, открытое, рандомизированное, многократное исследование доз Fabrazyme® у пациентов с болезнью Фабри и с тяжелым заболеванием почек

Это исследование было разработано для определения надлежащего лечения Фабразимом в дозе 1 мг/кг или 3 мг/кг один раз в две недели у пациентов с тяжелой почечной недостаточностью.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

20

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Соединенные Штаты
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Соединенные Штаты
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

14 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • предоставили письменное информированное согласие до выполнения любых процедур, связанных с исследованием.
  • быть ≥16 лет.
  • имеют текущий диагноз болезни Фабри (определяется как аномальные уровни фермента α-галактозидазы (α GAL) или генотип Фабри).
  • иметь одно из следующих клинических состояний на момент включения: уровень креатинина в сыворотке выше 3,0 мг/дл (среднее из двух значений с интервалом не менее одной недели), или быть в настоящее время на диализе, или находиться в состоянии после трансплантации почки более 3 месяцев .
  • иметь возможность соблюдать требования протокола
  • иметь отрицательный тест на беременность, если пациентка детородного возраста. Кроме того, все пациентки детородного возраста должны использовать принятый с медицинской точки зрения метод контрацепции на протяжении всего исследования.

Критерий исключения:

  • если они не соответствуют определенным критериям включения.
  • если они участвовали в исследовании с использованием исследуемого препарата в течение 30 дней после начала их участия в этом исследовании.
  • ранее получали ферментную заместительную терапию (ФЗТ) по поводу болезни Фабри.
  • была диабетическая нефропатия.
  • были беременны или кормили грудью.
  • не желали выполнять требования протокола.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Фабразим 1 мг/кг каждые 2 недели
Фабразим 1,0 мг/кг каждые 2 недели
Биологический: Фабразим (агалсидаза бета)
1,0 мг/кг каждые 2 недели
Другие имена:
  • р-гагал
Биологический: Фабразим (агалсидаза бета)
3,0 мг/кг каждые 2 недели
Другие имена:
  • р-гагал
Экспериментальный: Фабразим 3 мг/кг каждые 2 недели
Фабразим 3,0 мг/кг каждые 2 недели
Биологический: Фабразим (агалсидаза бета)
1,0 мг/кг каждые 2 недели
Другие имена:
  • р-гагал
Биологический: Фабразим (агалсидаза бета)
3,0 мг/кг каждые 2 недели
Другие имена:
  • р-гагал

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Время до клинически значимого прогрессирования сердечного заболевания, цереброваскулярного заболевания и/или смерти среди пациентов Фабри с тяжелым заболеванием почек
Временное ограничение: 7 месяцев
Исследование было прекращено досрочно из-за неадекватного дизайна исследования. В течение 7-месячного периода исследования только у 1 пациента развился клинический случай, инсульт, в группе лечения Фабразимом 1 мг/кг. Время до события определяли от первой дозы Фабразима до даты события.
7 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Плазменный глоботриаозилцерамид (GL-3)
Временное ограничение: Оценивается на исходном уровне, через 3 месяца и при последнем посещении
Эта мера исхода оценивала средние значения GL-3 в плазме для всех пациентов, чтобы увидеть, уменьшилось ли оно во время приема Фабразима. Нормальный уровень GL-3 в плазме определяется как ≤ 7,03 мкг/мл.
Оценивается на исходном уровне, через 3 месяца и при последнем посещении

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Genzyme, a Sanofi Company

Соавторы

CRL/Medinet

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 декабря 2002 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 августа 2003 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 августа 2003 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 октября 2008 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 февраля 2009 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

5 февраля 2009 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

7 апреля 2015 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 марта 2015 г.

Последняя проверка

1 марта 2015 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AGAL-022-02

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Фабразим (агалсидаза бета)

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Spain

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться