Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af svær nyresygdom hos Fabry-patienter behandlet med Fabrazyme

19. marts 2015 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

En fase 2, randomiseret, åben etiket, dosisvarierende, flerdosisundersøgelse af Fabrazyme® hos patienter med Fabrys sygdom og med svær nyresygdom

Denne undersøgelse var designet til at bestemme passende behandling med Fabrazyme ved en dosis hver anden uge på enten 1 mg/kg eller 3 mg/kg i en population af patienter med alvorlig nyresygdom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Forenede Stater
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Forenede Stater
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater
      • Rochester, New York, Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • afgivet skriftligt informeret samtykke, inden undersøgelsesrelaterede procedurer udføres.
  • være ≥16 år.
  • har en aktuel diagnose af Fabrys sygdom (defineret som unormale α-galactosidase (α GAL) enzymniveauer eller Fabry genotype).
  • har en af ​​følgende kliniske tilstande til stede ved optagelsen: serumkreatininniveau større end 3,0 mg/dL (gennemsnitligt to værdier med mindst en uges mellemrum), eller være i dialyse i øjeblikket, eller være i status efter nyretransplantation med mere end 3 måneder .
  • har evnen til at overholde kravene i protokollen
  • har en negativ graviditetstest, hvis en kvindelig patient i den fødedygtige alder. Derudover skal alle kvindelige patienter i den fødedygtige alder anvende en medicinsk accepteret præventionsmetode under hele undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • hvis de ikke opfyldte de specifikke inklusionskriterier.
  • hvis de havde deltaget i en undersøgelse med anvendelse af et forsøgslægemiddel inden for 30 dage efter starten på deres deltagelse i dette forsøg.
  • havde tidligere modtaget enzymerstatningsterapi (ERT) for deres Fabry-sygdom.
  • havde diabetisk nefropati.
  • var gravide eller ammende.
  • var uvillige til at overholde kravene i protokollen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Fabrazyme 1mg/kg hver 2. uge
Fabrazyme 1,0 mg/kg hver 2. uge
Biologisk: Fabrazyme (agalsidase beta)
1,0 mg/kg hver 2. uge
Andre navne:
  • r-haGAL
Biologisk: Fabrazyme (agalsidase beta)
3,0 mg/kg hver 2. uge
Andre navne:
  • r-haGAL
Eksperimentel: Fabrazyme 3mg/kg hver 2. uge
Fabrazyme 3,0 mg/kg hver 2. uge
Biologisk: Fabrazyme (agalsidase beta)
1,0 mg/kg hver 2. uge
Andre navne:
  • r-haGAL
Biologisk: Fabrazyme (agalsidase beta)
3,0 mg/kg hver 2. uge
Andre navne:
  • r-haGAL

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til klinisk signifikant udvikling af hjertesygdomme, cerebrovaskulær sygdom og/eller død blandt Fabry-patienter med svær nyresygdom
Tidsramme: 7 måneder
Forsøget blev afsluttet tidligt på grund af utilstrækkeligt studiedesign. I løbet af undersøgelsesperioden på 7 måneder havde kun 1 patient en klinisk hændelse, et slagtilfælde, i Fabrazyme 1 mg/kg behandlingsarmen. Tiden til hændelsen blev bestemt fra første dosis Fabrazyme til datoen for hændelsen.
7 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Plasma Globotriaosylceramid (GL-3)
Tidsramme: Evalueret ved baseline, måned 3 og sidste besøg
Dette resultatmål evaluerede de gennemsnitlige plasma-GL-3-værdier for alle patienter for at se, om de faldt, mens de fik Fabrazyme. Normalt plasma GL-3 niveau er defineret som ≤ 7,03 µg/ml.
Evalueret ved baseline, måned 3 og sidste besøg

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Samarbejdspartnere

CRL/Medinet

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2002

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. august 2003

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2003

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. oktober 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. februar 2009

Først opslået (Skøn)

5. februar 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

7. april 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. marts 2015

Sidst verificeret

1. marts 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AGAL-022-02

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Kliniske forsøg med Fabrazyme (agalsidase beta)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Belarus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner