Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie ciężkiej choroby nerek u pacjentów Fabry'ego leczonych produktem Fabrazyme

19 marca 2015 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company

Randomizowane, otwarte badanie fazy 2 z różnymi dawkami i wielokrotnymi dawkami preparatu Fabrazyme® u pacjentów z chorobą Fabry'ego i ciężką chorobą nerek

Badanie to zaprojektowano w celu ustalenia właściwego leczenia produktem Fabrazyme podawanym co dwa tygodnie w dawce 1 mg/kg mc. lub 3 mg/kg mc. w populacji pacjentów z ciężkimi chorobami nerek.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

20

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Stany Zjednoczone
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • wyraził pisemną świadomą zgodę przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.
  • mieć ≥16 lat.
  • mają aktualne rozpoznanie choroby Fabry'ego (zdefiniowanej jako nieprawidłowy poziom enzymu α-galaktozydazy (α GAL) lub genotyp Fabry'ego).
  • mieć jeden z następujących stanów klinicznych obecnych podczas rejestracji: poziom kreatyniny w surowicy wyższy niż 3,0 mg/dl (średnia z dwóch wartości w odstępie co najmniej jednego tygodnia) lub być w trakcie dializy lub być w stanie po przeszczepie nerki o więcej niż 3 miesiące .
  • mieć zdolność do przestrzegania wymagań protokołu
  • mieć ujemny wynik testu ciążowego, jeśli pacjentka jest w wieku rozrodczym. Ponadto wszystkie pacjentki w wieku rozrodczym muszą stosować medycznie akceptowaną metodę antykoncepcji podczas całego badania.

Kryteria wyłączenia:

  • jeśli nie spełniają określonych kryteriów włączenia.
  • jeśli brali udział w badaniu z zastosowaniem badanego leku w ciągu 30 dni od rozpoczęcia ich udziału w tym badaniu.
  • wcześniej otrzymywali enzymatyczną terapię zastępczą (ERT) z powodu choroby Fabry'ego.
  • miał nefropatię cukrzycową.
  • były w ciąży lub karmiły piersią.
  • nie chcieli spełnić wymagań protokołu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Fabrazyme 1 mg/kg co 2 tygodnie
Fabrazyme 1,0 mg/kg co 2 tygodnie
Biologiczny: Fabrazyme (agalzydaza beta)
1,0 mg/kg co 2 tygodnie
Inne nazwy:
  • r-hαGAL
Biologiczny: Fabrazyme (agalzydaza beta)
3,0 mg/kg co 2 tygodnie
Inne nazwy:
  • r-hαGAL
Eksperymentalny: Fabrazyme 3 mg/kg co 2 tygodnie
Fabrazyme 3,0 mg/kg co 2 tygodnie
Biologiczny: Fabrazyme (agalzydaza beta)
1,0 mg/kg co 2 tygodnie
Inne nazwy:
  • r-hαGAL
Biologiczny: Fabrazyme (agalzydaza beta)
3,0 mg/kg co 2 tygodnie
Inne nazwy:
  • r-hαGAL

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do klinicznie istotnej progresji choroby serca, choroby naczyń mózgowych i/lub zgonu wśród pacjentów Fabry'ego z ciężką chorobą nerek
Ramy czasowe: 7 miesięcy
Badanie zostało zakończone przedwcześnie z powodu nieodpowiedniego projektu badania. Podczas 7-miesięcznego okresu badania tylko u 1 pacjenta wystąpił incydent kliniczny, udar mózgu, w grupie otrzymującej produkt Fabrazyme w dawce 1 mg/kg mc. Czas do wystąpienia zdarzenia określano od pierwszej dawki produktu leczniczego Fabrazyme do daty wystąpienia zdarzenia.
7 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Globotriaozyloceramid osocza (GL-3)
Ramy czasowe: Oceniane na początku badania, w miesiącu 3 i podczas wizyty końcowej
Ta miara wyników oceniała średnie wartości GL-3 w osoczu u wszystkich pacjentów, aby sprawdzić, czy zmniejszyła się ona podczas leczenia produktem Fabrazyme. Prawidłowy poziom GL-3 w osoczu definiuje się jako ≤ 7,03 µg/ml.
Oceniane na początku badania, w miesiącu 3 i podczas wizyty końcowej

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Współpracownicy

CRL/Medinet

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2002

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2003

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2003

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 października 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 lutego 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

5 lutego 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

7 kwietnia 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 marca 2015

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AGAL-022-02

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego

Badania kliniczne na Fabrazyme (agalzydaza beta)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Uganda

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj